最近Kaiser健康新聞雜志發(fā)表一篇題為“希望的高昂代價”的文章，作者以罕見病胱胺酸癥藥物Procysbi（通用名cysteamine bitartrate）的開發(fā)為例討論現(xiàn)在制藥界莫衷一是的藥品可及性問題。很多罕見病藥物是患者家屬集資開始的早期研究，但后期開發(fā)需要藥廠完成?，F(xiàn)在罕見病藥物的高昂價格令患者感到難以接受、尤其是參與投資早期研發(fā)的患者。
藥源解析
胱胺酸癥是個超級罕見病，美國只有500病人。但這是個嚴重疾病，患者胱氨酸代謝失常、如果沒有藥物10歲前會失明或腎衰竭。Procysbi的活性物質是個結構非常簡單的化合物，即巰基乙胺。這也不是一個新藥，Cystagon的活性成分就是巰基乙胺、早就上市，但一天需要服用四次，對兒童患者非常不方便。Procysbi只是一個一天兩次給藥的緩釋劑型，并非全新藥物。
十幾年前一些患者家屬集資資助了Procysbi的早期研究，后來Raptor收購了這個藥物的開發(fā)權并于2013年上市了該產品，據(jù)公開數(shù)據(jù)Raptor開發(fā)這個產品花了8000萬美元。因為市場很小所以Procysbi藥價極高，上市時是30萬美元/年，這遠遠超過當時Cystagon的9千美元/年。后來Raptor以8億美元被Horizon收購，這個產品又多次漲價，現(xiàn)在平均48.6萬/年、部分患者每年要100萬。目前這個產品累計銷售為5億美元、估計從現(xiàn)在到2026年會有15億美元的總銷售。
很多罕見病藥物因為市場太小沒有廠家愿意開發(fā)，所以患者家屬是早期工作的一個主要驅動?，F(xiàn)在價值幾十億的CFTR藥物也是患者家屬集資資助的早期研發(fā)。如果產品上市后價格過高，不僅這些資助過早期研究的家屬、普通患者感到憤怒可以理解。當然Raptor也冤，我當年開發(fā)投入可能完全打水漂、誰也不會為我流一滴淚。患者也承認沒有Raptor的努力Procysbi不會上市，并擔心過度抗議可能導致該藥停產、后果比高價更為嚴重。
廠家與支付部門一直在博弈，而患者儼然是夫妻吵架時的孩子。藥廠認為我產品價值決定價格、我開發(fā)花多少與各位無關。支付部門說我手上就這么多錢，性價比不合理就算挽救兒童性命的CAR-T也不能買單?；颊哒J為生命無價，有了救命藥物還有人因經濟原因死亡有悖人性。藥品可及性是個非常復雜的問題，今年一部《我不是藥神》引發(fā)全民討論。所有人都知道解決晚期腫瘤治療這樣技術難題需要大量艱苦努力，但對解決倫理難題的難度卻認識有限。藥品可及性可能處在現(xiàn)在我們倫理知識的邊緣，需要各方認真深入討論。遺憾的是各方都認為自己完全掌握了這個問題的正解，這更增加了解決問題的難度。技術創(chuàng)新這條明線和產品可及性這條暗線將成為定義未來新藥行業(yè)狀況的主要制約力量。市場永遠會給出一個答案，但這個答案的質量決定于談判各方對這個問題的理解深度和合作態(tài)度。
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