艾伯維（AbbVie）公司今日宣布，其重磅藥物Imbruvica（ibrutinib）與羅氏的Rituxan（rituximab）聯(lián)合構(gòu)成的組合療法獲得FDA批準(zhǔn)，治療罕見血液疾病華氏巨球蛋白血癥（Waldenstr?m's macroglobulinemia，WM）。本次批準(zhǔn)意味著這將成為針對(duì)WM的首款也是唯一一款“非化療組合療法”，這也是ibrutinib在過去五年里獲得的第九項(xiàng)批準(zhǔn)。
WM是一類極為罕見且目前無法治愈的非霍奇金淋巴瘤（NHL），最常出現(xiàn)在較為年長(zhǎng)的成年患者的骨髓中，對(duì)淋巴結(jié)與脾 臟 也可能產(chǎn)生影響。據(jù)估計(jì)，美國(guó)每年會(huì)增加2800個(gè)新發(fā)WM病例，這些患者急需一款新療法來降低病情的風(fēng)險(xiǎn)。
Ibrutinib是一款創(chuàng)新性布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，于2015年1月獲得批準(zhǔn)用于WM的單藥治療。BTK是人體內(nèi)一類重要的信號(hào)分子，它參與了B細(xì)胞的受體信號(hào)通路，對(duì)于惡性B細(xì)胞的生存和擴(kuò)散至關(guān)重要。通過抑制BTK，ibrutinib能抑制B細(xì)胞的不受控增殖，從而控制諸多血液癌癥的病情。
本次批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)比較ibrutinib+rituximab組合療法和rituximab單藥療法療效的3期雙盲試驗(yàn)結(jié)果。在該試驗(yàn)中，150名復(fù)發(fā)/難治性WM患者被隨機(jī)分為兩組，一組接受rituximab與ibrutinib（420mg）的組合治療，另一組接受rituximab的單藥治療。在第26.5個(gè)月，組合療法患者組的無進(jìn)展生存率（PFS rate）結(jié)果明顯優(yōu)于單藥療法患者組。在第30個(gè)月，組合療法患者的無進(jìn)展生存率達(dá)到了82%，而單藥療法患者僅為28%。除此之外，組合療法患者發(fā)生病情惡化甚至死亡的相關(guān)風(fēng)險(xiǎn)比單藥療法患者也降低了80%。
艾伯維子公司Pharmacyclics的臨床開發(fā)部負(fù)責(zé)人Thorsten Graef博士說：“本次的最新批準(zhǔn)將為WM患者們帶來一項(xiàng)全新的強(qiáng)效療法選擇。我們對(duì)臨床發(fā)展項(xiàng)目獲得的堅(jiān)實(shí)數(shù)據(jù)感到十分驕傲，這次批準(zhǔn)也證實(shí)了ibrutinib具有的填補(bǔ)多項(xiàng)罕見病療法空白的潛能。”
Dana-Farber腫瘤研究所華氏巨球蛋白血癥中心主任Steven Treon博士說：“Imbruvica極大改進(jìn)了針對(duì)WM的療法。此次FDA對(duì)組合療法的批準(zhǔn)為眾多WM患者帶來了新的選擇。”
我們祝賀這款組合療法獲得批準(zhǔn)，希望它能為WM患者們?cè)缛崭纳撇∏椤?/p>
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