1月4日，諾華制藥公布稱，美國FDA授予公司Promacta? (eltrombopag)聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)免疫抑制療法用于重度再生障礙性貧血（SAA）患者一線治療突破性療法認定。Promacta在美國地區(qū)之外的多數(shù)國家的商品名又為Revolade，已經(jīng)被批準(zhǔn)用于難治SAA患者的二線治療。Promacta另一個獲得批準(zhǔn)的適應(yīng)癥為用于對其他療法無效的慢性免疫性血小板減少癥（ITP）成人及兒童患者的治療。
SAA是一種罕見的血液疾病，患者的骨髓不能產(chǎn)生足夠的紅細胞、白細胞和血小板。因此，患有這種嚴重疾病的人可能會經(jīng)歷身體虛弱的癥狀和并發(fā)癥，例如疲勞、呼吸困難、反復(fù)感染和可能限制其日?；顒拥漠惓２羵虺鲅６噙_1/3的患者對目前的治療方法沒有反應(yīng)或會復(fù)發(fā)，導(dǎo)致癥狀重新出現(xiàn)。
諾華癌癥全球藥物開發(fā)負責(zé)人Samit Hirawat博士表示：“Promacta是一款極具希望的藥物，如果被批準(zhǔn)用于嚴重再生障礙性貧血的一線治療，它可能會重新定義這種罕見而嚴重的骨髓疾病患者的治療標(biāo)準(zhǔn)。我們將繼續(xù)與FDA緊密合作，為SAA患者盡可能快地提供可以用于治療的Promacta。”
由美國國立衛(wèi)生研究院(NIH)下屬機構(gòu)美國國立心臟、肺、血液研究所(NHLBI)進行的分析研究顯示，高達52%的未經(jīng)治療SAA嚴重患者在接受Promacta聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)免疫抑制療法治療6個月后達到了疾病完全緩解，而總緩解率為85%。
根據(jù)FDA指南，被授予突破性療法認定的藥物需是針對嚴重或威脅生命疾病的治療，并基于初步的臨床數(shù)據(jù)顯示了相比現(xiàn)有療法在一個或多個臨床意義終點上的治療改善。
Eltrombopag（艾曲波帕）是由葛蘭素史克（GSK）公司研發(fā)，該藥是一種每日一次的口服血小板生成素（TPO）受體激動劑，通過誘導(dǎo)刺激骨髓干細胞增殖和分化，提升血液中血小板水平。2015年3月，諾華通過與GSK的資產(chǎn)置換交易獲得了該藥的全球開發(fā)權(quán)，美國商品名為Promacta。
目前該藥已在全球100多個國家獲得批準(zhǔn)治療對其他療法應(yīng)答不佳的慢性ITP成人患者血小板減少癥，同時在全球45多個國家獲得二線治療嚴重SAA的批準(zhǔn)，以及在全球50多個國家批準(zhǔn)用于慢性丙型肝炎患者血小板減少癥，以讓這些患者開始或維持干擾素治療。Eltrombopag還在美國及歐盟被批準(zhǔn)用于對糖皮質(zhì)激素及免疫球蛋白緩解不足的1歲及以上慢性免疫性（特發(fā)性）血小板減少癥患者的治療。（新浪醫(yī)藥編譯/David）
文章參考來源：Novartis drug Promacta? receives FDA Breakthrough Therapy designation for first-line use in severe aplastic anemia (SAA)
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