2024年2月23日，當(dāng)?shù)貢r(shí)間2024年2月23日，傳奇生物（NASDAQ: LEGN）在美國(guó)新澤西州薩默塞特宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會(huì)（CHMP）建議批準(zhǔn)擴(kuò)大CARVYKTI®（cilta-cel，西達(dá)基奧侖賽）的適應(yīng)癥范圍，以納入既往至少接受過一線治療（包括一種免疫調(diào)節(jié)劑和一種蛋白酶體抑制劑）的復(fù)發(fā)和難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，這些患者在最后一線治療中出現(xiàn)疾病進(jìn)展且對(duì)來那度胺耐藥。此項(xiàng)II類變更申請(qǐng)由合作伙伴楊森的附屬公司Janssen-Cilag International N.V.提交至EMA，CHMP的積極意見將由歐盟委員會(huì)進(jìn)行審查并做出最終批準(zhǔn)決定。
傳奇生物首席執(zhí)行官黃穎博士表示："這一里程碑表明了我們將CARVYKTI®帶給全球更多及更前線患者以改變治療格局的承諾。CHMP的積極意見展現(xiàn)了我們與楊森公司合作為患者提供新的治療選擇，并為他們及其家人帶來希望的不懈努力。"
CHMP對(duì)CARVYKTI®的建議是基于CARTITUDE-4 研究 (NCT04181827) 數(shù)據(jù)的支持，該研究是首 個(gè)隨機(jī) 3 期研究，評(píng)估CARVYKTI®與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達(dá)雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）相比，在既往接受過1-3線治療后復(fù)發(fā)且來那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤患者中的療效和安全性[1]。
西班牙納瓦拉大學(xué)臨床癌癥中心高級(jí)顧問、醫(yī)學(xué)血液學(xué)教授、臨床和臨床負(fù)責(zé)人 Jesús San Miguel 博士表示："CARTITUDE-4 研究結(jié)果表明，早期復(fù)發(fā)的患者能從該療法中獲得顯著的臨床受益。CHMP 的積極意見是將CARVYKTI®用于歐洲更多患者以使其得益于該一次性輸注療法的重要一步。"
關(guān)于CARVYKTI®（cilta-cel，西達(dá)基奧侖賽）
西達(dá)基奧侖賽是一種靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉(zhuǎn)基因?qū)颊咦陨淼腡細(xì)胞進(jìn)行修飾，以識(shí)別和消除表達(dá)BCMA的細(xì)胞。BCMA主要表達(dá)于惡性多發(fā)性骨髓瘤B細(xì)胞譜系、晚期B細(xì)胞和漿細(xì)胞的表面。西達(dá)基奧侖賽的CAR蛋白具有兩種靶向BCMA單域抗體，對(duì)表達(dá)BCMA的細(xì)胞具有高親和力，在與表達(dá)BCMA的細(xì)胞結(jié)合后，CAR可促進(jìn)T細(xì)胞活化、擴(kuò)增，繼而清除靶細(xì)胞[2]。
2017年12月，楊森與傳奇生物簽訂了全球獨(dú)家許可和合作協(xié)議，以開發(fā)和商業(yè)化西達(dá)基奧侖賽。 2022年2月，西達(dá)基奧侖賽獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市，5月獲得歐盟EC授予的附條件上市許可，9月獲得日本MHLW批準(zhǔn)上市，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，商品名為CARVYKTI®。西達(dá)基奧侖賽于2019年12月在美國(guó)和2020年8月在中國(guó)獲得突破性療法認(rèn)定。此外，西達(dá)基奧侖賽于2019年4月獲得歐盟委員會(huì)優(yōu)先藥物資格認(rèn)定。美國(guó)FDA、歐洲EMA和日本PMDA分別于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西達(dá)基奧侖賽孤兒藥資格認(rèn)定。2022年3月，歐洲藥品管理局的孤兒藥品委員會(huì)一致建議，根據(jù)臨床數(shù)據(jù)（治療后完全緩解率有所改善且持續(xù)存在）維持西達(dá)基奧侖賽的孤兒藥認(rèn)定。
關(guān)于CARTITUDE-4
CARTITUDE-4 (NCT04181827) 是一項(xiàng)國(guó)際、隨機(jī)、開放標(biāo)簽的3期研究，評(píng)估西達(dá)基奧侖賽與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達(dá)雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過1-3線治療的復(fù)發(fā)且來那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性，以無進(jìn)展生存期（PFS）為該研究主要終點(diǎn)[3]。
關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤
多發(fā)性骨髓瘤被認(rèn)為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細(xì)胞過度增殖導(dǎo)致的惡性疾病[4]。預(yù)計(jì)2024年美國(guó)將有超過35000人被診斷為多發(fā)性骨髓瘤，超過12000人死于該疾病[5]。雖然一些多發(fā)性骨髓瘤患者無明顯癥狀，是由于出現(xiàn)癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、低血細(xì)胞計(jì)數(shù)異常、血鈣升高、腎臟問題或感染等[6]。
參考來源：
[1] ClinicalTrials.gov. 靶向BCMA的CAR-T療法JNJ-68284528與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達(dá)拉單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在復(fù)發(fā)和來那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤患者中的比較研究（CARTITUDE-4）。https://clinicaltrials.gov/study/NCT04181827。2023 年 11 月。
[2] CARVYKTI® 處方信息。Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc.
[3] ClinicalTrials.gov. 靶向BCMA的CAR-T療法JNJ-68284528與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達(dá)拉單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在復(fù)發(fā)和來那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤患者中的比較研究（CARTITUDE-4）。https://clinicaltrials.gov/study/NCT04181827。2023 年 11 月。
[4] 美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)，多發(fā)性骨髓瘤簡(jiǎn)介。https://www.cancer.net/cancer- types/multiple-myeloma/introduction。2023 年 3 月。
[5] 美國(guó)癌癥協(xié)會(huì)，關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤的關(guān)鍵統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)。https://www.cancer.org/cancer/multiple-myeloma/about/key-statistics.html#:~:text=Multiple%20myeloma%20is%20a%20relatively,men%20and%2015%2C370%20in%20women.2024 年 2 月。
[6] 美國(guó)癌癥協(xié)會(huì)，多發(fā)性骨髓瘤：早期檢測(cè)、診斷和分期。https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf.2023 年 3 月。
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