當?shù)貢r間2月25日，CRISPR Therapeutics和福泰制藥（Vertex Pharmaceuticals）對外宣布， 首個基于CRISPR的基因編輯療法——CTX001已經(jīng)開始了早期臨床試驗，目前已有首例患者接受治療。
這名患者患有嚴重的β-地中海貧血（β-thalassemia）。這一開始是“魔剪”技術應用于疾病治療并啟動臨床試驗的重要里程碑，有著重要意義。
首個基因編輯臨床試驗
作為首個重點項目，CTX001旨在治療成年人血紅蛋白生成不足的疾病。
不同于靶向?qū)е录膊〉娜毕莼?，CTX001通過剪切BCL11A基因（抑制胎兒血紅蛋白的產(chǎn)生）實現(xiàn)治療目的，需要從患者體內(nèi)取出造血干細胞，在體外對其進行編輯，然后再注入患者體內(nèi)，最終減少β-地中海貧血患者的額外輸血需求。
研究進展
Emmanuelle Charpentier（圖片來源：podcastscience）
值得關注的是，CRISPR Therapeutics的創(chuàng)始人之一是耳熟能詳?shù)腃RISPR“女神”Emmanuelle Charpentier。
2015年，CRISPR Therapeutics與福泰制藥展開合作，主要針對β-地中海貧血（β-thalassemia）、鐮刀型貧血癥等疾病開發(fā)基于CRISPR的基因編輯療法。2017年，公司開始向監(jiān)管機構申請臨床試驗許可。
2018年，歐洲監(jiān)管機構首先為福泰制藥和Vertex和CRISPR Therapeutics點亮綠燈，允許其開展1/2期臨床研究，用于評估安全性和有效性。
目前，CTX001另一項針對鐮狀細胞貧血病（SCD）的試驗也已在美國啟動（被納入快速通道），已有患者入組，預計2019年中期進行臨床治療。
這兩項研究預計將對12名患者進行治療。如果結果積極，研究團隊計劃擴張至45名患者的規(guī)模，有望形成注冊數(shù)據(jù)庫。
基因編輯治療疾病是一個目標，該領域的其他公司也正在推進基于CRISPR的相關臨床試驗。最值得注意的是，由CRISPR“大神”張鋒創(chuàng)建的Editas Medicine公司預計將在今年下半年開始對患有遺傳性眼病的患者進行基因編輯治療（EDIT-101，1/2期臨床研究）。
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