AMAG Pharmaceuticals公司3月8日宣布，其藥物Makena?（hydroxyprogesterone caproate，己酸羥孕酮注射液）的臨床III期PROLONG試驗(yàn)結(jié)果，與安慰劑對(duì)比，未能證明該藥物在預(yù)防早產(chǎn)方面存在統(tǒng)計(jì)學(xué)上的顯著差異。該消息發(fā)布后，公司股票暴跌超過(guò)17％。
PROLONG試驗(yàn)作為美國(guó)FDA“Subpart H”加速審批流程中批準(zhǔn)承諾的一部分進(jìn)行，希望驗(yàn)證Makena是否可以使先前出現(xiàn)自發(fā)性單胎早產(chǎn)的患者受益。數(shù)據(jù)顯示，在主要終點(diǎn)方面并未顯示出治療組和安慰劑組之間統(tǒng)計(jì)學(xué)上的顯著差異：不到35周的早產(chǎn)發(fā)生率方面，Makena治療組為11.0％，安慰劑組為11.5％（p=0.72）；達(dá)到預(yù)先指定的新生兒發(fā)病率和死亡率綜合指數(shù)標(biāo)準(zhǔn)的患者百分比，Makena治療組為5.4％，安慰劑組為5.2％（p=0.84）。兩組之間的不良事件具有可比性。特別關(guān)注的不良事件，包括流產(chǎn)和死產(chǎn)，在治療組和安慰劑組之間并不常見，且發(fā)生率較為相似。
Makena是一種孕激素，用于降低有單胎自發(fā)早產(chǎn)史孕婦的早產(chǎn)風(fēng)險(xiǎn)。該藥物于2011年2月獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)，并于2018年2月3日獲得孤兒藥專營(yíng)權(quán)。2018年2月，AMAG公司推出了預(yù)裝填的Makena自動(dòng)注射器，該注射器包含一根短而薄的不可見皮下注射針，為患者提供服務(wù)，并提供新的管理選項(xiàng)。同時(shí)，該藥也有一定的使用限制。雖然早產(chǎn)的危險(xiǎn)因素很多，但Makena的安全性和有效性僅在先前自發(fā)性單胎早產(chǎn)的女性中得到證實(shí)。它不適用于多胎妊娠或其他早產(chǎn)風(fēng)險(xiǎn)因素的女性。
該公司指明，試驗(yàn)招募了大約1,700名孕婦，其中75％以上是在美國(guó)境外招募的。大多數(shù)來(lái)自美國(guó)以外地區(qū)的女性患者本來(lái)就可能導(dǎo)致結(jié)果出現(xiàn)偏差。
“有了之前的批準(zhǔn)，Makena已經(jīng)成為先前自發(fā)早產(chǎn)孕婦中的一種治療標(biāo)準(zhǔn)。因此美國(guó)的醫(yī)生不愿意在安慰劑對(duì)照的PROLONG試驗(yàn)中招募患者。試驗(yàn)中的大多數(shù)患者來(lái)自東歐國(guó)家，這為該試驗(yàn)研究提供了不同的人口統(tǒng)計(jì)學(xué)特征。”AMAG首席醫(yī)療官Julie Krop表示，“鑒于這些最新的發(fā)現(xiàn)以及與先前臨床證據(jù)的不一致性，我們計(jì)劃對(duì)PROLONG數(shù)據(jù)進(jìn)行額外的亞組分析，特別去關(guān)注一些有著風(fēng)險(xiǎn)的早產(chǎn)患者和在美國(guó)招募的患者亞組。我們將與藥物上市委員會(huì)密切合作，來(lái)進(jìn)一步評(píng)估數(shù)據(jù)，將結(jié)果提交給FDA，并為同行評(píng)審刊準(zhǔn)備數(shù)據(jù)。”
休斯敦UTHealth麥戈文醫(yī)學(xué)院婦產(chǎn)科和生殖科學(xué)系主任及PROLONG試驗(yàn)委員會(huì)主席Sean Blackwell表示，“他期待對(duì)該數(shù)據(jù)進(jìn)行額外的分析。就種族、社會(huì)經(jīng)濟(jì)狀況和疾病的嚴(yán)重程度而言，PROLONG的整個(gè)研究人群與參加過(guò)先前試驗(yàn)的人群相比，有著顯著的差異。我們需要足夠的時(shí)間在先前的臨床試驗(yàn)中仔細(xì)解讀這些發(fā)現(xiàn)。”
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