中美瑞康近日宣布其自主研發(fā)的小核酸創(chuàng)新藥物RAG-17被納入國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）《以患者為中心的罕見病藥物研發(fā)試點工作計劃（“關(guān)愛計劃”）》試點項目。
助力罕見病藥物研發(fā)，“關(guān)愛計劃”意義非凡
“關(guān)愛計劃”（CARE計劃，Patient-Centered Action for Rare Diseases Encouragement）致力于通過優(yōu)化審評審批流程，加速推動罕見病藥物的研發(fā)和上市，使更多罕見病患者早日獲益。作為國家級試點計劃，“關(guān)愛計劃”針對罕見病藥物研發(fā)面臨的核心挑戰(zhàn)提供政策支持，包括早期溝通和加速審批，為藥物研發(fā)到上市提供全流程賦能。 根據(jù)CDE的試點項目納入標(biāo)準(zhǔn)，“關(guān)愛計劃”將在A、B、C、D、E五個申報階段中，各遴選1-2個具有代表性和臨床價值的品種納入計劃。此次RAG-17成功入選，體現(xiàn)了其創(chuàng)新性和潛在臨床價值受到的高度認(rèn)可。
中美瑞康創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官李龍承博士表示：“RAG-17成功入選‘關(guān)愛計劃’，是對我們團(tuán)隊在罕見病藥物研發(fā)領(lǐng)域不懈努力的肯定。這一認(rèn)可讓我們在為ALS患者提供突破性治療方案的目標(biāo)上又邁進(jìn)一步。我們將充分利用‘關(guān)愛計劃’提供的資源與支持，加速推動RAG-17的研發(fā)與上市進(jìn)程，為更多ALS患者及其家庭帶來希望。”
關(guān)于GAR-17
RAG-17是中美瑞康自主研發(fā)的一款創(chuàng)新型雙鏈小干擾RNA（siRNA）藥物，用于治療攜帶SOD1基因突變的肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）。該藥物依托中美瑞康自主開發(fā)的SCAD（智能化學(xué)輔助遞送）遞送平臺，能夠高效抑制SOD1基因表達(dá)，從而減少毒性蛋白的產(chǎn)生并保護(hù)神經(jīng)元功能。
在臨床前藥效研究中，RAG-17顯著延緩了疾病發(fā)病時間、延長模型動物的生存期，并顯著改善其運動功能。并且在IIT 研究中，鞘內(nèi)注射 RAG-17在所有劑量水平均展現(xiàn)了良好的耐受性和安全性，綜合安全評估結(jié)果進(jìn)一步支持了其臨床開發(fā)的可行性。
RAG-17已于2023年獲得美國FDA授予的孤兒藥資格（ODD）認(rèn)證，并于2024年先后獲得美國FDA和中國CDE臨床試驗許可，目前已在國內(nèi)啟動I期臨床試驗并完成首例受試者給藥，為漸凍癥 患者帶來新的治療曙光。
關(guān)于中美瑞康
中美瑞康（Ractigen Therapeutics）是一家立足于中國和面向全球市場的平臺型新藥研發(fā)公司，致力于開發(fā)突破性小核酸藥物與疾病治療方法。中美瑞康是全球少數(shù)同時掌握有肝內(nèi)與肝外遞送的小核酸藥企之一，開發(fā)出了具有獨立自主知識產(chǎn)權(quán)的SCAD、LiCO等多個具有國際領(lǐng)先水平的小核酸藥物遞送平臺技術(shù)?；赗NA激活技術(shù)和自主開發(fā)的Smart-TTC saRNA藥物開發(fā)平臺，公司建立了具有高度差異化的小核酸藥物管線，適應(yīng)癥涵蓋神經(jīng)退行性疾病、神經(jīng)肌肉疾病、腫瘤、代謝與血液系統(tǒng)疾病等，為諸多疾病領(lǐng)域中無法成藥的靶點、無法治愈的疾病提供創(chuàng)新型治療方案。
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