2025年3月28日，專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)痛風(fēng)治療新藥的臨床階段生物技術(shù)公司Shanton Pharma今日公布了其在研藥物SAP-001在難治性痛風(fēng)患者中的2b期研究頂線結(jié)果，SAP-001以首 創(chuàng)作用機(jī)制（MOA）定向作用于一種獨(dú)特的腎臟轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白。
Shanton首席執(zhí)行官Bing Li博士表示，"我們對(duì)此次難治性痛風(fēng)患者2b期臨床研究結(jié)果感到興奮和滿意。 研究進(jìn)行到第3個(gè)月末時(shí)，在常規(guī)療法基礎(chǔ)上，每日接受30和60毫克SAP-001治療且血漿中可檢測(cè)到SAP-001的患者幾乎100%達(dá)到了研究設(shè)定的治療目標(biāo)，即血清尿酸值低于6毫克/分升，而僅接受常規(guī)療法的患者只有約10%達(dá)到了這一目標(biāo)。并且絕大部分治療效果持續(xù)到第6個(gè)月研究結(jié)束時(shí)。每日接受60毫克治療且血漿中可檢測(cè)到 SAP-001的患者中，一半以上的血清尿酸值降到了3毫克/分升以下。重要的是，研究顯示該藥物對(duì)這類(lèi)難治性痛風(fēng)患者十分安全。"
無(wú)論是在Shanton之前針對(duì)普通痛風(fēng)患者的1期和2a期研究，還是在此次用于癥狀嚴(yán)重、治療手段有限的難治性痛風(fēng)患者的研究中，SAP-001都顯示出了優(yōu)于其他降尿酸療法的"同類(lèi)最優(yōu)"療效。 Shanton首席醫(yī)學(xué)官Wenfeng Miao博士補(bǔ)充道，"這是首個(gè)使用口服痛風(fēng)藥物治療難治性痛風(fēng)患者的成功臨床研究，這類(lèi)患者通常需要接受尿酸酶靜脈注射治療。 6個(gè)月治療期內(nèi)，SAP-001在所有劑量組和評(píng)估點(diǎn)的療效都十分顯著。 我們相信，SAP-001在此次研究中表現(xiàn)出卓越療效和安全性，表明其首 創(chuàng)作用機(jī)制（MOA）能夠選擇性地作用于一種獨(dú)特的腎臟轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白，在降尿酸治療中具有巨大潛力。 長(zhǎng)期以來(lái)，醫(yī)學(xué)界一直寄希望于該治療痛風(fēng)的新作用機(jī)制可以彌補(bǔ)傳統(tǒng)作用機(jī)制的不足，尤其是在難治性和痛風(fēng)石性痛風(fēng)患者的治療方面。 我們的目標(biāo)是在今年晚些時(shí)候開(kāi)展SAP-001的關(guān)鍵研究，最終為患者推出一款能夠顯著改善其生活質(zhì)量的顛覆性痛風(fēng)新藥。"
痛風(fēng)介紹
痛風(fēng)是炎癥性關(guān)節(jié)炎的最常見(jiàn)形式，也是第二大常見(jiàn)代謝類(lèi)疾病。 致病原因是血尿酸過(guò)高，僅美國(guó)就有超過(guò)1,200萬(wàn)名成年人被診斷出患有痛風(fēng)。1血尿酸水平升高會(huì)引起高尿酸血癥，隨著時(shí)間的推移，尿酸晶體會(huì)在關(guān)節(jié)和其他身體組織處沉積而導(dǎo)致痛風(fēng)，引發(fā)炎癥反應(yīng)和痛風(fēng)發(fā)作（急性）。反復(fù)的痛風(fēng)發(fā)作會(huì)導(dǎo)致身體衰弱，慢性痛風(fēng)性關(guān)節(jié)炎久而久之會(huì)造成關(guān)節(jié)破壞和損傷。
在美國(guó)，約29%的確診患者都在接受降尿酸療法（ULT）治療，但僅有一半患者有明顯改善或能耐受當(dāng)前治療方案。 據(jù)估計(jì)，在接受別嘌呤醇或非布司他等標(biāo)準(zhǔn)藥物治療的美國(guó)痛風(fēng)患者中，高達(dá)20%的患者已對(duì)這些藥物出現(xiàn)生理性無(wú)效反應(yīng)。 2,3
Shanton 2b期痛風(fēng)研究簡(jiǎn)介
Shanton 2b期研究是一項(xiàng)為期6個(gè)月的多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、劑量探索臨床研究，研究對(duì)象為伴有或不伴有痛風(fēng)石的難治性痛風(fēng)患者，目的是評(píng)估10、30或60毫克SAP-001的有效性和安全性。 共有87名患者入組，來(lái)自美國(guó)21個(gè)臨床實(shí)驗(yàn)中心。
主要研究目標(biāo)是評(píng)估SAP-001在難治性痛風(fēng)患者中降低血尿酸的有效性，難治性表現(xiàn)為服用標(biāo)準(zhǔn)治療藥物黃嘌呤氧化酶抑制劑（XOI）無(wú)效。 次要研究目標(biāo)包括安全性和耐受性評(píng)估，以及痛風(fēng)發(fā)作頻率等。
關(guān)于Shanton Pharma
Shanton Pharma是一家私人控股的臨床階段生物技術(shù)公司，由制藥行業(yè)資深企業(yè)家于2016年創(chuàng)立，專(zhuān)注于研究高尿酸血癥和痛風(fēng)相關(guān)領(lǐng)域的未滿足需求。 總部位于新加坡，同時(shí)在美國(guó)、中國(guó)和新加坡開(kāi)展研發(fā)活動(dòng)。
SAP-001是Shanton的主要在研藥物，為每日一次的口服降尿酸新藥，主要用于治療難治性痛風(fēng)。 SAP-001的降尿酸作用基于其獨(dú)特的作用機(jī)制，已在針對(duì)高尿酸血癥痛風(fēng)患者的1期和2a期臨床研究中表現(xiàn)出無(wú)與倫比的有效性和安全性，在目前針對(duì)難治性痛風(fēng)患者（標(biāo)準(zhǔn)治療藥物黃嘌呤氧化酶抑制劑無(wú)效）的2b期臨床研究中也證實(shí)具有"同類(lèi)最優(yōu)"的有效性和安全性。
參考文獻(xiàn)：
1.Yokose C, McCormick N, Lu N, et al. Trends in Prevalence of Gout Among US Asian Adults, 2011-2018（Yokose C、McCormick N、Lu N等人，2011-2018年美國(guó)亞裔成年人痛風(fēng)患病率變化趨勢(shì)）。 JAMA Netw Open. 2023.
2.Juraschek SP, Kovell LC, Miller ER 3rd, Gelber AC. Gout, urate-lowering therapy, and uric acid levels among adults in the United States（美國(guó)成年人的痛風(fēng)、降尿酸療法和尿酸水平）。 Arthritis Care Res (Hoboken). 2015.
3.Clarivate Incidence and Prevalence Data Base（Clarivate發(fā)病率與患病率數(shù)據(jù)庫(kù)）
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