2018年5月30日，南京傳奇宣布其針對(duì)復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的CAR-T細(xì)胞療法LCAR-B38M獲FDA開(kāi)展1b/2期臨床試驗(yàn)的許可，用以評(píng)估該產(chǎn)品的安全性和有效性。雖然目前僅有兩款CAR-T療法獲得FDA批準(zhǔn)上市，但全球在研的CAR-T療法共有404項(xiàng)，其中中國(guó)和美國(guó)是CAR-T療法研發(fā)的重要基地，分別占有全球37%和42%的在研項(xiàng)目。
南京傳奇CAR-T療法獲FDA開(kāi)展Ib/II期臨床許可
2018年5月30日，金斯瑞生物科技子公司南京傳奇生物宣布FDA授權(quán)其合作伙伴--Janssen Biotech就其針對(duì)復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的CAR-T細(xì)胞療法LCAR-B38M(JNJ-68284528)開(kāi)展Ib/II期臨床試驗(yàn)，以評(píng)估該產(chǎn)品的安全性和有效性。LCAR-B38M是一種以B細(xì)胞成熟抗原（一種在成熟B淋巴細(xì)胞和惡性漿細(xì)胞表面表達(dá)的分子）為靶點(diǎn)的自體CAR-T細(xì)胞療法。
預(yù)計(jì)Ib/II期研究(68284528MMY2001)的臨床試驗(yàn)將于2018年下半年開(kāi)始招募病人，其中Ib部分研究的主要目的是測(cè)試藥物的安全性以及確定JNJ-68284528的使用劑量，而II期研究的主要目的是評(píng)估JNJ-68284528的有效性（主要臨床終點(diǎn)為總體反應(yīng)率（部分反應(yīng)或更好效果）遵循國(guó)際骨髓瘤工作組(IMWG)定義的響應(yīng)標(biāo)準(zhǔn)）。
"這是激動(dòng)人心的一刻，我們與戰(zhàn)略合作伙伴Janssen共同慶祝這一重要的里程碑的達(dá)成，" 金斯瑞生物科技首席執(zhí)行官章方良博士說(shuō)到，"將這一重要的可選療法盡快提供給病人是我們的目標(biāo)，我們對(duì)Janssen與傳奇團(tuán)隊(duì)通過(guò)不懈努力取得的進(jìn)步感到非常欣喜"。
2017年12月南京傳奇與Janssen的達(dá)成LCAR-B38M的合作協(xié)議，按照協(xié)議要求Janssen將向南京傳奇支付3.5億美元的先期資金，隨著開(kāi)發(fā)與監(jiān)管等里程碑的到來(lái)Janssen將提供額外的資金。Janssen將在南京傳奇專(zhuān)家團(tuán)隊(duì)的幫助下，以多發(fā)性骨髓瘤為適應(yīng)癥，獲得在全球共同開(kāi)發(fā)和推廣LCAR-B38M的許可。
僅僅是在雙方建立合作伙伴關(guān)系6個(gè)月后，Janssen便取得開(kāi)展LCAR-B38M臨床Ib/II試驗(yàn)的許可，可見(jiàn)CAR-T療法對(duì)于醫(yī)療創(chuàng)新新時(shí)代的重要性。雖然目前僅有兩款CAR-T療法獲得FDA批準(zhǔn)，但處于研發(fā)階段的CAR-T療法已經(jīng)遍布全球，尤以中國(guó)和美國(guó)數(shù)目最多。
獲FDA批準(zhǔn)的兩款CAR-T療法
（圖片來(lái)源于FiercePharma）
2017年8月和10月FDA在相繼批準(zhǔn)了兩款針對(duì)血液腫瘤的CAR-T療法Kymriah和Yescarta，分別來(lái)自Novartis和Kite。CAR-T療法對(duì)癌細(xì)胞的具有高度靶向性和殺傷力，同時(shí)也具有不容忽視的副作用，如細(xì)胞因子釋放綜合癥和神經(jīng)系統(tǒng)**等。FDA對(duì)Kymriah和Yescarta的肯定展現(xiàn)了CAR-T療法作為創(chuàng)新性療法的實(shí)力，其具有改善多數(shù)病患的潛力，這也鼓勵(lì)著全球醫(yī)療機(jī)構(gòu)加入CAR-T療法的研發(fā)中。
獲FDA批準(zhǔn)的兩款CAR-T療法
中國(guó)是癌癥細(xì)胞療法以及CAR-T療法舞臺(tái)的重要角色
近日，來(lái)自紐約癌癥研究所（Cancer Research Institute）的科學(xué)家們?cè)谥摹禢ature Reviews Drug Discovery》期刊上發(fā)表綜述，對(duì)全球癌癥細(xì)胞療法進(jìn)行了詳盡的盤(pán)點(diǎn)，其中便包括CAR-T療法。
（圖片來(lái)源于參考來(lái)源2）
截止到2018年3月，全球共有753項(xiàng)癌癥細(xì)胞療法，378項(xiàng)處于臨床前研究階段，160項(xiàng)處于臨床I期，205項(xiàng)處于臨床II期，6項(xiàng)處于臨床II/III期，4項(xiàng)細(xì)胞療法已被批準(zhǔn)上市。值得注意的是在眾多的癌癥細(xì)胞療法中，CAR-T療法為404項(xiàng)，占比53%，已成為各醫(yī)療機(jī)構(gòu)的研發(fā)重點(diǎn)。
（圖片來(lái)源于參考來(lái)源2）
從地域上來(lái)說(shuō)，癌癥細(xì)胞療法的主要研發(fā)熱點(diǎn)集中在北美（主要為美國(guó)）、東亞（包括澳大利亞和新加坡）和西歐（包括以色列），其在研的細(xì)胞療法項(xiàng)目數(shù)分別為357、268和128。其中美國(guó)和中國(guó)是全球細(xì)胞療法的領(lǐng)隊(duì)，分別有344和203項(xiàng)細(xì)胞療法處于研發(fā)中，占全球總數(shù)的73%。
（圖片來(lái)源于參考來(lái)源2）
中國(guó)不僅是全球癌癥細(xì)胞療法的領(lǐng)隊(duì)，還是CAR-T療法的決定性參與者。在全球已知的404項(xiàng)CAR-T療法中，中國(guó)占據(jù)152項(xiàng)（37%），僅次于美國(guó)的171項(xiàng)（42%）。2018年5月30日，南京傳奇的針對(duì)復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的CAR-T細(xì)胞療法LCAR-B38M獲得FDA批準(zhǔn)開(kāi)展Ib/II期臨床試驗(yàn)，表明中國(guó)不僅是在癌癥細(xì)胞療法的數(shù)量上占有優(yōu)勢(shì)，而且研發(fā)實(shí)力也是直追競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手，預(yù)祝南京傳奇Ib/II期臨床研究取得優(yōu)異數(shù)據(jù)！
參考來(lái)源：
1. 傳奇生物宣布針對(duì)多發(fā)性骨髓瘤的CAR-T免疫細(xì)胞療法-JNJ-68284528的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲FDA許可；
2. The global landscape of cancer cell therapy；
3. FDA官網(wǎng)。
作者簡(jiǎn)介：知行，生物化工碩士，從事細(xì)胞培養(yǎng)方面的研究。工作之余密切關(guān)注國(guó)內(nèi)外醫(yī)藥行業(yè)動(dòng)態(tài)以及研究進(jìn)展，用簡(jiǎn)單的語(yǔ)言講述不簡(jiǎn)單的未來(lái)，一個(gè)不斷前行的醫(yī)藥人。
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