GBM是膠質(zhì)瘤中惡性程度的腫瘤，發(fā)展速度快、復(fù)發(fā)周期短、復(fù)發(fā)率很高。GBM的手術(shù)與放療均難以清除干凈，一般抗癌藥物也難以進(jìn)入腦部。日前，南開大學(xué)藥物化學(xué)生物學(xué)國家重點(diǎn)實(shí)驗室陳悅教授團(tuán)隊發(fā)明的抗腦膠質(zhì)瘤新藥ACT001研究再次傳出好消息。
在澳大利亞墨爾本Epworth醫(yī)院進(jìn)行的臨床試驗中，一位受試的腦膠質(zhì)母細(xì)胞瘤(Glioblastoma，簡稱GBM)復(fù)發(fā)的患者在用藥2個月后，瘤體出現(xiàn)縮小。這一消息令科研人員倍感振奮?，F(xiàn)有治療該疾病的藥物——替莫唑胺，也僅能為患者延長2.5個月的生存期，該藥還是上世紀(jì)90年代美國藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市的。因此，GBM的藥物治療，近20年內(nèi)沒有取得大的進(jìn)展，是一個世界醫(yī)學(xué)難題。
南開大學(xué)陳悅教授團(tuán)隊歷時8年，自主研發(fā)了一例可突破血腦屏障，進(jìn)入腦部，對癌癥干細(xì)胞具有選擇性殺滅效果的抗腦膠質(zhì)瘤候選新藥——ACT001。
“動物實(shí)驗表明，替莫唑胺在腦部的濃度僅為血液中濃度的40%，而ACT001在腦部的濃度是血液中濃度的1.8倍，其作用原理也與替莫唑胺不同。這就意味著，ACT001成為目前十分難得的可以進(jìn)入腦部的抗腫瘤候選藥物。”陳悅說。
2016年3月，ACT001獲得澳大利亞臨床倫理批準(zhǔn)，2016年9月19日迎來第一位自愿服用的澳洲患者，至今已有數(shù)名GBM患者參與臨床試用。當(dāng)ACT001的服用劑量上升到次低劑量，即早晚各2粒時，次低劑量組的第一位患者出現(xiàn)瘤體縮小的療效。
“這名患者是GBM復(fù)發(fā)，已經(jīng)沒有標(biāo)準(zhǔn)治療手段。在這種情況下，GBM瘤體通常會長得很快。”陳悅教授說，“瘤體在次低劑量組就出現(xiàn)縮小的情況，這樣的結(jié)果出乎我的意料。雖然還需要更多的患者參與和更長的試用期來驗證ACT001的療效，但是我們看到了希望，值得我們更加積極地推動臨床試驗，未來患者服用的劑量預(yù)計會逐步增加3倍。”
“在澳洲開展臨床試驗的同時，我們希望ACT001能夠盡快在國內(nèi)開展臨床試驗，讓國內(nèi)的GBM患者受益。”陳悅說。
據(jù)了解，ACT001的制備原料為小白菊內(nèi)酯，可從小白菊中提取，而小白菊的干品是西方國家的傳統(tǒng)草藥，稱為Feverfew。小白菊內(nèi)酯對癌癥干細(xì)胞具有選擇性殺滅作用，但在小白菊中的含量很低。
陳悅團(tuán)隊進(jìn)行了大量的探索，其中包括檢測我國特有的藥用/景觀植物山玉蘭，發(fā)現(xiàn)其根皮中小白菊內(nèi)酯的含量高達(dá)9.6%，實(shí)際提取率穩(wěn)定在5%—6%。該團(tuán)隊通過半合成的手段對小白菊內(nèi)酯進(jìn)行了化學(xué)結(jié)構(gòu)的改進(jìn)，獲得DMAMCL(即ACT001)，使其具有良好的水溶性和穩(wěn)定性，口服既可進(jìn)入血液及腦部，還實(shí)現(xiàn)了藥物在體內(nèi)的緩慢釋放，從而顯著提高藥物的安全性和有效性。ACT001的創(chuàng)制具有完全自主的知識產(chǎn)權(quán)，獲得了十余個國家的專利授權(quán)，并發(fā)表了系列科學(xué)論文。
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