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隨著科學技術的不斷進步和基因編輯技術的日益成熟，基因療法正逐步從理論探索走向實際應用，為疾病治療開辟了新的道路。截至2023年底，全球范圍內(nèi)已有20款基因療法產(chǎn)品獲批上市，其中體外基因療法8款，體內(nèi)基因療法12款，然而這些療法均為國外上市產(chǎn)品，國內(nèi)尚未有基因療法成功上市。
從新藥臨床試驗申請（IND）進展來看，國內(nèi)的基因療法領域同樣展現(xiàn)出了蓬勃的發(fā)展態(tài)勢。有公開資料顯示，截至2023年底國內(nèi)已有30余款AAV基因治療藥物順利進入臨床試驗階段。不完全統(tǒng)計僅2024年上半年，就有14款基因療法相繼獲批IND。這一連串的積極進展預示著基因療法可能正迎來一個前所未有的爆發(fā)前夕，為國內(nèi)患者帶來新的希望。（備注：本文所描述的基因療法不含 CAR-T 等免疫細胞療法、溶瘤病毒療法、小核酸藥物。）
▲ 2024年H1基因療法臨床申報進展
（圖片來源：醫(yī)麥客整理，點擊可放大）
在2024年上半年進入臨床試驗階段的基因療法中，眾多基因療法產(chǎn)品管線致力于填補國內(nèi)尚未得到滿足的臨床需求。
例如凌意生物研發(fā)的首個針對成人I型或III型戈謝病的AAV基因治療藥物LY-M001、唯源立康推出的國內(nèi)首款可局部外用的基因治療藥物WG1025，用于治療大皰性表皮松懈癥、以及中因科技研發(fā)的ZVS2023e，一款針對由RHO基因變異導致的視網(wǎng)膜色素變性的治療藥物，該疾病在全球在全球范圍范圍內(nèi)都無上市藥物。
另外，也有許多產(chǎn)品正在突破技術的難題，追求更高的安全性和有效性。例如，金唯科生物的“JWK001注射液”采用創(chuàng)新的“兩質粒包裝系統(tǒng)”AAV基因治療技術，有望提升療效并降低生產(chǎn)成本。而星眸生物的“XMVA09注射液”則是首款雙特異性靶點與玻璃體腔內(nèi)注射衣殼相結合的基因治療藥物，為濕性年齡相關性黃斑變性（wAMD）患者提供了新的治療選擇。天澤云泰的VGN-R09b則是國內(nèi)首款采用AAV遞送雙基因策略并獲準進入臨床的基因療法，為AADC缺乏癥和帕金森患者帶來了潛在的治療希望。此外，WG1025還作為國內(nèi)首款使用Ⅰ型單純皰疹病毒（HSV-1）載體作為基因治療遞送工具的生物新藥，進一步豐富了基因療法的遞送方式。
什么是基因療法
體外基因治療
體內(nèi)基因治療
不止是罕見病，基因治療大有可為
目前，基因治療的主要適應癥聚焦于單基因遺傳?。春币姴。?。這類疾病的致病基因清晰明確，且缺乏有效的傳統(tǒng)治療手段，存在著巨大的未滿足臨床需求。
罕見病種類多達 7000 余種，總人數(shù)達 3.5 億人。2015年，中國罕見病患者人數(shù)1680 萬， 2020 年增至 2000 萬人。然而，超過 90%的罕見病缺乏有效的治療手段，而基因治療恰好能夠滿足這些需求，覆蓋這一巨大的市場。已獲批的基因治療藥物在β地中海貧血、血友病、脊髓性肌萎縮癥等罕見病中已展現(xiàn)出顯著的療效。在上半年獲批IND的藥物中，高達85%的藥物適應癥為罕見病。
然而，基因治療的潛力遠不限于此，它在常見病治療領域同樣展現(xiàn)出廣闊的應用前景。許多日常生活中常見的疾病，諸如腫瘤、高血壓、精神疾病等，均屬于多基因疾病范疇，這意味著基因治療在這些領域也有望發(fā)揮重要作用，市場潛力無窮。
產(chǎn)品為王，價格高昂也能賣
▲ 創(chuàng)新藥銷售額TOP 10
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