2019年5月全球獲批藥品和器械清單

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來源：火石創(chuàng)造

2019-06-06

2019年5月，歐美批準新藥中孤兒藥占據(jù)半壁江山，取代抗腫瘤藥物成為新的研發(fā)熱點。國內(nèi)的注冊審評格局趨勢良好，相比進口器械，占明顯優(yōu)勢。

一、全球藥品獲批情況

2019年5月藥品審評數(shù)據(jù)發(fā)布，歐美批準新藥中孤兒藥占據(jù)半壁江山，取代抗腫瘤藥物成為新的研發(fā)熱點。

為加快境外已上市臨床急需新藥的審批通道，國家藥監(jiān)局遴選了2批境外已上市的臨床急需境外新藥名單共74個，骨巨細胞瘤用藥地舒單抗注射液、重組帶狀皰疹**(CHO細胞)、丙肝治療新藥格卡瑞韋哌侖他韋片都于5月獲批；2019年5月5日，國內(nèi)豪森藥業(yè)自主研發(fā)的一類新藥孚來美成功上市。

（一）美國FDA批準情況

2019年以來，美國受理批準總數(shù)達457個，陸續(xù)已有44款NDA/BLA藥品(不包含暫批藥物)獲批，相對往年較為平穩(wěn)。

圖12010—2019年FDA批準藥物情況

2019年5月，F(xiàn)DA共批準藥品74個，其中NDA/BLA批準7個（不包含暫批藥物)，相對上月（批準總數(shù)106件，NDA/BLA 13件）批準數(shù)量顯著減少, 其中有2個新分子實體和2個新活性成分藥物被批準。

表1 2019年5月FDA批準NDA/BLA列表

獲批的7款新藥中孤兒藥有4款，占57.1%，提示孤兒藥研發(fā)備受FDA關注。其中有幾款新藥值得關注，具體情況如下：

（1）5月24日，PIQRAY獲得FDA批準，該產(chǎn)品是NOVARTIS研發(fā)的一種口服小分子PI3K抑制劑，與氟維司群聯(lián)用用于治療患有HR+/HER2-、PIK3CA-突變的晚期或轉移性乳腺癌的絕經(jīng)后婦女和男性患者。大約40%的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者伴有PIK3CA基因突變，PI3K通路的改變與腫瘤惡化、治療耐藥性和疾病進展相關，PIQRAY是首個專門針對PIK3CA突變的HR+/HER2-晚期乳腺癌的治療藥物。

（2）5月23日，SLYND獲得FDA批準，該產(chǎn)品是Exeltis開發(fā)的一種口服避孕藥，通過抑制排卵來降低懷孕風險，它是一種合成黃體酮，藥理作用與天然孕酮相似。SLYND可以改善出血狀況，具有更大的靈活性，能夠保持避孕效果長達24小時，其臨床療效和安全性在一項超過3000多名患者參與的臨床試驗中得到了驗證，試驗結果顯示，SLYND的臨床療效可與復方激素類避孕(CHCs)媲美，但參與實驗的所有女性，包括高危人群，都沒有發(fā)生過血栓栓塞。

（3）5月17日，NAYZILAM獲得FDA批準，該產(chǎn)品是一種苯二氮卓類藥物，用于12歲及以上癲癇患者集群性發(fā)作的緊急治療。此前Nayzilam(咪達唑侖)獲得FDA的孤兒藥資格，它是首個也是唯一一個FDA批準的治療癲癇集群性發(fā)作的鼻噴霧劑，允許非醫(yī)療專業(yè)人員在癲癇發(fā)作時及時對患者進行管理。確切作用機制尚不完全清楚，但據(jù)悉可能通過增強GAGB能神經(jīng)元傳遞的活性，促進GABA與相應受體結合。Nayzilam于2018年6月被比利時的UCB公司以3.7億美元收購，用于擴充其癲癇研發(fā)管線。

（4）5月3日，VYNDAQEL獲得FDA批準，該產(chǎn)品是FoldRx制藥公司研發(fā)的一種口服轉甲狀腺素蛋白穩(wěn)定劑，用于治療成人轉甲狀腺素蛋白介導的淀粉樣變心臟病 (ATTR-CM)。ATTR-CM是一種罕見的致命性心臟病，VYNDAQEL是第一個且目前唯一獲得FDA批準治療ATTR-CM的藥物。2010年，輝瑞通過收購FoldRx制藥公司從而獲得tafamidis，EMA在于2011年11月16日批準了VYNDAQEL在整個歐盟的上市許可。FDA授予VYNDAQEL孤兒藥、快速通道、優(yōu)先審評和突破性療法認定，以幫助和鼓勵這種罕見疾病藥物的開發(fā)。

（二）歐盟EMA批準情況

截至2019年5月31日，EMA批準上市的藥品共計25個，批準數(shù)量與往年相比有明顯下降（36個）。新活性物質（New active substance，NAS）7個，較2018年同期有所減少，但較前幾年相對平穩(wěn)。見圖2。

圖2 EMA歷年批準藥物情況

2019年5月，EMA共批準了3個藥品，包含新活性物質藥2個、仿制藥1個。見表2。

表2 2019年5月EMA批準的藥物列表

5月獲批產(chǎn)品中孤兒藥2個，分別為Waylivra和Palynziq，具體情況如下：

（1）5月2日，Waylivra獲得EMA批準，該產(chǎn)品用于治療家族性高乳糜微粒血癥綜合征（FCS）。Waylivra是一種反義寡核苷酸(ASO)抑制劑，通過減少ApoC-III的產(chǎn)生，從而調節(jié)血漿甘油三酯。Waylivr于2014年獲得過EMA的孤兒藥認定，F(xiàn)CS是一種非常罕見的具有毀滅性的疾病。它是由脂蛋白脂肪酶(LPL)功能受損引起，患者面臨著急性胰腺炎以及永久性器官損傷而引起的慢性并發(fā)癥的潛在風險。據(jù)估計，全世界約有3000至5000人患有FCS，歐洲約有1000人患有FCS。

（2）5月2日，Palynziq獲得EMA批準，該產(chǎn)品用于無法充分控制血苯丙氨酸水平(血苯丙氨酸超過600μmol/L)的16歲及以上苯丙酮尿癥(PKU)患者的治療。Palynziq是一種由大腸桿菌產(chǎn)生的聚乙二醇化重組苯丙氨酸解氨酶 (rAvPAL)，用以替代缺失的苯丙氨酸羥化酶（PAH），以降低血液中苯丙氨酸的水平。Palynziq是一種新型酶替代療法，曾獲得FDA孤兒藥認定，并于2018年在美國上市許可。

（三）NMPA批準情況

2019年5月，NMPA共批準藥品上市52件，其中國產(chǎn)藥品41件，進口藥品11件。除去劑型后，共43個品種，獲批產(chǎn)品類型分布情況見圖3。

圖3 5月獲批產(chǎn)品類型分布

表3 5月獲批品種超過2種的企業(yè)名單

5月獲批藥品中，國產(chǎn)1類新藥和進口1類新藥各1個，臨床急需境外已上市藥品3個。其中通過CDE優(yōu)先審評程序獲批4個。見表4。

表4 2019年5月NMPA批準的新藥列表

本月批準的藥品中有幾個值得關注，具體情況如下：

（1）5月5日，聚乙二醇洛塞那肽注射液（商品名：孚來美?）獲得1類創(chuàng)新藥的上市許可，該產(chǎn)品是江蘇豪森研發(fā)的長效GLP-1受體激動劑，可促進葡萄糖依賴的胰島素分泌，用于成人改善2型糖尿病患者的血糖控制，只需每周注射1次。

GLP-1受體激動劑類藥物是近年來降糖藥物的一個研發(fā)熱點，豪森藥業(yè)的聚乙二醇洛塞那肽注射液是國內(nèi)首個獲批的長效GLP-1制劑，此前獲批的周制劑包括阿斯利康百達揚(艾塞那肽)和禮來的度易達（度拉糖肽），均為進口制劑，聚乙二醇洛塞那肽注射液的上市將為2型糖尿病患者提供新的治療選擇。

（2）5月15日，達可替尼片（商品名：多澤潤?）獲NMPA批準，該產(chǎn)品是輝瑞公司研發(fā)的二代EGFR靶向藥物，用于表皮生長因子受體（EGFR）19號外顯子缺失突變或21號外顯子L858R置換突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）患者的一線治療。多澤潤?的獲批是基于一項關鍵性國際多中心III期臨床研究ARCHER-1050的積極數(shù)據(jù)，與吉非替尼相比，無進展生存期顯著延長，死亡或疾病進展風險顯著降低。此次獲批在中國首次實現(xiàn)幾乎與美國、歐洲、日本等國家的全球同步遞交并獲得監(jiān)管部門的批準。

（3）骨巨細胞瘤用藥地舒單抗注射液、帶狀皰疹用藥重組帶狀皰疹**(CHO細胞)分別因罕見病用藥、國內(nèi)缺少對該病有效的預防和治療手段被列入首批48個臨床急需新藥名單。

（4）艾伯維的丙肝治療新藥格卡瑞韋哌侖他韋片（商品名：艾諾全），憑借“與現(xiàn)有治療手段相比具有明顯治療優(yōu)勢”于2019年5月29日被列入CDE發(fā)布的“第二批臨床急需境外新藥名單”。

國家藥監(jiān)局2018年開始對臨床急需的境外已上市新藥另設“高速通道”，加速罕見病以及嚴重危及生命疾病新藥審評審批，截至目前，共發(fā)布了2批74個品種，已經(jīng)批準了16個品種的進口注冊。

二、全球醫(yī)療器械獲批情況

根據(jù)2019年5月醫(yī)療器械審評數(shù)據(jù)，提示5月份國內(nèi)注冊審評格局趨勢良好，相比進口器械有明顯優(yōu)勢。國內(nèi)自主研發(fā)的2個醫(yī)療器械獲得創(chuàng)新醫(yī)療器械資格認定并進入特別審批通道。

（一）美國FDA批準情況

根據(jù)數(shù)據(jù)統(tǒng)計，2019年5月，F(xiàn)DA共批準252個產(chǎn)品，其中通過上市前通知510（k）途徑上市248 個，包括一類器械14個，二類器械227個，未分類7個；通過上市前批準（PMA）途徑上市的醫(yī)療器械產(chǎn)品4個。

通過對510（k）上市前通知的器械根據(jù)美國醫(yī)學專業(yè)用途進行分類，結果發(fā)現(xiàn)，矯形外科和心血管類產(chǎn)品獲批上市最多，見圖5。

圖5 2019年5月通過FDA 510（k）途徑獲批上市產(chǎn)品類型分布情況

（二）境內(nèi)批準情況

1.醫(yī)療器械進入特別審批程序和優(yōu)先審批程序情況

2019年5月，共有2個醫(yī)療器械獲得創(chuàng)新醫(yī)療器械資格認定并進入特別審批程序，分別是深圳硅基智能科技有限公司研發(fā)的糖尿病視網(wǎng)膜病變分析軟件和蘇州康多機器人有限公司研發(fā)的內(nèi)窺鏡手術系統(tǒng)。

同時，有8個醫(yī)療器械被納入醫(yī)療器械優(yōu)先審批程序，其中進口1個，國產(chǎn)7個。杭州優(yōu)思達生物技術有限公司研發(fā)的結核分枝桿菌復合群核酸檢測試劑盒因“國家科技重大專項的醫(yī)療器械”而被納入優(yōu)先審批，美敦力的“傳送鞘管”因“臨床急需，且在我國尚無同品種產(chǎn)品獲準注冊的醫(yī)療器械”而被納入優(yōu)先審批。

2.國家局批準首次注冊醫(yī)療器械產(chǎn)品情況

2019年5月，國家局共批準首次注冊醫(yī)療器械產(chǎn)品 212個，其中境內(nèi)第三類（含體外診斷試劑）醫(yī)療器械產(chǎn)品 57個；進口醫(yī)療器械產(chǎn)品155 個，包括一類103 個、二類 23 個和三類29個。

截至2019年5月31日，各省級藥品監(jiān)管部門共批準境內(nèi)第二類醫(yī)療器械注冊321個，一類備案醫(yī)療器械364個，提示國內(nèi)醫(yī)療器械的發(fā)展?jié)摿α己谩?/p>

統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，體外診斷試劑數(shù)量最多，共227項，占25%，其中國產(chǎn)最多，有168項，占74%。該類別絕大部分是試劑盒、質控品和校準品等體外診斷分析試劑。除體外診斷試劑外，批準注冊類別排前三位的分別為無源手術器械、注輸、護理和防護器械和物理治療器械。

表5 2019年5月境內(nèi)、進口醫(yī)療器械批準注冊類別數(shù)目分布情況