日前，強生公司旗下西安楊森制藥宣布其已決定終止對阿爾茨海默病BAB抑制劑atabacestat的研發(fā)計劃。
該公司表示，由于藥物存在安全問題，決定關閉該項研發(fā)程序，但聲稱藥物功效不存在任何問題。根據(jù)既往的實驗結(jié)果顯示，參加藥物早期IIb/III期臨床前阿爾茨海默病臨床試驗以及II期長期安全性試驗的患者出現(xiàn)了肝酶升高的癥狀。該藥物的研發(fā)于2015年開始，并計劃在2024年上市。
強生發(fā)言人表示，“對于遲發(fā)性臨床前階段阿爾茨海默病患者來說，該藥物的利益風險比率不再有利于推進該藥物的繼續(xù)研發(fā)。”盡管面臨挫折，該公司表示，“將繼續(xù)堅持致力于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)針對這種毀滅性疾病的新療法。”
阿爾茨海默病是美國第六大死因，據(jù)美國國家老齡化研究所估計，該病可能是僅次于心臟病和癌癥的第三大最常見的死亡原因。阿爾茨海默癥是老年癡呆最常見的原因，癡呆則是記憶喪失和其他嚴重影響日常生活的認知能力的通用術(shù)語。根據(jù)阿爾茨海默癥協(xié)會的數(shù)據(jù)，大約60%-80%的癡呆癥可以追溯到阿爾茨海默癥身上。
阿爾茨海默癥是一種發(fā)病進程緩慢、隨著時間不斷惡化的持續(xù)性神經(jīng)功能障礙，至今真正的成因仍舊不明。不過，已有研究表明，這一神經(jīng)退行性疾病與在大腦中異常累積的兩種蛋白有關：Tau蛋白和β-淀粉樣蛋白。最主流的推斷是：β-淀粉樣蛋白最先累積，引發(fā)神經(jīng)元突觸功能障礙、Tau 蛋白過度磷酸化和繼發(fā)炎性反應，導致神經(jīng)元變性死亡，從而吞噬記憶、認知等功能。
因此，目前大多數(shù)的臨床試驗是以β-淀粉樣蛋白為靶向，試圖分解或阻止β-淀粉樣蛋白斑塊的形成。但是大量以淀粉樣假說為靶向的藥物研發(fā)失敗，使各大藥廠紛紛轉(zhuǎn)換思路，淀粉樣假說似乎正在走向死亡。輝瑞作為最早進行阿爾茨海默病藥物研發(fā)的公司之一，最近也表示公司將終止阿爾茨海默病和帕金森癥新藥的開發(fā)工作。退出的理由是資金可以重新分配到公司具有強大科學領導能力的領域，幫助病人獲得的臨床獲益。默沙東也在分析了verubecestat的臨床II期研究后，決定暫停其臨床III期研究計劃，該藥物用于治療輕度至中度阿爾茨海默病患者。
當這些制藥巨頭踟躕不前時，一些創(chuàng)業(yè)新銳卻表現(xiàn)出了無所畏懼的冒險**，孤注一擲，試圖掙出一片天地。1月6日，生物科技公司Denali Therapeutics和武田宣布已達成戰(zhàn)略合作，共同開發(fā)針對神經(jīng)退行性疾病的藥物和療法。依照協(xié)議，武田將提供1.5億美元的先期付款，以在至多3個臨床項目上獲得開發(fā)與推廣的許可。
同時，不同的研究思路也在涌現(xiàn)，最新的一項發(fā)表于大腦的研究發(fā)現(xiàn)，Tau蛋白會伴隨著功能相連的神經(jīng)元擴散開，并逐層累積到外圍，也就是說，Tau蛋白會在大腦中傳播、感染和破壞神經(jīng)細胞，也許這正是阿爾茨海默癥患者的致病原因。這一發(fā)現(xiàn)暗示其他研究者也許可通過阻斷Tau蛋白的傳播而減緩癡呆癥的惡化。
時至今日，阿爾茨海默仍是一種不可治愈、嚴重影響認知、生活能力的慢性病。過去10多年中，有數(shù)百種針對阿爾茨海默的藥物被研發(fā)，研發(fā)隊伍中不乏強生、輝瑞、羅氏等制藥巨頭的身影，但研發(fā)失敗率卻高居不下。最新數(shù)據(jù)顯示，目前全球每三秒新增一例癡呆患者，癡呆患者人數(shù)約4680萬；到2030年，估計人數(shù)倍增，達到7470萬。目前58%癡呆患者在中低收入國家，尤其東亞及非洲地區(qū)。在中國，65歲以上老年人群癡呆患病率達6.6%，80歲以上人群癡呆患病率超過22%。
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