近日，由中國初級衛(wèi)生保健基金會與廣州市紅棉公益基金會發(fā)起的“久九關愛——阿爾茨海默病患者慈善援助項目”正式啟動。
該項目由上海綠谷制藥有限公司（下稱：綠谷制藥）無償提供援助藥品九期一®(甘露特鈉，代號：GV-971，全球首 個靶向腦腸軸機制的阿爾茨海默病治療新藥)，旨在進一步提升我國阿爾茨海默病人藥物可及性，為患者減輕經濟負擔，提高生活質量。
阿爾茨海默病以及九期一®一直是醫(yī)藥行業(yè)關注的焦點，在這條新聞的背后，我們更想深入地了解到：
作為全球這一領域17年來上市的唯一新藥——九期一®在問世約一年半的時間里，為我國阿爾茨海默病患者帶來了那些福音？
在有了新藥武器后，目前我國阿爾茨海默病患者的診治現狀還存在著那些難題？需要如何突破？
作為我國首 個阿爾茲海默病慈善項目，“久九關愛”項目將為患者帶來哪些幫助？又有哪些意義？
作為一款我國領跑世界的原創(chuàng)新藥，未來九期一®還有哪些潛力？
……
為探究以上問題，新浪醫(yī)藥特別邀請了——北京大學第 一醫(yī)院神經內科主任醫(yī)師、中國老年保健協會阿爾茨海默病分會秘書長孫永安先生；首都醫(yī)科大學附屬北京天壇醫(yī)院神經內科主任醫(yī)師、中國老年醫(yī)學會認知障礙分會副會長徐俊先生；圓心集團的高級副總裁羅東滔先生；綠谷制藥常務副總經理李金河先生四位嘉賓和我們一起談一談阿爾茨海默病的診治現狀與未來。
AD危害不容小覷 診療現狀并不樂觀
阿爾茨海默?。ˋlzheimer`s Disease）是一種神經退行性疾病，通常隱匿起病，持續(xù)進行性發(fā)展，患者常有記憶力減退、判斷力障礙、注意力不集中、失語、失用、失認、失寫、情緒異常、行為異常等臨床表現。
據北京大學第 一醫(yī)院神經內科主任醫(yī)師孫永安主任介紹，對于阿爾茨海默病，大眾對它更熟悉的名字往往是老年癡呆癥，但其實阿爾茨海默病≠老年癡呆，它只是老年癡呆常見類型中的一種，占比50%—70%。
孫永安表示，一直以來，阿爾茨海默癥的危害都容易被低估，許多人認為它只是會‘偷走’病人的記憶，把它當成衰老的一種現象，但事實上，阿爾茨海默病是一個致死性疾病，它是導致老年人死亡的第四大原因（僅次于心臟病、癌癥和心腦血管意外）。
病情嚴重的阿爾茨海默癥患者不僅生活能力嚴重減退，還會導致營養(yǎng)不良、肺部感染、泌尿系感染、壓瘡等并發(fā)癥。數據顯示，阿爾茨海默癥患者常在確診后的8-10年內死亡，常見死因正是營養(yǎng)不良或肺部感染。
目前全球有將近 4000 萬阿爾茨海默癥患者，其中，我國就有1000萬阿爾茨海默病患者，數量居全球之首。對此，孫永安強調到：“更加嚴峻的事實是，我國現還有大量的潛伏患者即將爆發(fā)。預計到2050年我國阿爾茨海默病患者將達到4000萬人，將會是嚴重的社會負擔。”
但由于病情隱秘、治療費用高昂、治療時間長等原因，在我國阿爾茨海默病目前仍面臨著認知程度低、就診率低、接受治療比例低的“三低”現狀。
對此，孫永安呼吁：“通常阿爾茨海默病被發(fā)現已經是晚期了，但其實這個病可能提前二三十年就在病人身體里開始潛伏。阿爾茨海默病從早期到出現輕度認知障礙是10-15年，從輕度認知障礙到輕中度癡呆可能是5-10年，從輕度到中重度，又是10-15年?？梢钥吹?，這是一個漫長的病程進展過程，因此患者一定要盡早干預，出現相應癥狀要去醫(yī)院及時篩查診斷和治療，積極的預防和干預能夠有效延緩阿爾茨海默病的發(fā)生和發(fā)展。”
新藥問世， 專家呼吁堅持規(guī)范診療是關鍵
阿爾茨海默癥治療藥物，可以說是人類歷史上醫(yī)學界研發(fā)失敗率最高的領域。
在過去的20多年里，全球各大制藥公司相繼砸下數千億美元投入這個領域，結果卻是300余個進入臨床研究的藥物均以失敗告終。
在這種幾乎讓全球科學家都束手無策的背景下，在經過17年的空白等待下，2019年11月，全球首 個靶向腦腸軸機制的阿爾茨海默病治療藥物-國產新藥“九期一®”在我國正式獲批，用于輕度至中度阿爾茨海默病，改善患者認知功能。
在首都醫(yī)科大學附屬北京天壇醫(yī)院神經內科主任醫(yī)師徐俊教授看來，阿爾茨海默癥的治療經過了膽堿酯酶抑制劑1.0時代、NMDA受體拮抗劑2.0時代，九期一®的問世開啟了全新的3.0時代。
不同于目前研發(fā)阿爾茨海默病藥物的主流方法，九期一®是以海洋褐藻提取物為原料，制備獲得的低分子酸性寡糖化合物。作用機制研究表明，九期一®是通過重塑腸道菌群平衡，抑制腸道菌群特定代謝產物的異常增多，減少外周及中樞炎癥，降低β淀粉樣蛋白沉積和Tau蛋白過度磷酸化，從而改善認知功能障礙。
因此，這也為抗AD復雜疾病的藥物研發(fā)提供了一個全新的干預方法。
轉眼，從2019年11月至今，九期一®在我國獲批上市已經快一年半了。一份從病人和醫(yī)生角度做的調查回訪顯示：
73%的AD臨床醫(yī)生認為九期一®能夠改善或保持阿爾茨海默病患者的認知癥狀；
63%的醫(yī)生觀察到九期一®可以改善神經行為癥狀；
47%的醫(yī)生評價服用九期一®的AD患者日常生活能力有改善作用；
35%的醫(yī)生認為九期一®對于患者語言能力、情緒、飲食、睡眠等有顯著改善。
而一直以來參與國內九期一®三期試驗的徐俊教授也介紹到，在一份對于江蘇患者長達7年的隨訪記錄顯示：
1/3呈現出認知功能明顯改善；
1/3患者差不多穩(wěn)定；
另外1/3患者效用不明顯，但這是允許存在的情況。
對此，徐俊表示：“對于阿爾茨海默病的患者，病情不再進展就是很好的信號。從隨訪效果來看，九期一®最大的好處就是呈現出了較高的安全性，基本上沒有聽說像以前的抑制劑反胃、體重急劇減輕的情況。”
此外，徐俊還表示：“傳統醫(yī)學注重‘藥食同源’，現在臨床上也特別強調腦營養(yǎng)品，九期一®作為一個天然的褐藻提取物，既是藥，又是大腦健康所需要的營養(yǎng)食品。這是一個很好的新概念。”
然而欣喜的成果背后仍有很大的遺憾。
徐俊談到：“盡管新藥問世，但是因為療效沒有立竿見影，很多已確診患者用藥并不規(guī)范，常?？赡苡昧?個月或者6個月，沒有感覺到明顯效果就停止用藥，這非常不利于患者的長期治療。并且很多患者不親自去醫(yī)院復診打量表，由家屬代為去醫(yī)院配藥，也不利于醫(yī)生客觀評估治療效果。”
因此，他呼吁：“長期用藥、規(guī)范治療，對于已確診的阿爾茨海默病患者尤為重要?；颊咝柚斪襻t(yī)囑，按時按量服藥，定期監(jiān)測病情，做好MMSE量表記錄。盡可能每3個月到醫(yī)院門診隨訪，科學評估療效，長期規(guī)范治療。”
對此，綠谷制藥常務副總經理李金河博士也表示：“通過九期一®最新發(fā)布III期臨床研究論文中的主要療效指標結果圖來看，九期一®可以在36周的觀察期內持續(xù)平穩(wěn)地改善患者的認知功能，與安慰劑組相比認知功能量表（ADAS-Cog）評分改善2.54分（p < 0.0001），顯示出是有助于持續(xù)改善輕、中度阿爾茨海默病患者認知功能的治療藥物。 ”
而在本次“久九關愛——阿爾茨海默病患者慈善援助項目”援助方案設計上，也充分結合了九期一®“36周治療期”的療效指標做參考，將采用6+3的方案設計以援助贈藥方式幫助入組患者延長至9個月（36周）的治療期，有利于患者長期獲益。
6+3贈藥計劃——符合相應申請條件的患者經審核入組，遵醫(yī)囑自行使用24盒（6個月用量）九期一®治療后，所有資料經中國初級衛(wèi)生保健基金會和紅棉公益基金會審核通過，最多為其支持12盒（3個月用量）九期一®，分3次進行援助。
圓心集團的高級副總裁羅東滔先生表示，患者可前往全國圓心大藥房和思派大藥房指定門店領取援助藥品。
據新浪醫(yī)藥統計，目前九期一®售價為是895元/盒，一位患者最多可獲贈12盒藥品的總額超過1萬元。
據悉，綠谷制藥除積極通過贈藥項目提高九期一®的可及性外，還在準備申請將九期一®納入醫(yī)保目錄工作，惠及更多患者。
而為更快造福全球患者，做好真實世界研究，目前九期一®全球多中心三期臨床試驗正在如火如荼地進行中。
2020年4月，FDA批準九期一®國際多中心三期臨床試驗IND；
2020年11月，綠谷制藥開始患者招募，目前已經實現首例患者用藥。
2024年九期一®計劃完成臨床階段工作，2025年全球注冊上市。
此外，據介紹，基于腦-腸軸理論的共同作用機理，九期一®還將嘗試在帕金森、血管性癡呆、漸凍癥、多發(fā)性硬化癥（MS）、視神經脊髓炎等多領域的探索。
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