日前，羅氏旗下的基因泰克（Genentech）宣布，Venclexta（venetoclax）和azicitidine組合療法已獲得美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）突破性治療藥物（BTD）的認定。
根據國際預后評分系統(tǒng)（IPSS-R）的定義，該藥物旨在幫助此前未接受任何形式治療的中危、高危和極高危骨髓增生異常綜合征（MDS）的成年患者。該組合療法獲得BTD指定，主要基于該藥物在高危MDS患者進行的Ib期M15-531試驗積極結果的支持。除了Ib期M15-531研究外，該藥物還在進行Ib期M15-522期研究，評估Venclexta與azacitidine聯合療法針對復發(fā)或難治性和新診斷的高危MDS患者的療效。
值得注意的是，這是基因泰克Venclexta獲得的第6個BTD認定。Venclexta由艾伯維（AbbVie）和羅氏（Roche）開發(fā)，由羅氏集團成員基因泰克負責該藥物在美國的商業(yè)化運作。獲得BTD認定將加速新藥的開發(fā)和評估以支持針對嚴重或危及生命的疾病的治療，BTD尤其會幫助到那些在臨床上表現出比目前使用療法更高療效的藥物。
Venclexta是一種口服的選擇性B細胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制劑，該藥物可以靶向結合并抑制B細胞淋巴瘤-2蛋白。該蛋白會在某些類型的血液腫瘤患者體內積聚。隨著BCL-2在人體系統(tǒng)中的積累，癌細胞對死亡和自我毀滅的抵抗力更強。Venclexta可以阻斷這種蛋白質并有助于恢復自然細胞凋亡過程。
該組合療法的適應癥MDS是一種罕見的血液腫瘤，該病會逐漸使患者骨髓無法產生正常的血細胞，最終導致貧血、虛弱、疲勞和頻繁感染。如果不及時妥善治療，MDS會發(fā)展為急性髓系白血?。ˋML）。這種疾病每年在美國影響約10,000人，診斷為高危類型患者的中位生存率僅為18個月。
Venclexta已在全球80多個國家獲得批準。在美國，Venclexta此前已獲得FDA批準用于以前未經治療的慢性淋巴細胞白血?。–LL）患者、復發(fā)性或難治性CLL患者，以及以前未經治療的AML患者。此外，該藥物還被批準與azacitidine、低劑量cytarabine和decitabine聯合用于治療75歲及以上或任何年齡有合并癥的新AML患者。在歐盟，Venclexta還被批準治療不適合接受強化療的新AML患者。
2020年12月，Venclexta成功在中國上市，成為國內首 個獲批的BCL-2抑制劑。該藥物獲得了中國國家藥品監(jiān)督管理局附條件批準與阿扎胞苷聯合用于治療因合并癥不適合接受強誘導化療，或者75歲及以上的新診斷的成人急性髓系白血?。ˋML）患者。
參考來源：Genentech's Combo Therapy for Rare Blood Cancers Scores Breakthrough Designation
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