自從渤健阿爾茨海默病藥物Aduhelm（aducanumab）獲得美國FDA批準以來，外界的注意力就集中在了該藥的副作用上。據悉，在獲得有爭議的批準之前，研究人員就已經在多項Aduhelm試驗中就觀察到了受試者出現淀粉樣蛋白相關成像異常(ARIA-E)或腦水腫的病例。
11月10日，該公司表示正在調查一名75歲婦女在接受Aduhelm期間死于ARIA的死亡事件。目前還沒有確定該名患者的死亡是否是由ARIA造成的。在7月和9月之間，另外三例ARIA病例也被提交給美國FDA的不良事件數據庫。所有這些ARIA病例都需要住院治療，并且都在接受渤健公司的調查。
對于該藥物不斷暴發(fā)的安全性風險，臨床醫(yī)生表達了擔憂，稱Aduhelm最初的臨床試驗中的受試者，除了患有早期的阿爾茨海默病外，總體上都很健康，有其他合并癥的人經常被排除在Aduhelm試驗之外，以消除混雜因素造成的干擾。然而，隨著現在Aduhelm獲得美國FDA批準，伴有其他健康問題的腦年癡呆患者也將有資格使用該藥物，這可能會導致Aduhelm更多不良副作用的報告案例。
周一（11月22日），JAMA Neurology雜志發(fā)表了一項由渤健、布朗大學、倫敦大學學院、荷蘭阿姆斯特丹VU大學醫(yī)學中心、舊金山加州太平洋醫(yī)學中心、加州紐瓦克Bioclinica和馬薩諸塞州沃爾瑟姆Cytel的研究人員針對ARIA進行的兩項III期試驗Engage和Emerge數據。聯合研究涉及3,285名接受一劑或多劑治療的阿爾茨海默病患者。
研究人員發(fā)現，聯合aducanumab組中有425例患者出現ARIA（41.3%），362名患者或35.2%的患者出現ARIA水腫。其中，94人（26%）有頭痛、意識模糊、頭暈和惡心等癥狀。研究人員分別在197名患者(19.1%)和151名患者(14.7%)中發(fā)現了ARIA微出血和ARIA表層鐵沉積。該研究指出，大多數ARIA-E事件發(fā)生在Aduhelm治療早期，這些結果與其他抗ABeta抗體的臨床研究一致，而ARIA-E的風險在隨后的治療過程中會降低。
渤健Aduhelm在批準時和之前都存在爭議。美國FDA咨詢委員會曾建議不要在2020年底批準該藥物，但美國FDA最終還是在2021年年中批準該藥物上市。外界對該藥物的爭議點是療效，以及安全性副作用ARIA-E的問題。
與Aduhelm不確定的療效和副作用風險相對的卻是，這種藥物約為每位患者每年56,000美元的高昂定價，美國許多保險公司和衛(wèi)生系統均明確表示拒絕支付Aduhelm的治療費用。美國聯邦醫(yī)療保險目前仍在評估該藥物，預計將在今年年底發(fā)布公告，但最終決定要到2022年3月或2022年4月。許多保險公司最終很可能會遵循聯邦醫(yī)療保險的指導方針。
到目前為止，Aduhelm未能在市場上取得滿意的進展，渤健第三季度報告該藥物的銷售額僅為300,000美元。除了關于臨床益處的問題、對ARIA-E等副作用的擔憂以及保險公司是否會為該藥物付費之外，患者獲得該藥物的治療資格也相當麻煩。患者需要對大腦進行PET掃描以檢測淀粉樣蛋白斑塊，這一診斷程序通常需要花費5000美元，而大多數保險公司不承保這部分費用，另一種診斷選擇是侵入性脊椎穿刺，這也進一步增大了患者獲得治療的難度。
參考來源：Study: Biogen’s Aduhelm Caused Brain Swelling in Over One-Third of Study Participant
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