科越醫(yī)藥，一家致力于研發(fā)新一代補體藥物治療免疫介導(dǎo)疾病的全球生物技術(shù)公司，今日宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已批準(zhǔn)其KP104用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）II期臨床試驗的新藥研究申請 (CTA)。KP104是一種全球首 創(chuàng)的雙靶點補體生物制劑，它能特異性地同時抑制補體旁路和末端途徑，且對兩個靶點的抑制具有協(xié)同作用。該II期臨床試驗的目的是在中國PNH患者中評估KP104的有效性、安全性、耐受性、藥代動力學(xué)（PK）和藥效學(xué)（PD）。
科越醫(yī)藥中國和亞洲研發(fā)與運營總裁閆慧女士說 : "此CTA在中國首次獲批，是科越加速推動KP104這新一代補體藥物用于治療像PNH這樣的補體介導(dǎo)疾病道路上的一個重要里程碑。KP104被設(shè)計用于同時阻斷兩個關(guān)鍵的補體靶點，對于那些需要更有效治療手段的PNH患者來說，我們相信KP104將是一個突破性的治療選擇。"
陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥是一種罕見的危及生命的血液系統(tǒng)疾病，它的特征是體內(nèi)產(chǎn)生異常紅細(xì)胞，并被機體認(rèn)定為"異物"，從而導(dǎo)致補體系統(tǒng)過度激活和紅細(xì)胞破壞，PNH患者可能出現(xiàn)貧血、血栓和骨髓功能受損。目前針對PNH的補體靶向治療是通過抑制單個補體靶點來實現(xiàn)的。雖然這些藥物可減輕溶血，但最近的研究表明，同時抑制補體旁路途徑和末端途徑的治療可能會更有效地改善患者的病情。
KP104是一種雙靶點補體藥物，它能同時阻斷補體旁路途徑和末端途徑。來自KP104 臨床I期首次人體試驗（FIH）SYNERGY-1的數(shù)據(jù)證明了該生物制劑的雙靶點作用機制，并在今年早些時候獲得了美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)成為治療PNH的孤兒藥資格認(rèn)定?？圃结t(yī)藥將在今年晚些時候的2022年美國腎 臟學(xué)會年會上公布已經(jīng)完成的臨床I期試驗的完整數(shù)據(jù)。
關(guān)于陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥
陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥是一種罕見的危及生命的血液系統(tǒng)疾病，由屬于先天免疫系統(tǒng)的補體系統(tǒng)的過度活動引起，其特征是紅細(xì)胞破壞、血栓形成和骨髓功能受損。每百萬人中有1至5人患有PNH，幾乎都是由基因突變引起，導(dǎo)致產(chǎn)生異常造血干細(xì)胞。這些干細(xì)胞產(chǎn)生的異常紅細(xì)胞，極易通過補體激活而被破壞。由于補體生物學(xué)的復(fù)雜性以及PNH疾病的發(fā)生與補體通路多靶點相關(guān)，目前仍然存在巨大未被滿足的臨床需求，急需比當(dāng)前療法更好的療效和給藥便利性的下一代藥物。
關(guān)于KP104
KP104是一種具有獨特作用機制的全球首 創(chuàng)雙靶點補體藥物。它可特異性地同時作用于補體旁路途徑和末端途徑，從而有效地、協(xié)同性地抑制補體，以更加有選擇性的精準(zhǔn)治療補體介導(dǎo)的疾病。KP104還被設(shè)計成具有延長的半衰期和效能，其配方可用于靜脈注射和皮下給藥。KP104正進(jìn)入多個適應(yīng)癥的II期臨床試驗，包括IgA腎?。↖gAN）、C3腎小球?。–3G）、繼發(fā)于系統(tǒng)性紅斑狼瘡的血栓性微血管病（SLE-TMA）和陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥 。II期臨床試驗將在全球范圍內(nèi)進(jìn)行，包括美國、中國、澳大利亞和韓國。KP104 是一種尚未獲得任何監(jiān)管當(dāng)局批準(zhǔn)用于任何適應(yīng)癥治療的研究藥物。
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