在退出與Voyager合作的帕金森病基因治療兩年后，日前賽諾菲旗下健贊（Genzyme）再次宣布終止與Voyager的合作。這一次，賽諾菲健贊將退出另外兩項(xiàng)合作計(jì)劃，分別是在2015年與Voyager簽訂協(xié)議獲得的針對(duì)亨廷頓舞蹈病的基因療法VY-HTT01以及另一種針對(duì)遺傳性共濟(jì)失調(diào)的基因療法VY-FXN01的研發(fā)。
賽諾菲健贊的退出，意味著Voyager將收回VY-HTT01的全球權(quán)利，以及美國(guó)境外VY-FXN01涉及的所有權(quán)利。同時(shí)，Voyager需要支付1000萬(wàn)美元做為交換。
根據(jù)2015年雙方簽訂的收購(gòu)協(xié)議，賽諾菲健贊為換取Voyager旗下的多項(xiàng)研究資產(chǎn)，支付了1億美元，并承諾提供高達(dá)7.45億美元的里程碑付款。
賽諾菲于2017年10月放棄了帕金森基因治療VY-AADC的合作計(jì)劃，Voyager認(rèn)為賽諾菲選擇放棄的原因是由于該公司保留了該療法在美國(guó)市場(chǎng)的權(quán)利。Voyager首席執(zhí)行官Steven Paul在當(dāng)時(shí)的電話(huà)會(huì)議上說(shuō)，由于該計(jì)劃已接近關(guān)鍵階段2/3期研究，Voyager意識(shí)到了保留VY-AADC美國(guó)市場(chǎng)權(quán)利的“巨大價(jià)值”，即使失去一個(gè)合作伙伴，對(duì)于該療法未來(lái)的發(fā)展和前景來(lái)說(shuō)也是值得的。
雖然此次賽諾菲將VY-HTT01的全球權(quán)利以及美國(guó)境外市場(chǎng)VY-FXN01的所有權(quán)利歸還給Voyager，但實(shí)際上VY-FXN01的權(quán)利最終不會(huì)留在Voyager。根據(jù)Voyager在1月份簽署的一份協(xié)議，該療法的權(quán)利從賽諾菲收回后將立刻被轉(zhuǎn)移到Neurocrine Biosciences。Neurocrine已經(jīng)為其預(yù)付了1.65億美元，如果未來(lái)該療法發(fā)展良好，產(chǎn)生的監(jiān)管和銷(xiāo)售里程碑付款可能會(huì)高達(dá)17億美元。
目前VY-HTT01正在進(jìn)行臨床前研究，如果成功，預(yù)計(jì)將在2019年底提交IND申請(qǐng)。在提交VY-HTT01及治療亨廷頓病的某些備用化合物的IND申請(qǐng)后，Voyager會(huì)向賽諾菲額外支付1000萬(wàn)美元的里程碑付款。
參考來(lái)源：Sanofi quits Voyager gene therapy deal once worth up to $845M
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