間充質(zhì)干細(xì)胞是當(dāng)今世界各國(guó)在干細(xì)胞技術(shù)研究和應(yīng)用領(lǐng)域的競(jìng)爭(zhēng)熱點(diǎn)。但由于我國(guó)尚未建立統(tǒng)一的間充質(zhì)干細(xì)胞制備標(biāo)準(zhǔn)，臨床轉(zhuǎn)化過(guò)程中隱藏較大風(fēng)險(xiǎn)。多位業(yè)內(nèi)專(zhuān)家建議，我國(guó)應(yīng)盡快建立統(tǒng)一標(biāo)準(zhǔn)，打通干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化“最后一公里”，避免因?yàn)檠芯炕靵y被擠出國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)行列。

       臨床試驗(yàn)階段已攻克多種頑固疾病

       間充質(zhì)干細(xì)胞是一種多能干細(xì)胞，可以從臍帶、骨髓、血管外周以及脂肪中獲取，對(duì)治療腦中風(fēng)、肝硬化、糖尿病、心血管疾病等具有重要意義。

       中國(guó)科學(xué)院生物物理研究所研究員、山西殷氏細(xì)胞科技有限公司首席科學(xué)家殷勤偉介紹，間充質(zhì)干細(xì)胞在合適的培養(yǎng)環(huán)境下，能夠發(fā)揮其自我更新和無(wú)限分化的能力，從而有效應(yīng)對(duì)頑固疾病。

       依托間充質(zhì)干細(xì)胞的特點(diǎn)，我國(guó)不少醫(yī)療機(jī)構(gòu)已經(jīng)開(kāi)展了臨床治療試驗(yàn)，并且取得了較好的效果。截至目前，我國(guó)衛(wèi)健委公布的37個(gè)干細(xì)胞臨床研究備案項(xiàng)目中，間充質(zhì)干細(xì)胞占據(jù)了其中的30項(xiàng)，項(xiàng)目比達(dá)到了81%。

       “我們選擇了9例因腦中風(fēng)導(dǎo)致偏癱且病情在一年以上的患者，開(kāi)展干細(xì)胞臨床治療試驗(yàn)。目前已經(jīng)進(jìn)行了一期試驗(yàn)，效果很明顯，安全性也很高，之后會(huì)進(jìn)行二期、三期試驗(yàn)來(lái)繼續(xù)完善治療。”解放軍總醫(yī)院第七醫(yī)學(xué)中心（陸軍總醫(yī)院）神經(jīng)外科教授徐如祥說(shuō)。

       “從間充質(zhì)干細(xì)胞的大量體內(nèi)外研究來(lái)看，無(wú)論是自體還是異體來(lái)源，無(wú)論是從骨髓、臍帶或者脂肪中獲取，臨床試驗(yàn)均未見(jiàn)嚴(yán)重不良反應(yīng)，未發(fā)現(xiàn)與移植有關(guān)的腫瘤形成，也未發(fā)生與移植有關(guān)的死亡。”殷勤偉說(shuō)。

       據(jù)業(yè)內(nèi)相關(guān)人士介紹，海軍總醫(yī)院、陸軍總醫(yī)院、解放軍307醫(yī)院等醫(yī)學(xué)中心目前都在開(kāi)展間充質(zhì)干細(xì)胞臨床治療試驗(yàn)。例如重度再障性貧血、腦中風(fēng)、糖尿病、肝硬化等頑固疾病，采用間充質(zhì)干細(xì)胞療法后都有成功的案例，而這些疾病采用傳統(tǒng)方法都是很難治愈的。

       “沒(méi)有標(biāo)準(zhǔn)和體系”成科研界共同擔(dān)憂

       雖然間充質(zhì)干細(xì)胞的應(yīng)用前景得到了醫(yī)學(xué)界的認(rèn)可，但是從它的制備現(xiàn)狀來(lái)看，國(guó)際和國(guó)內(nèi)都尚未形成統(tǒng)一的標(biāo)準(zhǔn)和體系，誰(shuí)能率先取得突破，誰(shuí)就能在未來(lái)激烈的國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)中掌握更大的話語(yǔ)權(quán)。

       中國(guó)科學(xué)院生物醫(yī)學(xué)技術(shù)中心主任姬廣聚認(rèn)為，沒(méi)有統(tǒng)一的標(biāo)準(zhǔn)，制備技術(shù)就會(huì)相對(duì)混亂，潛在風(fēng)險(xiǎn)也就比較大；盡快將間充質(zhì)干細(xì)胞制備技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)化，無(wú)論對(duì)人類(lèi)健康、醫(yī)療進(jìn)步還是市場(chǎng)需求，都是一件很必要的事情。

       相關(guān)數(shù)據(jù)顯示，我國(guó)大力整頓市場(chǎng)環(huán)境，取締了千余家干細(xì)胞治療“作坊”。目前，經(jīng)我國(guó)官方批準(zhǔn)的干細(xì)胞治療基地共有114家，對(duì)35種疾病開(kāi)展臨床研究。

       殷勤偉表示，雖然我國(guó)已有較多干細(xì)胞治療基地，但由于未掌握核心技術(shù)和統(tǒng)一的標(biāo)準(zhǔn)，大多數(shù)都是“拿來(lái)主義”。臨床轉(zhuǎn)化沒(méi)有標(biāo)準(zhǔn)化，質(zhì)量就無(wú)法保證，結(jié)論也就不能讓人信服，不僅浪費(fèi)了高額的科研經(jīng)費(fèi)，而且可能給科研人員造成誤導(dǎo)。

       這就意味著，不同治療基地有不同的干細(xì)胞渠道，而這些渠道又來(lái)源于世界各地，基地只負(fù)責(zé)臨床治療，沒(méi)有掌握核心技術(shù)，干細(xì)胞質(zhì)量“良莠不齊”，風(fēng)險(xiǎn)自然很大。

       解放軍307醫(yī)院干細(xì)胞移植中心主任陳虎在接受媒體采訪時(shí)也曾表示，國(guó)家在干細(xì)胞研究領(lǐng)域投入了大量資金，但是缺少政策引導(dǎo)，導(dǎo)致沒(méi)有標(biāo)準(zhǔn)、法規(guī)和指導(dǎo)原則。

       2017年11月，中國(guó)細(xì)胞生物學(xué)學(xué)會(huì)干細(xì)胞生物學(xué)分會(huì)聯(lián)合中國(guó)標(biāo)準(zhǔn)化研究院等單位發(fā)布了《干細(xì)胞通用要求》，圍繞干細(xì)胞的定義和干細(xì)胞制劑的安全性、有效性及穩(wěn)定性等問(wèn)題建立了通用要求，對(duì)我國(guó)干細(xì)胞領(lǐng)域的亂象起到了一定的規(guī)范作用。

       盡管如此，受訪專(zhuān)家認(rèn)為該文件并未對(duì)干細(xì)胞的具體制備和檢測(cè)流程進(jìn)行“細(xì)化”，這也是我國(guó)在間充質(zhì)干細(xì)胞醫(yī)療產(chǎn)品審批方面始終難以“破冰”的原因之一。

       反觀國(guó)際上一些發(fā)達(dá)國(guó)家，在干細(xì)胞領(lǐng)域已呈現(xiàn)“咄咄逼人”之勢(shì)。在美國(guó)，用間充質(zhì)干細(xì)胞治療的疾病達(dá)到130多種，備案的項(xiàng)目也有好幾百種；2017年，得克薩斯州選取安全性較高的自體脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞為“試點(diǎn)”，通過(guò)地方立法開(kāi)展臨床治療；美國(guó)政府去年又通過(guò)了聯(lián)邦“嘗試權(quán)法案”，為干細(xì)胞治療等新方法提供綠色通道。日本科學(xué)家因“誘導(dǎo)多功能干細(xì)胞”獲得2012年諾貝爾獎(jiǎng)，且該國(guó)將“2030年普及細(xì)胞治療”上升為國(guó)家戰(zhàn)略。

       亟須發(fā)揮優(yōu)秀研究成果引領(lǐng)作用

       事實(shí)上，我國(guó)科學(xué)家在間充質(zhì)干細(xì)胞研究領(lǐng)域已有不少優(yōu)秀的研究成果，要想盡快打通干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化“最后一公里”，關(guān)鍵是如何更好地發(fā)揮這些成果的引領(lǐng)作用。

       2019年1月28日，國(guó)際權(quán)威科學(xué)期刊Nature Biomedical Engineering刊發(fā)《生產(chǎn)用于疾病治療的賦能間充質(zhì)干細(xì)胞》學(xué)術(shù)長(zhǎng)文，期刊編輯部評(píng)價(jià)該文章“對(duì)規(guī)范國(guó)際間充質(zhì)干細(xì)胞生產(chǎn)秩序具有劃時(shí)代意義”。

       文章作者殷勤偉介紹說(shuō)，為解決充質(zhì)干細(xì)胞規(guī)?；a(chǎn)中易分化和多樣性的問(wèn)題，研發(fā)出“無(wú)分化擴(kuò)增基因調(diào)控技術(shù)”；為解決充質(zhì)干細(xì)胞易老化的問(wèn)題，研發(fā)出“使衰老充質(zhì)干細(xì)胞活化返青的功能重編程技術(shù)”；為解決充質(zhì)干細(xì)胞體外擴(kuò)增到移植體內(nèi)后易死亡和不能適應(yīng)其微環(huán)境的問(wèn)題，研發(fā)出針對(duì)不同個(gè)體疾病的“系列組合干細(xì)胞賦能技術(shù)”。

       殷勤偉表示，熟練掌握這三項(xiàng)技術(shù)，能夠從源頭上提升間充質(zhì)干細(xì)胞的品質(zhì)，這將有利于促進(jìn)其研究的標(biāo)準(zhǔn)化。

       記者從山西綜改示范區(qū)了解到，山西殷氏細(xì)胞科技公司以“無(wú)分化擴(kuò)增”“活化返青”“干細(xì)胞賦能”三項(xiàng)技術(shù)為基礎(chǔ)，正在加快建立一座集間充質(zhì)干細(xì)胞制備、檢測(cè)和臨床研究為一體的技術(shù)研發(fā)中心。

       “通過(guò)專(zhuān)家評(píng)審會(huì)，山西多家醫(yī)院和企業(yè)十分認(rèn)可殷氏細(xì)胞科技公司的入駐，并希望能盡快達(dá)成合作，產(chǎn)學(xué)研用，造福大眾。”山西綜改區(qū)管委會(huì)投資合作部副部長(zhǎng)王路說(shuō)。

       “和吃好藥才能有更好的治療效果一樣，優(yōu)質(zhì)的干細(xì)胞和制備技術(shù)決定了整個(gè)治療過(guò)程的好壞。”殷勤偉說(shuō)。

       3月26日，中國(guó)科學(xué)院生物物理所劉光慧團(tuán)隊(duì)在國(guó)際醫(yī)學(xué)(5.020,-0.02, -0.40%)期刊Cell Reports發(fā)表研究論文，發(fā)現(xiàn)了維持間充質(zhì)干細(xì)胞“年輕化”的關(guān)鍵因子。研究人員表示，這項(xiàng)發(fā)現(xiàn)同樣是源頭上提升了干細(xì)胞的品質(zhì)，對(duì)于干細(xì)胞制備標(biāo)準(zhǔn)化起到了促進(jìn)作用。

       為了推動(dòng)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)迅速發(fā)展，國(guó)家相關(guān)部門(mén)做出了許多努力。國(guó)家知識(shí)產(chǎn)權(quán)局甚至將干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)、免疫治療等明確列為急需知識(shí)產(chǎn)權(quán)支持和國(guó)家重點(diǎn)發(fā)展的產(chǎn)業(yè)之一。但業(yè)內(nèi)專(zhuān)家表示，如果具體問(wèn)題不解決，僅從宏觀層面引導(dǎo)是很難收到理想效果的。

       多位專(zhuān)家認(rèn)為，在未來(lái)十到二十年中，間充質(zhì)干細(xì)胞技術(shù)等治療方法將快速發(fā)展，有望在國(guó)際上成為一種基本醫(yī)療技術(shù)，攻克多種疑難雜癥，國(guó)家應(yīng)盡快建立間充質(zhì)干細(xì)胞生產(chǎn)基地和檢測(cè)標(biāo)準(zhǔn)，推動(dòng)干細(xì)胞研究成果用于重大疾病臨床應(yīng)用，這不僅從根本上杜絕干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)亂象，還將有力提升我國(guó)在此領(lǐng)域的國(guó)際話語(yǔ)權(quán)。