全球RNAi藥獲批但Alnylam能否獨自運作成功？

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作者：newborn 來源：新浪醫(yī)藥新聞

2018-08-16

Alnylam制藥公司是RNAi藥物開發(fā)領域的領軍企業(yè)，該公司成立于2002年，在納斯達克上市14年，過去多年來經(jīng)歷了一系列戰(zhàn)略調(diào)整并已累積虧損24億美元。不過，就在上周五，該公司實現(xiàn)了一個重大的里程碑：Onpattro（patisiran）獲得美國FDA批準，成為全球首個RNAi藥物。

到目前為止，Alnylam公司的情況還算樂觀。不過，從歷史情況來看，該公司享受成果的時間可能非常短暫：在沒有一個資深許可合作伙伴的幫助下，由生物技術公司獨自負責推出的新藥通常商業(yè)表現(xiàn)都非常糟糕，并且遠低于賣方的期望值。考慮到Alnylam公司近100億美元的市值，所面臨的形勢尤為嚴峻。

畢竟，即使是賣方也不認為這樣的估值是現(xiàn)實的。考慮到共識預測，EvaluatePharma計算出Alnylam目前所有研發(fā)資產(chǎn)的凈現(xiàn)值為72億美元。這種脫鉤可能正中某些投資者的下懷，他們會將短期生物技術新藥商業(yè)發(fā)售作為投資策略。

歷史情況比比皆是。例如，押注Clovis公司藥物Rubraca、Puma公司藥物Nerlynx、Tesaro公司藥物Zejula能成功地獨自商業(yè)發(fā)售的投資者，如果在產(chǎn)品獲批之日購入股票，那么現(xiàn)在將分別損失15%、54%和83%。

通常，當涉及推出一種新藥時，只有大型生物制藥公司可以被信賴能很好地完成這項工作，雖然Alnylam公司毫無疑問已為Onpattro建立了商業(yè)基礎設施。

但似乎為了強調(diào)以往經(jīng)驗，在Onpattro獲批之后，國際領先的投資銀行高盛（Goldman Sachs）降低了Alnylam公司的評級，給出的理由是藥物標簽中缺少心血管數(shù)據(jù)。

當然，并非所有治療領域的營銷策略都是一樣。例如，Clovis、Puma和Tesaro的均為腫瘤學藥物，自然需要比Onpattro這種罕見疾病產(chǎn)品更密集的銷售力量。

不過，在上述分析中也有明顯離群的公司——Sarepta，以及Alexion。后者在獨立推出Soliris之后，已成為迄今為止最成功的罕見病公司，但Soliris目前也正在面臨著嚴峻的定價壓力，而這似乎也是Alnylam公司急于解決的問題。

在公布Onpattro批準消息的同時，Alnylam透露，該公司已經(jīng)與保險公司和患者團體基本達成了一項基于價值的定價策略。這種定價策略是目前治療罕見病的復雜藥物或生產(chǎn)成本較高的藥物通常采取的策略，包括葛蘭素史克的Strimvelis、諾華的Kymriah和Spark的Luxturna。

上述分析中的一些股票價格暴跌涉及到2015年生物技術繁榮時期達到峰值的公司。但也有許多是由于賣方因素——在獨立推出新產(chǎn)品方面營銷費用和營銷難度嚴峻現(xiàn)實到來之前，刺激了投資者對利潤豐厚的許可交易甚至被收購的期望，特別是Clovis、Tesaro和Puma。