9月16日，Moderna宣布了兩項合作，其一是與國際醫(yī)療保健集團Chiesi達成了一項超過4億美元的合作協(xié)議，旨在發(fā)現(xiàn)和開發(fā)治療肺動脈高壓（PAH）的新療法，以延緩或逆轉(zhuǎn)患者的病情發(fā)展。另外一項合作是與Vertex達成的總價值超過5億美元的新戰(zhàn)略研究合作和許可協(xié)議，旨在發(fā)現(xiàn)和開發(fā)脂質(zhì)納米粒（LNPs）和mRNAs用于基因編輯療法的遞送，最終用以治療囊性纖維化（CF）。
其中PAH是一種罕見的疾病，發(fā)病率為每百萬成人2-5例。這種進行性疾病，其特征是發(fā)生肺動脈高血壓并伴有右心衰竭。目前，對于新的治療方法的醫(yī)學(xué)需求尚未得到滿足。
根據(jù)與Chiesi的協(xié)議條款，Moderna將領(lǐng)導(dǎo)藥物發(fā)現(xiàn)工作，利用自身領(lǐng) 先的mRNA技術(shù)、傳遞平臺以及Chiesi在多環(huán)芳烴生物學(xué)領(lǐng)域的專業(yè)知識，開發(fā)藥物。而Chiesi集團將領(lǐng)導(dǎo)開發(fā)和全球商業(yè)化活動，并將資助與合作相關(guān)的所有費用。Moderna會獲得2500萬美元的預(yù)付款，并有資格獲得超過4億美元的開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)里程碑，以及凈銷售額的兩位數(shù)分級版稅。
而Moderna與Vertex的合作為期三年，這項合作最初將集中于發(fā)現(xiàn)和優(yōu)化新的LNPs和mRNAs，它們可以為肺部細(xì)胞遞送基因編輯療法，從而使功能性囊性纖維化跨膜傳導(dǎo)調(diào)節(jié)器（CFTR）蛋白得以產(chǎn)生。這也是Moderna第二次與Vertex進行合作，首次合作旨在為肺細(xì)胞囊性纖維化蛋白提供mRNA編碼，并且進展順利。
Vertex的CFTR調(diào)節(jié)劑療法有可能治療絕大多數(shù)CF患者，并解決其疾病的潛在原因。然而，仍有大約10%的CF患者使用該療法后不產(chǎn)生任何CFTR蛋白，因此這些患者不太可能從現(xiàn)有的藥物中獲益。在過去的5年里，Vertex的研究工作取得了重要進展，旨在為CF創(chuàng)造基因療法，但遞送這種療法仍然是目前最重要的技術(shù)和科學(xué)挑戰(zhàn)。
根據(jù)協(xié)議條款，Moderna將開展研究活動，以發(fā)現(xiàn)和優(yōu)化新的LNP，用于向肺細(xì)胞遞送基因編輯療法，以治療CF。同時，Moderna將獲得7500萬美元的預(yù)付款，并有資格獲得3.8億美元的開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)里程碑，再加上合作產(chǎn)生的任何產(chǎn)品的分級版稅。Moderna還將負(fù)責(zé)發(fā)現(xiàn)和制造編碼基因編輯內(nèi)切酶的LNPs和mRNA結(jié)構(gòu)。而Vertex將負(fù)責(zé)提供基因編輯療法的其他組成部分，以形成LNP，以及隨后的臨床前和臨床開發(fā)以及潛在的商業(yè)化努力。這項新的合作增加了Moderna和Vertex現(xiàn)有的合作關(guān)系，最終目的是發(fā)現(xiàn)和開發(fā)治療CF的mRNA療法。
參考來源：
1. Moderna and Vertex Establish New Collaboration to Treat Cystic Fibrosis Using Gene Editing
2. Moderna and Chiesi Group Establish Collaboration to Discover and Develop mRNA Therapeutics for Pulmonary Arterial Hypertension (PAH)
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