2022年8月16日，聚焦于基因和細胞治療的上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱"邦耀生物"）宣布，其針對輸血依賴型β-地中海貧血的基因療法產(chǎn)品"BRL-101自體造血干祖細胞注射液"的臨床試驗申請（IND），正式取得中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）的批準(zhǔn)。
對于本次β-地中海貧血基因療法產(chǎn)品IND申報獲批，邦耀生物創(chuàng)始人、董事長劉明耀教授表示，"我們非常高興BRL-101臨床試驗申請獲得了CDE的許可，IND的順利獲批離不開公司各部門的辛勤付出，也特別感謝CDE對我們的高度認可，及CDE一直以來為保護和促進公眾健康與支持新藥研發(fā)的不懈努力。此次IND獲批，不僅標(biāo)志著公司的發(fā)展正式進入了臨床階段，也意味著邦耀生物成功向基因和細胞治療國際一線梯隊靠攏。而邦耀生物作為一家致力于成為全球領(lǐng) 先的細胞基因藥企，未來我們將繼續(xù)著力于高質(zhì)量轉(zhuǎn)化基因編輯技術(shù)在細胞和基因治療中的應(yīng)用，并始終以患者為中心不斷推動各個管線的研發(fā)產(chǎn)品進程，為中國乃至全球遺傳疾病及惡性腫瘤疾病患者帶來更多突破性療法。"
BRL-101: 臨床試驗中已取得了良好的效果，全國范圍內(nèi)已成功幫助多例β地貧患者脫離輸血依賴
邦耀生物BRL-101主要適應(yīng)癥為β-地中海貧血（地貧），是基于邦耀生物自主研發(fā)的造血干細胞平臺(ModiHSC?)開發(fā)的基因治療產(chǎn)品。
β-地中海貧血是一種遺傳性溶血性疾病，在世界范圍內(nèi)普遍流行，是最常見的單基因疾病之一。由于功能性β-珠蛋白嚴重缺乏，相當(dāng)一部分患者需要定期輸血才能存活，從而導(dǎo)致輸血依賴性地中海貧血（TDT）。由于血液資源有限和鐵螯合劑成本高昂，國內(nèi)TDT患者僅有部分比例能維持規(guī)范輸血和規(guī)范去鐵治療，生存狀態(tài)堪憂，TDT患者的生存率明顯低于發(fā)達國家。
根據(jù)2021年5月最新發(fā)表的《中國地中海貧血藍皮書（2020）》數(shù)據(jù)顯示，地貧基因攜帶者約占全球3.45億人口，而中國內(nèi)地地貧基因攜帶者約有3000萬人，重型和中間型地貧患者人數(shù)在30萬左右，并且正以每年約10％的速度遞增。當(dāng)前對于地貧傳統(tǒng)療法中，造血干細胞移植是唯一可以根治β地中海貧血的方法，但費用昂貴，且配型極其困難，僅有少部分患者能獲得移植。如果可以將自體造血干細胞經(jīng)基因校正后回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，則可以解決造血干細胞來源不足及配型困難的問題，而CRISPR基因編輯技術(shù)的進展給這種治療策略提供了可能。
邦耀生物ModiHSC?主要是利用基因編輯系統(tǒng)對患者的造血干細胞進行基因修飾，修飾后的造血干細胞回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，通過自我更新和分化重建修飾細胞群體，從而達到治療血液系統(tǒng)疾病的目的。目前，邦耀生物利用自主開發(fā)的基于基因編輯技術(shù)的造血干細胞平臺(ModiHSC?)在治療β0/β0型重度地貧患者在研究者發(fā)起的臨床試驗中已取得了良好的效果，全國范圍內(nèi)已成功幫助多例β地貧患者脫離輸血依賴。
自2020年7月以來，邦耀生物和中南大學(xué)湘雅醫(yī)院血液科付斌副主任醫(yī)師及中國人民解放軍聯(lián)勤保障部隊第九二三醫(yī)院張新華主任合作，基因治療多例β地貧患者已治愈出院，且已擺脫輸血依賴，過上了健康人的生活。其中湘雅的2例患者擺脫輸血依賴已超2年，這是亞洲首次通過基因編輯技術(shù)治療地貧，也是全世界首次通過CRISPR基因編輯技術(shù)治療β0/β0型重度地貧的成功案例。2022年8月4日，該項研究者發(fā)起的臨床試驗成果發(fā)表在國際頂級醫(yī)學(xué)學(xué)術(shù)期刊Nature Medicine（影響因子：87.241）。這一事件也代表了國內(nèi)基因編輯治療在臨床研究方面的突破性成果。
?還值得一提的是，邦耀生物在地貧領(lǐng)域的突出性成果已選入到第二版《中國地貧防治藍皮書》(2020)的治療方法部分。此外，相比其它β-地貧基因療法動輒上千萬，邦耀生物造血干細胞基因療法成本可極大降低，有望成為更惠及大眾的療法。
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