羅氏旗下基因泰克近日與三家生物技術(shù)公司Convelo Therapeutics、Sosei Heptares、Skyhawk Therapeutics分別簽署了獨(dú)家合作協(xié)議，促進(jìn)早期藥物的發(fā)現(xiàn)和開發(fā)。
以下是具體詳情：
（1）Convelo——開發(fā)再生療法
Convelo專注于開發(fā)一類新的藥物，使神經(jīng)細(xì)胞周圍的保護(hù)性髓鞘再生。基因泰克與該公司在全球范圍內(nèi)展開獨(dú)家合作，加速發(fā)現(xiàn)和開發(fā)新型髓鞘再生療法，用于多發(fā)性硬化癥和其他神經(jīng)系統(tǒng)疾病。此次合作建立在Converlo開發(fā)的髓鞘再生靶標(biāo)和專有篩選平臺(tái)之上，目前該公司已確定了關(guān)鍵的生物靶標(biāo)和新的化合物來調(diào)節(jié)參與髓鞘再生的酶。
關(guān)于此次合作，雙方披露的信息非常少。Converlo將獲得一筆數(shù)額未公開的預(yù)付款和研究支持，基因泰克將保留收購(gòu)Converlo的獨(dú)家選擇權(quán)。
多發(fā)性硬化癥是一種嚴(yán)重的致衰性和進(jìn)行性神經(jīng)系統(tǒng)疾病，影響著全世界數(shù)百萬人。該病是由免疫系統(tǒng)異常破壞中樞神經(jīng)系統(tǒng)中的髓鞘造成的，導(dǎo)致患者殘疾。髓鞘是一種脂質(zhì)物質(zhì)，保護(hù)和包裹神經(jīng)纖維。近年來，多發(fā)性硬化癥治療已取得了重大進(jìn)展，但許多患者仍然經(jīng)歷殘疾進(jìn)展。目前公認(rèn)的治療方法主要是通過調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)來防止額外的髓鞘損傷，目前還沒有公認(rèn)的治療方法來解決促進(jìn)髓鞘再生的未滿足臨床需求。此次基因泰克和Convelo的合作，目的就是幫助解決這一關(guān)鍵需求。
（2）Sosei Heptares——開發(fā)GPCR靶點(diǎn)新藥
該公司是日本生物醫(yī)藥巨頭Sosei集團(tuán)旗下生物技術(shù)公司，專注于靶向G蛋白偶聯(lián)受體（GPCRs）的革命性新藥研發(fā)?；蛱┛伺c該公司簽訂了一份多靶標(biāo)研究合作及許可協(xié)議，發(fā)現(xiàn)和開發(fā)新型藥物（小分子藥物或生物制劑）調(diào)節(jié)基因泰克所選定的GPCR靶標(biāo)。此次合作，將把Sosei Heptares專有的基于GPCR結(jié)構(gòu)的藥物設(shè)計(jì)能力與基因泰克針對(duì)所選定多個(gè)GPCR靶標(biāo)的發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和治療領(lǐng)域?qū)I(yè)知識(shí)相結(jié)合。
根據(jù)協(xié)議條款，Sosei Heptares將獲得一筆2600萬美元的前期和近期付款，同時(shí)將有資格獲得總額可能超過10億美元的里程碑付款，并有資格獲得合作誕生的產(chǎn)品在未來銷售的特許權(quán)使用費(fèi)?；蛱┛藢⒇?fù)責(zé)為每個(gè)新靶標(biāo)開發(fā)和商業(yè)化潛在的新藥，并將擁有這些藥物的獨(dú)家全球權(quán)利。
GPCR是一類非常重要的膜受體，其成員與機(jī)體多種信號(hào)分子結(jié)合，參與人體內(nèi)廣泛的功能。根據(jù)《自然》的一篇報(bào)道，在所有已上市的藥物中，有三分之一到一半的藥物通過與GPCR結(jié)合而起作用，這也使得GPCR家族成為了藥物開發(fā)的一個(gè)龐大目標(biāo)。
此次并非羅氏首次涉足該領(lǐng)域，早在2017年，就與Confo Therapeutics簽訂了一項(xiàng)神經(jīng)和發(fā)育疾病藥物發(fā)現(xiàn)協(xié)議，獲得了針對(duì)一個(gè)未公開GPCR的系列小分子激動(dòng)劑。而Sosei Heptares也已與多家藥企達(dá)成了GPCR合作，包括艾爾建、阿斯利康、第一三共等。
（3）Skyhawk——開發(fā)RNA剪接調(diào)節(jié)劑
該公司位于美國(guó)馬薩諸塞州，致力于發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化利用其新型SkySTAR（Skyhawk小分子治療RNA選擇性剪接）平臺(tái)構(gòu)建小分子藥物?；蛱┛伺c該公司簽訂了一份多靶標(biāo)獨(dú)家選擇權(quán)及許可協(xié)議，開發(fā)和商業(yè)化調(diào)節(jié)RNA剪接的小分子，用于治療特定的腫瘤和神經(jīng)疾病。
Skyhawk將利用SkySTAR技術(shù)平臺(tái)發(fā)現(xiàn)和開發(fā)針對(duì)選定腫瘤和神經(jīng)疾病靶標(biāo)的創(chuàng)新小分子療法。此次協(xié)議，將授予基因泰克開發(fā)和商業(yè)化針對(duì)多個(gè)靶標(biāo)的潛在療法的獨(dú)家全球許可權(quán)，Skyhawk將獲得一筆預(yù)付款，并可能隨時(shí)間推移獲得總額超過20億美元的付款，包括選擇權(quán)使用費(fèi)、里程碑付款、基于產(chǎn)品銷售的特許權(quán)使用費(fèi)?；蛱┛藢⒇?fù)責(zé)臨床開發(fā)和商業(yè)化。
調(diào)節(jié)RNA剪接是治療難治性疾病的一種新方法。Skyhawk開發(fā)出的獨(dú)特SkySTAR技術(shù)用于選擇性地剪接RNA，目標(biāo)是針對(duì)特定的RNA結(jié)合區(qū)。在RNA剪接過程的關(guān)鍵步驟中，這些位點(diǎn)可能被遺漏，從而導(dǎo)致錯(cuò)誤的剪接。該技術(shù)有望扭轉(zhuǎn)這種剪接跳躍，從而治療多種難治性疾病的根本病因。之前，Skyhawk已分別與武田、新基、渤健簽署了戰(zhàn)略合作。
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