就在美國FDA宣布Acadia制藥公司為擴(kuò)大Nuplazid（pimavanserin）的癡呆癥藥物特許經(jīng)營權(quán)而進(jìn)行轟動(dòng)宣傳出現(xiàn)問題幾個(gè)星期后，美國FDA就針對(duì)Nuplazid治療與癡呆相關(guān)的**病（DRP）相關(guān)幻覺和妄想的補(bǔ)充新藥應(yīng)用（sNDA）發(fā)出了完整的答復(fù)函（CRL）。該藥物是第一種也是唯一一種批準(zhǔn)用于與帕金森病**病相關(guān)的幻覺和妄想的藥物。
美國FDA的CRL指出，Nuplazid在一些癡呆亞組中缺乏統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，聲稱沒有足夠多的癡呆亞型患者表現(xiàn)出有效性，未提出安全問題。
而Acadia公司指出，他們以前與由比利·鄧恩（Billy Dunn）監(jiān)管的**病學(xué)研究部門針對(duì)該藥物的關(guān)鍵3期臨床研究HARMONY的設(shè)計(jì)達(dá)成了協(xié)議，這項(xiàng)研究針對(duì)的是作為一個(gè)單一組分析的廣泛DRP患者群體。HARMONY研究達(dá)到了預(yù)定的主要和次要終點(diǎn)。Acadia強(qiáng)調(diào)，不同分組的癡呆亞組和患者最小值的統(tǒng)計(jì)分離不在預(yù)先規(guī)定的要求中。
有人猜測，今年美國FDA在審批方面會(huì)越來越強(qiáng)硬，而這次申請的拒絕似乎支持了這一論點(diǎn)。
Acadia的新聞稿暗示，該公司對(duì)這一決定感到不滿。但實(shí)際上，這一決定事先已有警告。但直到幾周前，當(dāng)藥物監(jiān)管機(jī)構(gòu)不愿就標(biāo)簽進(jìn)行談判時(shí)，該公司的高管們才感到震驚。
Acadia首席執(zhí)行官史蒂夫·戴維斯（Steve Davis）指出：“Acadia支持關(guān)鍵3期研究HARMONY以及前瞻性商定的試驗(yàn)設(shè)計(jì)，同時(shí)支持建立DRP療效標(biāo)準(zhǔn)的有力的積極成果。在整個(gè)藥物審查過程中，該部門沒有對(duì)商定的研究設(shè)計(jì)提出任何擔(dān)憂，包括CRL中提出的問題。我們將立即要求召開a類會(huì)議，與美國FDA合作，解決CRL問題，并確定快速的前進(jìn)道路，以獲得在DRP患者中使用pimavanserin的批準(zhǔn)。”
資產(chǎn)管理及投資銀行公司Stifel分析師保羅·馬特斯（Paul Mattis）在給投資者的一份報(bào)告中寫道：“pimavanserin在復(fù)發(fā)預(yù)防試驗(yàn)中的療效在帕金森亞人群中最為穩(wěn)健，可以認(rèn)為這是該試驗(yàn)在中期停止的主要原因。我們認(rèn)為這個(gè)細(xì)節(jié)可能會(huì)被忽略，因?yàn)锳DP的數(shù)據(jù)仍然很好（安慰劑組14例復(fù)發(fā)，藥物組8例），但其他一些較少見的亞組數(shù)據(jù)不太一致。我們的觀點(diǎn)是，Acadia可能需要再進(jìn)行一次甚至兩次以上的試驗(yàn)，雖然pimavanserin似乎一直是一種非常安全的藥物，但它的療效在非典型抗**病藥物的領(lǐng)域內(nèi)仍處于低水平。而且目前的情況使我們認(rèn)為，任何未來的試驗(yàn)（尤其是需要以安慰劑控制方式證明有明顯急性療效的試驗(yàn)）都相當(dāng)危險(xiǎn)。”
美國FDA在其CRL中表示，Acadia公司用于支持sNDA的2期臨床阿爾茨海默病**病研究-019沒有充分和良好的控制。與此同時(shí)，Acadia認(rèn)為，“這些觀察結(jié)果既不影響研究主要終點(diǎn)的積極結(jié)果，也不影響研究的總體療效結(jié)論。”
參考來源：
1.Acadia's Nuplazid Receives Regulatory Rejection for Dementia-Related Psychosis
2.Acadia preps for battle as the FDA rejects a potential blockbuster application
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