11月14日，歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）在當(dāng)月會議上推薦了五種藥品通過批準(zhǔn)，其中一種是在重新審查后批準(zhǔn)的，并對六種藥品的審批申請作出了延期決定。同時，CHMP在重新審查后發(fā)表了一項不推薦意見；三家公司也撤回了其營銷申請。
積極推薦的新藥：
Phesgo（pertuzumab/trastuzumab）用于治療早期和轉(zhuǎn)移性HER2陽性乳腺癌。這種來自羅氏的藥物是固定劑量的Perjeta（pertuzumab，帕妥珠單抗）和Herceptin（trastuzumab，曲妥珠單抗）與透明質(zhì)酸酶（hyaluronidase）結(jié)合，通過皮下注射使用。
Roclanda（latanoprost/netarsudil）用于降低成人原發(fā)性開角型青光眼或高眼壓患者的高眼壓（IOP），患者由于單用拉坦前列素或netarsudil而眼壓降低不足。這種來自Aerie Pharmaceuticals的眼藥水目前在美國市場的商品名為Rocklatan。
Xofluza（baloxavir-marboxil）治療12歲及以上單純性流感患者。這種來自羅氏的口服抗病毒 藥物也被推薦用于12歲及以上人群的流感預(yù)防治療。
Onbevzi來自三星生物科技公司，是羅氏Avastin（bevacizumab，貝伐珠單抗）的生物仿制藥，用于治療結(jié)腸癌、直腸癌、乳腺癌、非小細(xì)胞肺癌、腎細(xì)胞癌、卵巢上皮癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌和宮頸癌。
復(fù)檢后推薦的新藥：
Elzonris（tagraxofusp）用于治療原發(fā)性漿細(xì)胞樣樹突狀細(xì)胞腫瘤（BPDCN），無論患者之前是否接受過其他藥物治療。CHMP最初拒絕了來自Menarini公司在今年7月份提出的申請，在重新審查后CHMP建議批準(zhǔn)其上市許可，用于特殊情況下的BPDCN患者，對于尚未接受任何治療的患者，應(yīng)限制其使用。
復(fù)檢后不推薦的新藥：
Gamifant（emapalumab）用于治療18歲以下兒童原發(fā)性噬血細(xì)胞性淋巴組織細(xì)胞增多癥（HLH）。CHMP在7月給出了一次否定意見，但瑞典制藥公司Swedish Orphan Biovitrum 要求重新審查這一決定。在重新評估其應(yīng)用后，CHMP確認(rèn)了先前的建議，認(rèn)為該藥物的研究數(shù)據(jù)“不足以”得出這款干擾素γ阻斷抗體對HLH治療有效的結(jié)論。
積極推薦藥物擴(kuò)展治療適應(yīng)證：
安進(jìn)Kyprolis（carfilzomib）與daratumumab（達(dá)雷木單抗）和地塞米松聯(lián)合使用，與來那度胺和地塞米松聯(lián)合使用，或與地塞米松單獨(dú)聯(lián)合使用，用于之前至少接受過一次治療的成人多發(fā)性骨髓瘤患者。
勃林格殷格翰Pradaxa（dabigatran etexilate，達(dá)比加群酯）新的藥物形式和劑量——20 mg、30 mg、40 mg、50 mg、110 mg和150 mg劑量的包衣顆粒，以及6.25 mg/mL劑量的口服溶液粉末和溶劑。CHMP還支持批準(zhǔn)該藥物用于治療靜脈血栓栓塞事件（VTE）以及預(yù)防從出生到18歲以下的兒科患者VTE復(fù)發(fā)，并提出在嚴(yán)重腎損害的成人患者和eGFR小于50 mL/min/1.73m2的兒科患者中使用的新禁忌癥。
ViiV Healthcare的整合酶鏈轉(zhuǎn)移抑制劑Tivicay（dolutegravir）可分散片劑配方，與其他抗逆轉(zhuǎn)錄病毒 藥物聯(lián)合使用，用于治療年齡至少為4周、體重至少為3公斤的兒科患者的HIV-1感染。CHMP的積極意見還包括對Tivicay薄膜包衣片的最新劑量建議，適用于6歲及以上、體重至少14公斤的兒童。
Chiesi Farmaceutici的Trimbow（beclometasone/formoterol/glycopyrronium bromide，倍氯米松/福莫特羅/格隆溴銨）用于哮喘的維持性治療，適用于未通過長效β2受體激動劑和大劑量吸入性皮質(zhì)類固醇維持性治療的成人，以及在前一年經(jīng)歷過一次或多次哮喘惡化的成人患者。
拜耳口服Xa因子抑制劑Xarelto（rivaroxaban，利伐沙班）用于治療VTE，以及防止從出生至18歲以下VTE患兒（包括與導(dǎo)管相關(guān)的血栓形成、腦靜脈和鼻竇血栓形成）的VTE復(fù)發(fā)。
優(yōu)時比（UCB）Xyrem（sodium oxybate，羥丁酸鈉）用于治療青少年和7歲以下兒童發(fā)作性睡病伴猝倒。
撤回申請：
Santhera Pharmaceuticals于10月28日撤回了一份上市申請，該申請針對Puldysa（idebenone）用于治療Duchenne型肌營養(yǎng)不良癥。在本月早些時候，該公司決定停止對Puldysa的開發(fā)，該藥物在一項針對DMD患者進(jìn)行的3期臨床研究中顯示無效。
BioMarin Pharmaceutical撤回了申請批準(zhǔn)Roctavian基因療法用于治療嚴(yán)重血友病A患者。該公司表示，無法提供所要求的數(shù)據(jù)，以解決監(jiān)管機(jī)構(gòu)的高級療法委員會針對“當(dāng)前程序中”臨床研究結(jié)果提出的“重大反對意見”。撤回申請之前，該基因療法的申請遭到了美國FDA的拒絕。
Agios公司Tibsovo（ivosidenib）用于治療IDH1突變的復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病。該公司在10月份宣布，CMHP認(rèn)為其1期臨床研究的數(shù)據(jù)不支持?jǐn)M議適應(yīng)癥的正收益-風(fēng)險平衡，隨后撤回了該藥的審批申請。
參考來源：
Recommendations for five new drugs lead decisions from CHMP's November meeting
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