β地中海貧血是一種罕見遺傳疾病，患者身體不能產(chǎn)生足夠的富含鐵的攜氧蛋白的紅血球，需要長(zhǎng)期接受輸血治療。此外，地中海貧血的他們也常常有嚴(yán)重的醫(yī)療并發(fā)癥, 比如：器官的鐵超載。
通過這項(xiàng)具有里程碑意義的基因療法，LentiGlobin，患者希望可以長(zhǎng)期根治這種遺傳血液疾病，地貧。世界范圍內(nèi)，大約有288,000人患有β地中海貧血。藍(lán)鳥公司一項(xiàng)只有20多名患者參加的臨床試驗(yàn)表明，這個(gè)希望有可能變成現(xiàn)實(shí)。22例患者中有15例在接受治療后能夠完全停止輸血。其他七名患者，這些患者屬于最嚴(yán)重的類型，現(xiàn)在需要輸血的次數(shù)也得以減少。
這個(gè)結(jié)果發(fā)表在今年早期的新英格蘭醫(yī)學(xué)（NEMJ）雜志上。醫(yī)生觀察和跟蹤患者的時(shí)間長(zhǎng)達(dá)三年半。這個(gè)有望在基因治療地中海貧血取得突破性進(jìn)展，讓大多數(shù)患者有了希望。
18年7月，歐盟的醫(yī)藥管理局（EMA）授予了藍(lán)鳥的LentiGlobin快速審評(píng)的資格。這個(gè)療法利用慢病毒（Lentivirus）來做載體。
藍(lán)鳥公司在基因療法上與大公司的諾華和渤健無法相比，作為一個(gè)小公司，藍(lán)鳥和諾華以及新基（Celgene）都有合作關(guān)系。和新基公司的合作側(cè)重多發(fā)性骨髓瘤（Multiple Myeloma），和諾華的合作專攻嵌合原抗體T細(xì)胞（CAR-T）治療血液腫瘤。
基因療法貴，分期付款咋樣？
真正舉行的摩根健康大會(huì)上，藍(lán)鳥公司首次披露了這個(gè)可能獲批上市的基因療法的定價(jià)。據(jù)報(bào)道，藍(lán)鳥公司表示，雖然具體價(jià)格還沒有最終敲定，但是要低于公司認(rèn)為的內(nèi)在價(jià)值的210萬美元。
不管怎樣，7位數(shù)都是一個(gè)不小的負(fù)擔(dān)。因此，藍(lán)鳥提出，分期付款。治療開始，將付20%。然后，在隨后的4年內(nèi)付全款。如果隨后的治療效果沒有出現(xiàn)，患者可以不用付款。
這意味著，公司或者對(duì)這個(gè)療法非常具有信心，否則，8成的付款可能打水漂。不管怎樣，最終的定價(jià)都會(huì)是一個(gè)焦點(diǎn)。一位專業(yè)公司分析人士認(rèn)為，最終的定價(jià)可能在90萬到120萬美元之間。
這比前述的嵌合原抗體T細(xì)胞療法（CAR-T）更上一層樓。CAR-T的定價(jià)在沒有醫(yī)保和談判的情況下，位于40萬到50萬之間。而且，當(dāng)時(shí)的諾華公司也做出承諾，療效付款。
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