2025年1月16日，致力于利用組合技術(shù)平臺(tái)開(kāi)發(fā)全球新一代抗腫瘤小分子藥物的研發(fā)企業(yè)，勤浩醫(yī)藥宣布，公司申報(bào)的1類新藥新一代PRMT5抑制劑GH56臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已經(jīng)通過(guò)中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）審評(píng)。與此同時(shí)，勤浩醫(yī)藥已完成了美國(guó)臨床試驗(yàn)申請(qǐng)遞交。
GH56是一種新型的MTA-Cooperative PRMT5抑制劑，能夠在甲硫腺苷磷酸化酶（MTAP）缺失的腫瘤中發(fā)揮合成致死效應(yīng)。MTAP作為抑癌基因，其缺失約占所有腫瘤的10-15%。尤其是在腦膠質(zhì)瘤中，約40%以上的病例存在MTAP缺失。MTAP缺失會(huì)導(dǎo)致其底物甲硫腺苷（MTA）的積累，而MTA與PRMT5結(jié)合形成PRMT5-MTA復(fù)合物，抑制PRMT5的活性。
在MTAP缺失的腫瘤中靶向PRMT5-MTA復(fù)合物，有望在殺傷腫瘤細(xì)胞的同時(shí)，盡量降低對(duì)正常細(xì)胞的影響，從而實(shí)現(xiàn)更大的安全窗口。GH56良好的安全性及高入腦能力在該靶點(diǎn)上具有極大的臨床價(jià)值。
勤浩醫(yī)藥首席醫(yī)學(xué)官汪海丹博士表示： PRMT5被確定為MTAP缺失癌癥的合成致死靶點(diǎn)以來(lái)，已經(jīng)有越來(lái)越多的數(shù)據(jù)表明PRMT5抑制劑有希望成為基于“合成致死”機(jī)制的重要抗癌藥物。對(duì)于很多具有該生物標(biāo)志物的腫瘤，例如非小細(xì)胞肺癌、腦膠質(zhì)瘤、間皮瘤和惡性周圍神經(jīng)鞘瘤等，單藥治療或者聯(lián)合治療可能是一種非常有潛力的治療方法，我們期待GH56在即將進(jìn)行的臨床研究中能為這些腫瘤患者提供一種更好的治療選擇。
臨床前的體內(nèi)外實(shí)驗(yàn)表明，GH56具有優(yōu)異的活性和代謝性質(zhì)，在多種MTAP缺失的小鼠模型中都能夠誘導(dǎo)腫瘤持續(xù)消退，并長(zhǎng)期維持腫瘤消退狀態(tài)。其良好的入腦能力在腦膠質(zhì)瘤小鼠模型中展現(xiàn)出顯著的療效。GH56能夠有效抑制MTAP缺失腫瘤細(xì)胞中的對(duì)稱二甲基精氨酸(SDMA)修飾，進(jìn)而誘導(dǎo)細(xì)胞凋亡。在MTAP野生型細(xì)胞中，GH56對(duì)SDMA修飾和細(xì)胞增殖的抑制表現(xiàn)出良好的選擇性，有望在殺傷腫瘤細(xì)胞的同時(shí)，最大限度地減少對(duì)正常細(xì)胞的損害。GH56的這種選擇性會(huì)帶來(lái)更好的安全性，在體外實(shí)驗(yàn)中對(duì)造血干細(xì)胞來(lái)源的紅系和髓系細(xì)胞的抑制作用極弱，有效避免了第一代PRMT5抑制劑的血液毒性風(fēng)險(xiǎn)。
勤浩醫(yī)藥創(chuàng)始人及CEO王奎鋒博士表示：勤浩醫(yī)藥2.0管線的研究重心在于合成致死策略。GH56作為2.0管線的產(chǎn)品，其高特異性和良好的安全性已在臨床前實(shí)驗(yàn)中取得了較好的數(shù)據(jù)，期待GH56在后續(xù)研究中的表現(xiàn)。勤浩醫(yī)藥將繼續(xù)鉆研探索合成致死策略，原創(chuàng)新藥的開(kāi)發(fā)意味著更高要求和挑戰(zhàn)，我們將秉持踏實(shí)、務(wù)實(shí)的科研精神，努力將更多新型抗腫瘤藥物逐步向臨床試驗(yàn)階段推進(jìn)，為更多腫瘤患者提供更好更多的治療選擇。
關(guān)于勤浩醫(yī)藥
勤浩醫(yī)藥是一家專注于全球先進(jìn)的小分子抗腫瘤新藥開(kāi)發(fā)的生物科技公司，公司管理層擁有多年企業(yè)管理、新藥研發(fā)、臨床醫(yī)學(xué)研究經(jīng)驗(yàn)，致力于突破“難以成藥”靶點(diǎn)，聚焦原始創(chuàng)新。勤浩醫(yī)藥著力打造獨(dú)具特色的創(chuàng)新藥物研發(fā)體系，建立了基于結(jié)構(gòu)生物學(xué)的構(gòu)效關(guān)系研究平臺(tái)，基于靶點(diǎn)研究的早期藥物篩選平臺(tái)以及涵蓋藥效、代謝和安全性研究的臨床前評(píng)價(jià)平臺(tái)，形成了以靶向抗腫瘤品種為核心的產(chǎn)品管線。
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