FDA公布臨床試驗(yàn)試點(diǎn)項(xiàng)目治療杜興氏肌營養(yǎng)不良癥

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來源：藥明康德

2019-01-16

?近日，Wave Life Sciences宣布，驗(yàn)證其在研藥物suvodirsen（WVE-210201）治療杜興氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）的2/3期臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，得以入選FDA的復(fù)雜創(chuàng)新試驗(yàn)設(shè)計(jì)（Complex Innovative trial Designs，CID）試點(diǎn)項(xiàng)目。

近日，Wave Life Sciences宣布，驗(yàn)證其在研藥物suvodirsen（WVE-210201）治療杜興氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）的2/3期臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，得以入選FDA的復(fù)雜創(chuàng)新試驗(yàn)設(shè)計(jì)（Complex Innovative trial Designs，CID）試點(diǎn)項(xiàng)目。值得一提的是，這是自2018年8月CID試點(diǎn)項(xiàng)目頒布以來，第一個(gè)入選的臨床試驗(yàn)方案。DMD這類罕見病，往往由于試驗(yàn)對象的缺稀，導(dǎo)致臨床試驗(yàn)難以進(jìn)行，為此FDA設(shè)置了CID試點(diǎn)項(xiàng)目，幫助實(shí)現(xiàn)臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)現(xiàn)代化，推動(dòng)藥物開發(fā)，以期盡快造福罕見病患者。

Wave Life Sciences

漸進(jìn)性肌肉萎縮癥DMD，是由于X染色體上編碼抗肌萎縮蛋白（dystrophin）的基因出現(xiàn)突變而導(dǎo)致的X連鎖遺傳病。抗肌萎縮蛋白的缺失或缺陷，最終導(dǎo)致肌纖維退化，組織纖維化和早夭。DMD主要影響男性，在男性嬰兒中的發(fā)病率約為1:5000。

Suvodirsen是一種在研立體定向寡核苷酸，靶向抗肌萎縮蛋白mRNA閱讀框，側(cè)重于引入外顯子51跳躍（exon skipping），旨在產(chǎn)出截短但仍具有功能的抗肌萎縮蛋白。據(jù)統(tǒng)計(jì)，約有13%的DMD患者攜帶的基因突變適合外顯子51跳躍療法。臨床前研究顯示，該療法能恢復(fù)52%的抗肌萎縮蛋白功能。此前，suvodirsen曾得到FDA頒發(fā)的孤兒藥資格，及罕見兒科疾病認(rèn)定。

Wave計(jì)劃招募40名年齡在5歲至18歲之間的DMD患者，開展2/3期試驗(yàn)。入選CID試點(diǎn)項(xiàng)目的兩個(gè)關(guān)鍵標(biāo)準(zhǔn)是：創(chuàng)新的試驗(yàn)設(shè)計(jì)特征，以及醫(yī)療需求，比如那些僅有有限或尚無療法的疾病領(lǐng)域。Wave的CID試點(diǎn)項(xiàng)目申請包括利用歷史DMD對照組數(shù)據(jù)來加強(qiáng)安慰劑組的說服力，以及其它創(chuàng)新試驗(yàn)設(shè)計(jì)元素。鑒于DMD的罕見性，通過該試點(diǎn)計(jì)劃，Wave可減少提供確鑿的臨床療效所需的試驗(yàn)對象數(shù)量，同時(shí)潛在加快試驗(yàn)的完成。

Wave首席醫(yī)學(xué)官M(fèi)ichael Panzara博士說：“在設(shè)計(jì)臨床試驗(yàn)時(shí)，Wave一直在尋求化地得到確定試驗(yàn)結(jié)果的可能性，同時(shí)結(jié)合患者及其家屬的反饋，減輕那些已經(jīng)勇敢地與這一嚴(yán)重遺傳性疾病斗爭的人們的負(fù)擔(dān)。FDA對該項(xiàng)試驗(yàn)計(jì)劃的認(rèn)可，反映了Wave對臨床開發(fā)方法的深思熟慮和協(xié)作方式。Wave期待在未來幾個(gè)月與FDA進(jìn)一步討論，并與罕見疾病藥物開發(fā)界分享所學(xué)的試驗(yàn)設(shè)計(jì)知識，以期提高未來臨床試驗(yàn)的效率和生產(chǎn)力。”

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