引言

美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局負(fù)責(zé)監(jiān)管在美國(guó)生產(chǎn)或銷售的藥物產(chǎn)品。美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局擁有眾多職能，其中之一是制定新法規(guī)。這些新法規(guī)的出臺(tái)是為了應(yīng)對(duì)諸如以下各種因素：

· 不同利益相關(guān)者的反饋

· 投訴

· 制藥行業(yè)的創(chuàng)新與發(fā)展

這些法規(guī)已在美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局的官方網(wǎng)站上公布，供公眾查閱。

2024年部分指導(dǎo)文件概述

我們簡(jiǎn)要回顧一下2024年制定的法規(guī):

《先進(jìn)制造技術(shù)認(rèn)定計(jì)劃》

本指導(dǎo)文件涉及制藥行業(yè)的先進(jìn)制造技術(shù)。美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局認(rèn)識(shí)到此類技術(shù)對(duì)于提高工藝可靠性、產(chǎn)品質(zhì)量以及縮短開發(fā)時(shí)間的重要性，尤其是對(duì)于生命支持藥物。

本指導(dǎo)文件為個(gè)人或組織提供了參與美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局先進(jìn)制造技術(shù)認(rèn)定計(jì)劃的建議。

M15：《模型引導(dǎo)藥物開發(fā)的一般原則》

該美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局指導(dǎo)文件提供了與模型引導(dǎo)藥物開發(fā)相關(guān)的指南。該開發(fā)計(jì)劃使用不同的定量方法來降低開發(fā)過程中的風(fēng)險(xiǎn)。

本指導(dǎo)文件由國(guó)際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì)制定，討論了模型引導(dǎo)藥物開發(fā)的不同領(lǐng)域，如規(guī)劃、模型評(píng)估和證據(jù)記錄。

E11A：《兒科外推》

本指導(dǎo)文件也由國(guó)際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì)制定，重點(diǎn)關(guān)注藥物開發(fā)過程中的兒科外推。它包含研究設(shè)計(jì)和統(tǒng)計(jì)方法（如建模與模擬）的方法。

本指導(dǎo)文件旨在提高兒童藥物開發(fā)的效率，并增加安全有效的兒童藥物的可用性。

《藥物、生物制品和器械臨床研究中的方案偏離》

本指導(dǎo)文件旨在為贊助商、臨床研究者和機(jī)構(gòu)審查委員會(huì)定義、識(shí)別和報(bào)告臨床研究中的方案偏離。

它包括方案偏離的定義、贊助商向美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局報(bào)告偏離的建議、研究者應(yīng)向贊助商和機(jī)構(gòu)審查委員會(huì)報(bào)告的偏離類型，以及機(jī)構(gòu)審查委員會(huì)在評(píng)估方案偏離時(shí)的建議。

《加速批準(zhǔn)——嚴(yán)重疾病加急計(jì)劃》

這些指南的目的是幫助提供美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局關(guān)于加速批準(zhǔn)的政策，這是美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局的一個(gè)加急計(jì)劃，旨在促進(jìn)對(duì)高需求和緊急需求的新藥的開發(fā)。

本指導(dǎo)文件還涵蓋了在加速批準(zhǔn)計(jì)劃下批準(zhǔn)的產(chǎn)品的快速撤回，以及通過2023年綜合撥款法案（公法117-328）國(guó)會(huì)進(jìn)行的修訂。

《DUFA在部門級(jí)別申請(qǐng)重審》

本指導(dǎo)文件為簡(jiǎn)化新藥申請(qǐng)的申請(qǐng)人提供了在部門級(jí)別或原始簽署機(jī)構(gòu)的審查紀(jì)律范圍內(nèi)尋求復(fù)議的程序建議。

《某些注射劑藥品的配藥臨時(shí)政策》

本指導(dǎo)文件描述了美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局對(duì)某些注射藥物產(chǎn)品的配制政策，這些藥物產(chǎn)品由外包設(shè)施、州許可藥房和非注冊(cè)外包美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局聯(lián)邦設(shè)施配制。

《臨床研究中的電子系統(tǒng)、電子記錄和電子簽名：?jiǎn)栴}和答案》

本指導(dǎo)文件適用于使用電子系統(tǒng)、記錄和簽名進(jìn)行食品、醫(yī)療、煙草和新動(dòng)物藥物研究的贊助商、臨床研究者、合同研究組織和其他相關(guān)方。

它描述了美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局對(duì)上述電子系統(tǒng)、記錄和簽名的要求，以確保其可信、可靠，并與紙質(zhì)記錄和手寫簽名具有同等效力。

《使用分散元素進(jìn)行臨床試驗(yàn)》

分散試驗(yàn)允許在遠(yuǎn)程地點(diǎn)進(jìn)行試驗(yàn)活動(dòng)，包括：

· 與試驗(yàn)人員的遠(yuǎn)程醫(yī)療訪問

· 與遠(yuǎn)程試驗(yàn)人員的上門訪問

· 與當(dāng)?shù)蒯t(yī)療保健提供者的訪問

本指導(dǎo)文件幫助贊助商、研究者和其他相關(guān)方在臨床試驗(yàn)中使用和應(yīng)用分散元素。

《以電子格式提供監(jiān)管提交——使用eCTD行業(yè)規(guī)范指南的某些人類藥物申請(qǐng)和相關(guān)提交》

本指導(dǎo)文件涉及贊助商和研究者在根據(jù)《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法案》第745A（a）節(jié)電子提交內(nèi)容時(shí)的格式和組織。該法案要求提交電子格式的申請(qǐng)。

《以電子格式提供非處方藥專著提交》

本指導(dǎo)文件描述了《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法案》中要求的非處方藥專著的電子提交。它還建議將非處方藥專著提交以電子格式發(fā)送給美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局。

《生物類似藥和可互換生物類似藥上市批準(zhǔn)后的生產(chǎn)變更問答》

本指導(dǎo)文件回答了所有利益相關(guān)者關(guān)于對(duì)許可和可互換生物類似藥進(jìn)行批準(zhǔn)后制造變更的常見問題。

本指導(dǎo)文件旨在幫助申請(qǐng)人提供支持對(duì)許可生物類似藥和可互換生物類似藥進(jìn)行生產(chǎn)變更的所有相關(guān)信息。

《藥物、生物制品和組合產(chǎn)品使用相關(guān)風(fēng)險(xiǎn)分析的目的和內(nèi)容》

本指導(dǎo)文件適用于行業(yè)和美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局工作人員。它提供了關(guān)于使用相關(guān)風(fēng)險(xiǎn)分析的建議，以及如何將其與其他信息結(jié)合使用，以確定產(chǎn)品開發(fā)過程中所需的人為因素?cái)?shù)據(jù)。

《M14關(guān)于利用真實(shí)世界數(shù)據(jù)進(jìn)行藥物安全性評(píng)估的藥物流行病學(xué)研究的計(jì)劃、設(shè)計(jì)和分析的一般原則》

本指導(dǎo)文件由國(guó)際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì)制定，概述了利用符合目的的數(shù)據(jù)進(jìn)行藥物安全評(píng)估的觀察性（非干預(yù)性）藥物流行病學(xué)研究的計(jì)劃、設(shè)計(jì)和分析的一般原則。

它包括進(jìn)行這些研究的高級(jí)最佳實(shí)踐，旨在簡(jiǎn)化上市后藥物流行病學(xué)安全研究的開發(fā)和監(jiān)管評(píng)估。

《設(shè)施準(zhǔn)備情況：GDUFA下的目標(biāo)日期決定》

本指導(dǎo)文件通知申請(qǐng)人根據(jù)設(shè)施的檢查準(zhǔn)備情況分配目標(biāo)日期，該準(zhǔn)備情況在美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局356h表格上認(rèn)證。

它還解釋了美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局如何納入計(jì)劃增強(qiáng)，這是美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局和行業(yè)在《仿制藥用戶付費(fèi)修正案》重新授權(quán)談判期間達(dá)成一致的。

《寡核苷酸治療藥物開發(fā)的臨床藥理學(xué)考慮》

本指導(dǎo)文件建議根據(jù)《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法案》第505條（美國(guó)法典第21卷第355條）和美國(guó)聯(lián)邦法規(guī)第21卷第312和314部分開發(fā)寡核苷酸治療藥物。

特別關(guān)注某些評(píng)估，包括：

· 表征QTC間期延長(zhǎng)的潛力

· 免疫原性風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估

· 表征肝腎功能受損的影響

· 評(píng)估藥物相互作用的潛力。

本指導(dǎo)文件還幫助確定何時(shí)進(jìn)行適當(dāng)?shù)脑u(píng)估以應(yīng)對(duì)上述領(lǐng)域問題。

《新藥申請(qǐng)和簡(jiǎn)化新藥申請(qǐng)中成分聲明和相應(yīng)成分聲明的標(biāo)簽中的內(nèi)容和格式》

本指導(dǎo)文件幫助新藥申請(qǐng)和簡(jiǎn)化新藥申請(qǐng)?jiān)谔峤煌暾蜏?zhǔn)確的成分聲明和標(biāo)簽中的成分聲明。它可以幫助申請(qǐng)人減少評(píng)估周期，并通過提供完整信息進(jìn)行溝通來獲得批準(zhǔn)。

《體內(nèi)生物利用度和生物等效性研究的數(shù)據(jù)完整性》

本指導(dǎo)文件是申請(qǐng)人關(guān)于數(shù)據(jù)完整性的建議，包括：

· 為支持研究性新藥申請(qǐng)?zhí)峤坏纳锢枚群蜕锏刃匝芯康呐R床和生物分析部分

· 新藥申請(qǐng)

· 簡(jiǎn)化新藥申請(qǐng)

· 支持藥品評(píng)價(jià)和研究中心監(jiān)管的生物制品許可申請(qǐng)的臨床藥理學(xué)研究的生物分析部分

· 這些申請(qǐng)的修正案和補(bǔ)充

《真實(shí)世界證據(jù)：關(guān)于藥品和生物制品非干預(yù)性研究的考慮》

本指導(dǎo)文件是真實(shí)世界證據(jù)計(jì)劃的一部分，涉及使用真實(shí)世界證據(jù)進(jìn)行監(jiān)管決策。它為考慮提交非干預(yù)性研究以證明藥物有效性和/或安全性的贊助商提供指導(dǎo)。

《與仿制藥開發(fā)相關(guān)的受控通信》

本指導(dǎo)文件適用于行業(yè)在提交仿制藥開發(fā)信息請(qǐng)求時(shí)使用。它還可以用于行業(yè)遵循一個(gè)流程，以澄清美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局受控通信響應(yīng)中的模糊之處，以及回應(yīng)這些請(qǐng)求的流程。

《年度報(bào)告標(biāo)簽變更——非處方藥品的新藥申請(qǐng)和新藥簡(jiǎn)化申請(qǐng)》

本指導(dǎo)文件適用于新藥申請(qǐng)和簡(jiǎn)化新藥申請(qǐng)的申請(qǐng)人。它為非處方藥產(chǎn)品提供了關(guān)于在年度報(bào)告中記錄其標(biāo)簽中的小變更的建議。

在本指導(dǎo)文件中，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局解決了適合提交的標(biāo)簽變更，以便消費(fèi)者能夠獲得非處方藥物產(chǎn)品安全有效使用的最新信息。

《Q2（R2）分析方法驗(yàn)證》

本指導(dǎo)文件由國(guó)際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì)主持制定，為分析方法驗(yàn)證原則提供了框架。本指導(dǎo)文件旨在促進(jìn)監(jiān)管評(píng)估以及分析方法的批準(zhǔn)后變更管理中的靈活性。

本指導(dǎo)文件取代了2022年8月29日發(fā)布的先前開發(fā)的草案指導(dǎo)文件《Q2（R2）分析方法驗(yàn)證》和《Q14分析方法開發(fā)》。

《根據(jù)FD&C法案第506C條通知FDA關(guān)于成品或活性藥物成分的生產(chǎn)中止或中斷》

本指導(dǎo)文件目前處于草案形式，涉及通知美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局關(guān)于某些成品（包括生物制品和活性藥物成分）生產(chǎn)的變化，這可能有助于美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局防止短缺。

《根據(jù)GDUFA在部門級(jí)別申請(qǐng)重審》

本指導(dǎo)文件為簡(jiǎn)化新藥申請(qǐng)的申請(qǐng)人提供了關(guān)于在部門級(jí)別或原始簽署機(jī)構(gòu)的審查紀(jì)律范圍內(nèi)請(qǐng)求復(fù)議的程序建議。

本指導(dǎo)文件取代了2024年1月11日發(fā)布的同標(biāo)題行業(yè)草案指導(dǎo)文件。