2024年12月10日，圣因生物在美國波士頓舉行的第八屆補體藥物開發(fā)大會上公布其針對補體因子C3的小核酸（siRNA）藥物SGB-9768的臨床前和部分I期臨床試驗的積極結(jié)果。該藥物旨在通過降低補體因子C3，來治療補體介導(dǎo)的多種疾病，包括IgA腎病、C3腎小球病、免疫復(fù)合物介導(dǎo)的膜增生性腎小球腎炎、干性年齡相關(guān)性黃斑變性、陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿以及其他腎臟疾病及血液學(xué)疾病，有望成為“國內(nèi)首 款”的靶向補體因子C3的siRNA藥物。
圣因生物分別在新西蘭和中國開展一項隨機、雙盲、安慰劑對照、單次給藥劑量遞增的I期研究，主要目的是評價SGB-9768在健康受試者中的安全性、耐受性、藥代動力學(xué)及藥效學(xué)特征。2024年5月和8月分別在新西蘭和中國完成首例受試者給藥。截止到2024年12月01日，共有55名受試者被隨機分配接受SGB-9768及安慰劑治療。試驗數(shù)據(jù)顯示，進行單次皮下注射后，SGB-9768表現(xiàn)出良好的安全性和耐受性，同時觀察到劑量依賴的、顯著而持久的C3水平及補體通路活性的下降。與其他同靶點siRNA產(chǎn)品相比，SGB-9768在更低劑量下展現(xiàn)出更高的靶蛋白C3敲降效果。
關(guān)于補體介導(dǎo)的腎臟疾病
補體系統(tǒng)是固有免疫的重要組成部分，對適應(yīng)性免疫應(yīng)答發(fā)揮調(diào)節(jié)作用，在人體內(nèi)發(fā)揮著重要的免疫及生理功能，起到保護身體免受感染以及清除死細胞和凋亡物質(zhì)的作用。但補體一旦調(diào)控異常或過度活化，便可誘導(dǎo)炎癥并破壞自身組織造成免疫損傷，與部分血液疾病、眼科疾病和腎臟疾病的發(fā)生和發(fā)展密切相關(guān)。慢性腎臟疾病是我國乃至全球主要的公共衛(wèi)生問題，在國內(nèi)的患病率高達10.8%，即每10個成人中就有1個患有慢性腎臟病。而其中多數(shù)腎臟疾病都有補體參與致病，補體介導(dǎo)的腎臟疾病主要有IgA腎病、C3腎小球病、免疫復(fù)合物介導(dǎo)的膜增生性腎小球腎炎等。目前針對補體介導(dǎo)的腎臟疾病的治療進展有限，許多靶向補體的藥物仍處于臨床研究階段，該領(lǐng)域存在大量未滿足的臨床需求。補體抑制有望成為治療補體介導(dǎo)的腎臟疾病的新靶點，而補體C3是補體系統(tǒng)中連接上游活化途徑和終末途徑的重要組成部分，C3活性抑制經(jīng)驗證具有顯著的補體抑制作用，可作為針對這類疾病強有力的治療靶點。因此，開發(fā)安全、有效的針對補體C3的siRNA藥物對于補體介導(dǎo)的腎臟疾病具有重要的臨床應(yīng)用價值。
關(guān)于SGB-9768
SGB-9768是圣因生物自主研發(fā)的一款靶向補體C3（Complement 3, C3）蛋白的 siRNA藥物，采用了公司獨特創(chuàng)新的新一代LEAD? GalNAc技術(shù)遞送到肝臟細胞，通過RNAi機制抑制C3合成，從而抑制補體活化，用于治療補體介導(dǎo)的腎臟疾病，包括成人IgA腎病、C3腎小球病、免疫復(fù)合物介導(dǎo)的膜增生性腎小球腎炎。臨床前試驗數(shù)據(jù)顯示，SGB-9768可實現(xiàn)每3個月或6個月給藥一次的頻率，且能有效并持續(xù)地減少C3合成，與競品相比藥效更佳，且安全耐受性良好，具有治療頻率較低、患者依從性好、藥效持久的優(yōu)勢，有潛力成為國內(nèi)首 款的靶向補體C3的siRNA藥物。
關(guān)于圣因生物
圣因生物成立于2021年初，是一家致力于開發(fā)基于RNA干擾(RNAi)技術(shù)的新型小核酸藥物的生物制藥公司，在中國、美國均擁有研發(fā)中心。創(chuàng)始團隊是核酸藥物領(lǐng)域資深專家團隊，擁有多年核酸藥物開發(fā)經(jīng)驗和業(yè)界前沿的技術(shù)實力。圣因生物已建立了具有自主知識產(chǎn)權(quán)的核酸藥物化學(xué)修飾和肝內(nèi)肝外遞送技術(shù)平臺，更加高效地敲除致病基因。公司快速布局了系列小核酸產(chǎn)品的研究開發(fā)涵蓋心腦血管及代謝疾病、免疫類疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病等領(lǐng)域，圣因生物致力于科學(xué)創(chuàng)新，創(chuàng)造出新型RNAi藥物，解決全球未滿足的醫(yī)療需求，造?；颊呒捌浼彝?。
資料來源：
1.圣因生物
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