歐盟的這個決定非常出乎意料。因?yàn)椋缦鹊嫩E象讓人感到樂觀。
歐洲醫(yī)藥管理局（EMA）的人類用藥委員會（CHMP）在上周做出決定，反對推薦批準(zhǔn)瑞士制藥公司Santhera的Roxane治療杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）。
此前召開的CHMP會議上，審評人員決定延期給出Roxane(艾地苯醌)審評結(jié)果，從第一季度推遲到第三季度。
如今，歐盟的拒絕批準(zhǔn)給予公司沉重打擊。Santhera股價在周五早盤交易中暴跌了近60％。公司的市值蒸發(fā)2.5億瑞士法郎。這是Santhera歷史上的下跌。
三個月前，英國監(jiān)管機(jī)構(gòu)同意將Raxone納入國家早期獲得藥物計(jì)劃，免費(fèi)提供給呼吸衰竭的杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）患者使用。
當(dāng)時，英國的這個舉措給了Santhera很大信心，公司希望有更多的歐洲國家會廣泛使用艾地苯醌。
面對歐盟的拒絕，Santhera表示失望和震驚。“我們感到驚訝和失望，”公司CEO托馬斯梅耶爾說。
“這些呼吸衰竭階段的DMD患者目前沒有治療藥，我們有信心他們可以從Raxone治療中受益。我們計(jì)劃對這個意見提出上訴并要求重新審評。”
Santhera的艾地苯醌口服藥，劑量為150毫克一片，在一個有64名患者參與的臨床二期和三期試驗(yàn)中，患者接受了900毫克一天，即服用六片艾地苯醌治療。
10到18歲的DMD患者有條件參加了三期臨床試驗(yàn)。條件是這些患者不使用皮質(zhì)類固醇激素治療。
艾地苯醌最先由日本的武田制藥開發(fā)，目的是治療阿爾茲海默和其他認(rèn)知缺陷。
艾地苯醌是一個輔酶Q10的合成類似物。在細(xì)胞組織模型中，艾地苯醌作為線粒體電子傳遞鏈中的轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白，能夠增加細(xì)胞的主要能量來源ATP的產(chǎn)生。
此外，艾地苯醌還能抑制脂過氧化物的產(chǎn)生。在動物模型中，艾地苯醌對于線粒體能量產(chǎn)生也有著積極的影響。但是，這些發(fā)現(xiàn)的臨床相關(guān)性現(xiàn)在還未確定。
在歐盟做出決定之前，Santhera的股票在過去12個月中上漲了近40％。
Santh公司新聞稿：
http://www.santhera.com/assets/files/press-releases/2017-09-15_PR_CHMP_Opinion_e_final.pdf
參考文章：
http://www.reuters.com/article/us-santhera-raxone/santhera-shares-plummet-after-negative-chmp-opinion-idUSKCN1BQ0TN?feedType=RSS&feedName=healthNews
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