近日，動脈網通過外媒資訊獲悉，生物技術公司Entrada Therapeutics于近日完成A輪融資，金額為5900萬美元。本輪融資由5AM Ventures和MPM Capital共同領導，Roche Venture Fund、MRL Ventures Fund和Agent Capital參投。
Entrada Therapeutics成立于2016年，由生物制劑開發(fā)和罕見疾病領域的專家和領導者組成。該團隊專注于推進其獨有的細胞內生物制劑平臺，為患有毀滅性疾病的患者提供治療。Entrada Therapeutics正在開發(fā)細胞內酶替代療法（IC-ERT），用于治療罕見和致命的單基因疾病，患有這種疾病的患者缺乏一種關鍵的細胞內酶。此外，Entrada Therapeutics還在開發(fā)細胞內蛋白-蛋白相互作用（PPI）抑制劑和核酸的傳遞平臺。
Entrada Therapeutics的細胞內生物制劑平臺允許蛋白質、肽和核酸等分子有效地傳遞到細胞中。與以前的標準相比，Entrada Therapeutics的運載工具擁有更好的生物利用度、生物分布、代謝穩(wěn)定性和更高的效率。
生物制劑一般不能進入細胞。許多分子，例如蛋白質、肽和核酸，在體外具有高度有效和特異的生物活性。這些分子通常是親水的并且尺寸大，不能穿透細胞膜，因此不是有效的抗細胞內靶點的治療藥物。
通過結合生物相容性，Entrada Therapeutics的技術可以在細胞內傳遞無法滲透細胞的物質。Entrada生物制劑由與其物質結合的專利肽組成，專利肽能夠誘導生物制劑快速內吞攝入細胞。
進入細胞后，Entrada生物制劑最初定位于內小體中，隨后有效地從內小體逃逸到胞質溶膠中。在釋放到胞質溶膠中后，綴合的物質（如蛋白質，肽或核酸）能夠正常發(fā)揮作用并解決導致疾病的根本原因。
在Entrada的IC-ERT計劃中，共軛物質解決了遺傳性細胞內酶缺乏癥。在PPI抑制劑計劃中，共軛物質可阻斷致病蛋白質 - 蛋白質的相互作用。
MPM Capital董事總經理Todd Foley表示：“盡管針對細胞外靶點的生物制劑得到了廣泛發(fā)展，但針對細胞內靶點的新型生物制劑開發(fā)對于企業(yè)來說仍是一個重大機遇。”
本輪融資將有助于將Entrada的IC-ERT和PPI計劃納入其首次人體臨床試驗。此外，Entrada還計劃開發(fā)其他細胞內酶替代療法。
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