劃時(shí)代！國(guó)內(nèi)重組人血白蛋白III期臨床相繼成功，分別來(lái)自酵母和水稻

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作者：MU 來(lái)源：抗體圈

2025-04-21

近期，安睿特重組人白蛋白注射液 Ⅲ 期臨床試驗(yàn)完成揭盲，禾元生物 “稻米造血” 成果顯著，二者在重組人血白蛋白研發(fā)上取得重大進(jìn)展，同時(shí)國(guó)內(nèi)多家企業(yè)也在積極推進(jìn)相關(guān)研發(fā)，有望填補(bǔ)人血白蛋白市場(chǎng)空缺。

近日，重組人血白蛋白領(lǐng)域有兩則重磅新聞：一是安睿特重組人白蛋白注射液Ⅲ期臨床試驗(yàn)完成揭盲，二是央視新聞一則“稻米造血”報(bào)道引起了廣泛關(guān)注。

01 重組人血白蛋白III期臨床相繼取得成功

2025年4月16日，通化安睿特發(fā)布消息稱，公司自主研發(fā)的重組人白蛋白注射液國(guó)內(nèi)Ⅲ期臨床研究完成揭盲，取得了良好的數(shù)據(jù)，其中包括完全符合國(guó)家要求的臨床療效指標(biāo)和安全性數(shù)據(jù)。

安睿特通過(guò)基因重組技術(shù)生產(chǎn)的重組人白蛋白，利用先進(jìn)的酵母表達(dá)系統(tǒng)，實(shí)現(xiàn)了高純度、高穩(wěn)定性的超大規(guī)模生產(chǎn)，不僅規(guī)避了血漿來(lái)源限制，還顯著降低了病毒污染風(fēng)險(xiǎn)，其分子結(jié)構(gòu)與天然人血白蛋白高度一致。

此次Ⅲ期臨床研究采取多中心、隨機(jī)、雙盲、陽(yáng)性藥物對(duì)照設(shè)計(jì)，以治療后血清ALB的變化為主要終點(diǎn)指標(biāo)，比較重組人白蛋白（rHA）與人血白蛋白（HSA）注射液在肝硬化腹水患者低白蛋白血癥中的療效等效性，以腹水深度改善率作為關(guān)鍵次要指標(biāo)比較非劣效性。

初步結(jié)果顯示：重組人白蛋白注射液治療肝硬化腹水患者低白蛋白血癥具有良好的療效，與人血白蛋白療效相當(dāng)，起效速度相近且療效維持時(shí)間更具優(yōu)勢(shì)，安全性和耐受性良好。詳細(xì)結(jié)果將于近期公布。

此前，通化安睿特的重組人白蛋白注射液已于2024年4月正式獲得歐亞經(jīng)濟(jì)聯(lián)盟—俄羅斯聯(lián)邦衛(wèi)生部批準(zhǔn)上市，成為全球唯一上市銷(xiāo)售的重組人白蛋白注射液產(chǎn)品，填補(bǔ)了全球生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的空白。

除俄羅斯外，安睿特也與土耳其、烏茲別克斯坦等“一帶一路”的多個(gè)國(guó)家達(dá)成了合作，同時(shí)與奧地利、墨西哥、阿爾及利亞、印度尼西亞等國(guó)家建立了廣泛的伙伴關(guān)系，并計(jì)劃在美國(guó)進(jìn)行FDA快速臨床申請(qǐng)。

近期，通化安睿特的重組人白蛋白注射液還獲得吉爾吉斯斯坦國(guó)家藥品和醫(yī)療器械監(jiān)督管理局‌‌頒發(fā)的MAH許可，這是繼俄羅斯之后安睿特在海外獲得的第二個(gè)MAH許可證；公司還與沙特阿拉伯Elaj Group簽署了框架合作備忘錄；與埃及醫(yī)療保健局就相關(guān)合作事宜正在進(jìn)行探討等。

除通化安睿特外，禾元生物也在重組人血白蛋白的研發(fā)方面取得了重大進(jìn)展。

2024年11月底，禾元生物向全球公開(kāi)發(fā)布了一項(xiàng)重大研究成果：其自主研發(fā)的重組人血清白蛋白注射液（奧福民，HY1001），在確證性臨床研究中成功達(dá)到研究終點(diǎn)。

禾元生物運(yùn)用基因編輯技術(shù)，將人血清白蛋白基因精確植入水稻基因組，成功表達(dá)人血清白蛋白。數(shù)據(jù)顯示，改造后的基因工程水稻，1公斤稻米產(chǎn)出約10克血清白蛋白，遠(yuǎn)超傳統(tǒng)血漿提取技術(shù)的生產(chǎn)效率。因此，其又被稱為“稻米造血”。

奧福民已于2024年8月被國(guó)家藥品監(jiān)督管理局納入優(yōu)先審評(píng)品種名單，并于9月12日獲得新藥上市申請(qǐng)受理。據(jù)悉目前，禾元生物年產(chǎn)100萬(wàn)支奧福民的“黑燈工廠”已啟動(dòng)投產(chǎn)并獲得《藥品生產(chǎn)許可證》；年產(chǎn)120噸（1200萬(wàn)支）奧福民的“燈塔工廠”正在建設(shè)，預(yù)計(jì)2026年建成并投產(chǎn)。

02 國(guó)內(nèi)重組人血白蛋白在研情況

白蛋白是人血漿中最豐富的蛋白質(zhì)，占血漿總蛋白含量的50-60%，其最重要的生理功能包括維持滲透壓、保持毛細(xì)血管通透性、穩(wěn)定內(nèi)皮細(xì)胞、轉(zhuǎn)運(yùn)和代謝多種化合物等，臨床上主要用于補(bǔ)充體液和治療低蛋白血癥等。

據(jù)安信證券數(shù)據(jù)披露，國(guó)內(nèi)白蛋白的理論年總需求量約為1500-1800噸，但2021年全國(guó)批簽發(fā)量為658噸，市場(chǎng)滲透率約為37%-44%。從全球?qū)用鎭?lái)看，Allied Market Research數(shù)據(jù)預(yù)估，2020年全球人血清白蛋白治療藥物市場(chǎng)規(guī)模達(dá)到48.14億美元，2030年預(yù)計(jì)達(dá)到89.56億美元，復(fù)合年均增長(zhǎng)率達(dá)到6.4%。全球人血白蛋白用量仍有發(fā)展空間，且亞太地區(qū)的復(fù)合年增長(zhǎng)率預(yù)計(jì)會(huì)高于全球平均水平達(dá)到7.7%，但是供需矛盾一直是我國(guó)人血清白蛋白市場(chǎng)長(zhǎng)期面臨的問(wèn)題。

供需矛盾

由于人血白蛋白需求量屬于血液制品中最大的產(chǎn)品，僅靠國(guó)內(nèi)產(chǎn)能生產(chǎn)無(wú)法滿足患者用量，人血白蛋白也是唯一一個(gè)允許進(jìn)口的血液制品，且主要依賴進(jìn)口產(chǎn)品。而重組人血白蛋白（rHSA）是人血白蛋白的替代產(chǎn)品，研發(fā)目的之一是為了補(bǔ)足人血白蛋白市場(chǎng)空缺，期望可以達(dá)到國(guó)產(chǎn)人血白蛋白自給自足的狀態(tài)。

關(guān)于rHSA，國(guó)內(nèi)外開(kāi)展相關(guān)研究已數(shù)十年，但目前仍未出現(xiàn)在全球大范圍內(nèi)上市的成熟產(chǎn)品。至于國(guó)內(nèi)，目前尚無(wú)重組人血白蛋白產(chǎn)品上市，現(xiàn)已知進(jìn)展最快，有望在國(guó)內(nèi)上市的產(chǎn)品就是上述提到的禾元生物和通化安睿特的重組人血白蛋白產(chǎn)品。

其他國(guó)內(nèi)在研企業(yè)還包括：

深圳普羅吉醫(yī)藥：重組人血清白蛋白注射液處于Ⅲ期臨床階段，進(jìn)行中但尚未開(kāi)始招募，適應(yīng)癥為肝硬化腹水。
健通生物：重組人血清白蛋白注射液處于Ia期臨床，目標(biāo)入組人數(shù)48人，目前已入組12人，適應(yīng)癥為肝硬化腹水患者低白蛋白血癥。
華北制藥：輔料級(jí)重組人血白蛋白已獲得國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局藥品生產(chǎn)許可證。據(jù)華北制藥舉辦的2024年半年報(bào)集體業(yè)績(jī)說(shuō)明會(huì)顯示，基因重組人血白蛋白作為藥用輔料用途已進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段，基因重組人血白蛋白藥用注射劑正在進(jìn)行臨床前研究。