Q3季度即將結(jié)束，國內(nèi)外創(chuàng)新藥進展如何？筆者以NMPA和FDA批準的創(chuàng)新藥進行分析。
據(jù)統(tǒng)計，2023年Q3季度（截至9月26日）NMPA批準了4款新藥，F(xiàn)DA批準了11款新藥，以下為具體獲批分析。
01
NMPA批準4款創(chuàng)新藥
據(jù)藥智數(shù)據(jù)統(tǒng)計，2023年Q3季度（截至9月26日）NMPA批準了4款新藥，包括2個生物藥、1個小分子化藥及1個中藥復(fù)方制劑（即中藥3.1類新藥）。從適應(yīng)癥上看，其中兩款用于治療腫瘤，一款降脂藥。
NMPA
9月6日，NMPA附條件批準該石藥集團附屬公司上海津曼特生物科技有限公司開發(fā)納魯索拜單抗上市，用于治療不可手術(shù)切除或手術(shù)切除可能導(dǎo)致嚴重功能障礙的骨巨細胞瘤成人患者。
該藥是重組全人源抗核因子-κB受體活化因子配體（RANKL）單克隆抗體，通過與細胞表面的RANKL特異性結(jié)合，抑制RANKL活性，從而抑制其參與介導(dǎo)所引起的骨質(zhì)溶解和腫瘤生長。
臨床試驗數(shù)據(jù)顯示，納魯索拜單抗治療不可切除或手術(shù)困難的骨巨細胞瘤具有較好的療效，患者的腫瘤反應(yīng)率高達93.5%。
舒沃替尼
8月23日，NMPA附條件批準迪哲（江蘇）醫(yī)藥股份有限公司申報的1類創(chuàng)新藥舒沃替尼片（商品名：舒沃哲）上市。
該藥適用于既往經(jīng)含鉑化療治療時或治療后出現(xiàn)疾病進展，或不耐受含鉑化療，并且經(jīng)檢測確認存在表皮生長因子受體（EGFR）20號外顯子插入突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌（NSCLC）的成人患者。
目前，全球僅有兩款EGFR/Exon20ins EGFR藥品實現(xiàn)上市銷售，分別為強生的Amivantamab和武田制藥的莫博賽替尼。面對主要競品，舒沃替尼療效和安全性更優(yōu)，且對基線伴有腦轉(zhuǎn)移患者具有良好的抗腫瘤活性。
托萊西單抗
8月17日，NMPA批準了信達生物制藥（蘇州）有限公司申報的托萊西單抗注射液（商品名：信必樂）上市。托萊西單抗注射液為前蛋白轉(zhuǎn)化酶枯草溶菌素9（PCSK9）抑制劑，用于降低血脂。
據(jù)悉，托萊西單抗注射液為國內(nèi)首 個獲批的國產(chǎn)自主研發(fā)PCSK9抑制劑，同時托萊西單抗注射液也是信達生物布局心血管疾病領(lǐng)域的首 款產(chǎn)品。
中藥復(fù)方制劑枇杷清肺顆粒
7月27，吉林敖東洮南藥業(yè)股份有限公司按古代經(jīng)典名方目錄管理的中藥復(fù)方制劑（即中藥3.1類新藥）枇杷清肺顆粒通過技術(shù)審評，獲批上市。
枇杷清肺顆?？汕宸谓?jīng)熱，用于肺風(fēng)酒刺，癥見面鼻疙瘩、紅赤腫痛、破出粉汁或結(jié)屑等。
02
FDA批準11款創(chuàng)新藥
同期，F(xiàn)DA批準了11款新藥，與前兩個季度比，略有下降（第一、二季度，分別批準了13個藥物）。
從類型上看，有6個生物藥（4個抗體，2個多肽）和5個小分子化藥。小分子占比45%，表明全球創(chuàng)新藥物中，小分子依然占據(jù)重要份額，這與國內(nèi)創(chuàng)新藥物，偏重于生物藥形成了鮮明對比。
從適應(yīng)癥方面看，本季度FDA批準的藥物依然適應(yīng)癥廣泛，涵蓋了腫瘤、骨髓纖維化、炎癥、病毒感染等方面，其中包含多種始創(chuàng)療法。本季度FDA批準的藥物，有5個適用于腫瘤疾病，都是與骨髓和血液相關(guān)的腫瘤性疾病，分別是Ojjaara、Aphexda、Elrexfio、Talvey和Vanflyta。這是本季度FDA批準藥物的最大特色。
在罕見病方面，第三季度FDA批準了2款藥物，分別是針對CHAPLE病的Veopoz和針對石人綜合癥的Sohonos。這兩個藥物均是針對相關(guān)疾病的始創(chuàng)療法，代表了小分子與生物藥在罕見病領(lǐng)域均具有極大的潛力。
下面重點介紹FDA批準的小分子化藥。
Ojjaara（momelotinib）
9月15日，F(xiàn)DA批準了葛蘭素史克公司開發(fā)的Ojjaara（momelotinib），用于治療伴有貧血的成人中度或高風(fēng)險骨髓纖維化，包括原發(fā)性骨髓纖維化或繼發(fā)性骨髓纖維化（真性紅細胞增多癥后和原發(fā)性血小板增多癥后）。
Ojjaara是一種一天一次的口服JAK1/JAK2和激活素A受體1型(ACVR1)抑制劑。
迄今為止，它是唯一獲準用于新診斷和既往接受過治療的骨髓纖維化貧血患者的藥物，可治療該病的主要表現(xiàn)，即貧血、體征和脾腫大（脾 臟增大）。
Sohonos™（palovarotene）
8月16日，F(xiàn)DA批準了益普生公司開發(fā)的Sohonos™（palovarotene）膠囊作為一種維甲酸類藥物，是首 個治療用于減少患有漸進性纖維性骨化癥（FOP，俗稱“石頭人癥”）的成人和8歲及以上女性和10歲及以上男性兒童患者的新生異位骨化體積。
Palovarotene是一種口服的選擇性視黃酸受體γ（RARγ）激動劑，介導(dǎo)視黃素信號傳導(dǎo)途徑中的受體、生長因子和蛋白質(zhì)之間的相互作用，以減少新的異常骨骼的形成。
目前，Palovarotene已在美國以及加拿大獲批上市，并在阿拉伯聯(lián)合酋長國獲得有條件批準，但歐盟拒絕了其上市申請。
Zurzuvae（zuranolone）
8月4日，F(xiàn)DA批準了渤健&Sage開發(fā)的Zurzuvae（zuranolone），用于治療成人產(chǎn)后抑郁癥（PPD）。Zurzuvae是首 款也是唯一一款可快速改善PPD女性抑郁癥狀的口服藥物。
該藥是一種合成的、口服活性的、抑制性孕烷神經(jīng)甾體，并作為GABAA（γ-氨基丁酸A型）受體的正變構(gòu)調(diào)節(jié)劑，具有高口服生物利用度和適合每日一次給藥的生物半衰期。
Xdemvy（lotilaner）
7月25日，F(xiàn)DA批準Xdemvy（lotilaner眼科溶液）0.25%用于治療瞼緣炎。Xdemvy的前身是TP-03，是FDA批準的第一種也是唯一一種直接針對瞼緣炎根源——螨蟲的治療藥物。
該藥物主要通過選擇性抑制螨蟲的GABA氯離子通道來根除蠕形螨的分子，目前在中國已啟動III期注冊臨床研究。
Vanflyta(quizartinib)
7月20日，F(xiàn)DA已批準了第一三共開發(fā)的Vanflyta(quizartinib)，聯(lián)合標準阿糖胞苷和蒽環(huán)類誘導(dǎo)化療，以及標準阿糖胞苷鞏固化療，以及作為維持單藥治療，用于治療新診斷的FLT3-ITD突變陽性急性髓性白血?。ˋML）。
Vanflyta是一種口服的高效II型FLT3抑制劑，可選擇性靶向FLT3-ITD突變。此前于2019年首次獲批作為單一療法，用于治療患有復(fù)發(fā)性/難治性FLT3-ITD突變AML的成年患者。
03
小結(jié)
從第三季度獲批的新藥來看，本土制藥企業(yè)的研發(fā)實力穩(wěn)步提升，尤其是生物藥方面，部分產(chǎn)品達到了中上游水平，但是小分子化學(xué)藥創(chuàng)新方面，明顯不足，結(jié)構(gòu)老舊，靶點不新。
而FDA批準的新藥，小分子藥物依然達到半數(shù)，涵蓋適應(yīng)癥范圍廣。這與歐美制藥企業(yè)在研發(fā)上的投入、科研資源方面的優(yōu)勢、豐富的研發(fā)團隊和設(shè)備，以及更成熟的創(chuàng)新技術(shù)等因素是分不開的。
相比之下，由于生物藥的強勢崛起，國內(nèi)刮起了唱衰小分子化藥的風(fēng)氣，筆者認為，此時應(yīng)該正視差距、奮起直追，最終達到遙遙領(lǐng)先。
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