記者22日從南開大學(xué)獲悉，該校藥物化學(xué)生物學(xué)國家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室陳悅教授團(tuán)隊(duì)歷時(shí)8年攻關(guān)的編號為ACT001的抗腦膠質(zhì)瘤藥物，日前獲得美國食品藥品管理局(FDA)罕見病藥物(即：孤兒藥)的資格認(rèn)定，成為中國少數(shù)幾個(gè)獲得該資格認(rèn)定的藥品之一，也是目前為止天津首個(gè)獲美“孤兒藥”認(rèn)定的準(zhǔn)藥品。
“孤兒藥”(Orphan Drug Disignation)是指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品。由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關(guān)注其治療藥物的研發(fā)，因此這些藥被形象地稱為“孤兒藥”。美國食品藥品管理局對“孤兒藥”的認(rèn)定，意味著該藥物在美國將享受評審、臨床試驗(yàn)、市場投入等環(huán)節(jié)享受特殊支持。
據(jù)陳悅教授團(tuán)隊(duì)工作人員介紹，該團(tuán)隊(duì)于今年9月下旬向美國食品藥品管理局提交了“孤兒藥”認(rèn)定的申請。申請內(nèi)容包括了ACT001在澳大利亞臨床1期的試驗(yàn)結(jié)果。團(tuán)隊(duì)預(yù)期將于申請?zhí)峤缓蟮?0天內(nèi)收到FDA的批復(fù)。事實(shí)上，只用不到2個(gè)月的時(shí)間就獲得FDA的批準(zhǔn)。
FDA官方網(wǎng)站的公開信息顯示，ACT001“孤兒藥”認(rèn)定申請的批準(zhǔn)日期為11月8日，藥品適應(yīng)癥為“Glioblastoma Multiforme”，即多形性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤，占膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的絕大多數(shù)。網(wǎng)站顯示認(rèn)定狀態(tài)成為“Designated”，即已認(rèn)定。
ACT001提前獲得FDA的“孤兒藥”資格認(rèn)定，意味著ACT001在美國的臨床申報(bào)與試驗(yàn)，將獲得FDA一攬子的優(yōu)惠政策，包括快速評審?fù)ǖ?、臨床試驗(yàn)周期縮短等等。如果該藥物未來能夠成功上市，還將在美國享受稅收減免以及7年保護(hù)期等優(yōu)惠政策。
“FDA‘孤兒藥’的認(rèn)定，意味著ACT001的原創(chuàng)性得到了FDA的認(rèn)可。”陳悅透露，目前他們還沒有獲得“孤兒藥”用途的上市批準(zhǔn)，這需要通過后續(xù)的臨床試驗(yàn)及其相應(yīng)的評審，才有望獲得，預(yù)計(jì)明年啟動澳大利亞與美國多形性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的臨床2期試驗(yàn)。
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