近日，BioMarin Pharmaceutical宣布Palynziq（pegvaliase-pqpz）注射劑獲得美國(guó)FDA的標(biāo)準(zhǔn)批準(zhǔn)（standard approval），用于降低苯丙酮尿癥（PKU）成人患者的血液苯丙氨酸（Phe）水平 ，這些患者在現(xiàn)有管理下其血液Phe濃度無(wú)法控制在600微摩爾/升以?xún)?nèi)。值得一提的是，這是首個(gè)獲批能通過(guò)幫助身體分解Phe來(lái)靶向PKU潛在病因的酶替代療法。它也是BioMarin針對(duì)這一重要病癥的第二款批準(zhǔn)療法。
PKU是一種罕見(jiàn)的遺傳病，在患者出生時(shí)就表現(xiàn)出來(lái)，會(huì)導(dǎo)致對(duì)大腦的各種累積**。在美國(guó)，每12,500個(gè)新生兒中就有1人受PKU影響。PKU表現(xiàn)為患者無(wú)法分解Phe，這是一種在所有形式的蛋白質(zhì)中發(fā)現(xiàn)的氨基酸。如果不進(jìn)行治療，高水平的Phe會(huì)對(duì)大腦產(chǎn)生**，并可能導(dǎo)致嚴(yán)重的神經(jīng)和神經(jīng)**問(wèn)題，影響人們思考、感受及行為方式。由于這些癥狀的嚴(yán)重性，嬰兒在出生時(shí)即進(jìn)行篩查，以確保他們得到及早診斷和治療，避免智力障礙和其它并發(fā)癥?；加蠵KU的患者需要終身管理，包括嚴(yán)格限制日常飲食，避免攝入大多數(shù)食物中存在的Phe。
Palynziq是一種聚乙二醇化的重組苯丙氨酸解氨酶，用來(lái)替代PKU患者缺乏的苯丙氨酸羥化酶（PAH）以分解Phe。它的效果在臨床試驗(yàn)中得到證實(shí)。在關(guān)鍵3期研究PRISM-2中，Palynziq與安慰劑相比顯著降低了血液Phe水平（p<0.0001），抵達(dá)了血液Phe變化的主要終點(diǎn)。在PRISM-2雙盲、安慰劑對(duì)照、隨機(jī)停藥期試驗(yàn)（RWP）中，患者以2：1的比例被隨機(jī)分配繼續(xù)接受Palynziq治療（每日20 mg或每日40 mg）或接受安慰劑，持續(xù)8周。結(jié)果顯示，Palynziq組患者可以維持血液Phe濃度，而安慰劑組患者的血液Phe濃度恢復(fù)到治療前基線(xiàn)。
“BioMarin很高興能夠?yàn)闊o(wú)法通過(guò)現(xiàn)有選擇控制Phe水平的PKU成人患者提供這種重要的新療法。Palynziq的批準(zhǔn)是BioMarin員工十多年堅(jiān)持不懈的結(jié)果，致力于為PKU成人患者帶來(lái)治療方案，”BioMarin董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官Jean-Jacques Bienaimé先生說(shuō)：“我們?yōu)檫@項(xiàng)醫(yī)學(xué)成就感到自豪，并感謝FDA對(duì)我們的申請(qǐng)進(jìn)行深思熟慮的審查。我們也感謝PKU患者和醫(yī)學(xué)界繼續(xù)合作并參與臨床項(xiàng)目，促成這一有效療法的批準(zhǔn)。”
“治療PKU的目標(biāo)是將血液Phe水平保持在醫(yī)學(xué)指南中設(shè)定的范圍內(nèi)，因?yàn)镻he升高可能對(duì)大腦產(chǎn)生**并造成損害。Palynziq為我們提供了另一個(gè)非常需要的工具，幫助成人患者控制其Phe水平，這對(duì)于許多患者來(lái)說(shuō)曾經(jīng)是無(wú)法實(shí)現(xiàn)的。”俄勒岡健康與科學(xué)大學(xué)（Oregon Health & Science University ）教授、3期研究研究員Cary Harding博士說(shuō)。
“對(duì)于那些雖然在嚴(yán)格管理但仍然無(wú)法控制Phe水平的PKU患者來(lái)說(shuō)，Palynziq有可能成為一種革命性的療法，”National PKU Alliance執(zhí)行主任Christine Brown女士表示：“BioMarin已經(jīng)為PKU群體提供了堅(jiān)定的支持，并會(huì)繼續(xù)進(jìn)行創(chuàng)新醫(yī)學(xué)研究，以推進(jìn)這種罕見(jiàn)遺傳病的治療選擇。”
Palynziq預(yù)計(jì)將于6月底在美國(guó)上市。我們期待這款新藥能為PKU患者帶來(lái)更有效的治療選擇。
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