近日，中國科學院上海藥物研究所南發(fā)俊課題組和高召兵課題組自主研發(fā)的抗癲癇1類新藥派恩加濱及其片劑獲得國家食品藥品監(jiān)督管理局核準簽發(fā)的藥物臨床試驗批件，獲準開展臨床研究。
癲癇是神經(jīng)內科重大疾病之一，發(fā)病率接近1%，中國有近1000萬癲癇患者。癲癇的治療主要依靠藥物，但約三分之一的癲癇患者對現(xiàn)有藥物均不敏感，被稱為難治性癲癇，臨床迫切需求針對新型靶點的抗癲癇新藥。全球癲癇藥物市場近200億美金。鉀通道KCNQ是一個被寄予厚望的抗癲癇新靶點，首個且唯一靶向該通道的抗癲癇藥物瑞替加濱（Retigabine）于2011年上市。瑞替加濱臨床療效顯著，特別是對部分難治性癲癇以及癲癇性腦病有效。然而，因瑞替加濱藥品本身存在化學穩(wěn)定性差及代謝特性不佳等缺點，部分長期用藥患者產(chǎn)生嚴重的劑量相關的皮膚及視網(wǎng)膜色素沉著等毒副作用，于2013年被FDA黑框警告，致其因市場前景欠佳于2017年主動撤市。國際上靶向KCNQ的抗癲癇藥物研發(fā)方興未艾，基于瑞替加濱結構改造的二代抗癲癇新藥XEN1101已于近期完成I期臨床試驗；瑞替加濱近期亦被重拾開發(fā)，用于治療小兒難治性癲癇。
派恩加濱（Pynegabine）是克服了瑞替加濱化學結構不穩(wěn)定和代謝特性不佳、靶向鉀通道KCNQ的新一代抗癲癇候選新藥，具有完全自主知識產(chǎn)權。南發(fā)俊課題組和高召兵課題組組成的研發(fā)團隊歷時八年，經(jīng)過多輪次的結構優(yōu)化，綜合考慮藥效、安全性及代謝等特性，最終確定了候選新藥派恩加濱。與瑞替加濱相比，派恩加濱具有化學穩(wěn)定性優(yōu)良、腦內高分布等特點，不僅極大降低了色素沉著風險，也顯著提高了其體內抗癲癇藥效，在包括難治性癲癇模型等多種動物模型上顯示良好抗癲癇效應。經(jīng)進一步臨床試驗，派恩加濱有望成為具有自主知識產(chǎn)權的“Best／Only-in-class KCNQ調節(jié)劑”的抗癲癇新藥，為眾多難治性癲癇患者提供藥物治療新選擇，將來亦可單獨作為抗癲癇藥物，具有良好開發(fā)前景。
派恩加濱的研發(fā)得到上海藥物所藥代中心鐘大放和陳笑艷課題組、質量控制中心陳東英課題組、制劑中心李亞平課題組、浙江大學藥物安全評價研究中心和國家上海新藥安全評價研究中心的大力支持。該項目獲得國家重大新藥創(chuàng)制專項、中科院藥物創(chuàng)新研究院自主部署項目、中科院戰(zhàn)略性先導科技專項及上海市科委等的資助。
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