2025年5月，士澤生物醫(yī)藥（蘇州）有限公司（Roche Accelerator Member）正式宣布自主開發(fā)的“全球首 發(fā)”異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生亞型神經(jīng)細(xì)胞新藥的注冊臨床試驗，已中美雙報正式獲我國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）及美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）一次性無發(fā)補(bǔ)完全批準(zhǔn)，用于治療重大神經(jīng)系統(tǒng)疾病脊髓損傷。作為“全球首 個”再生脊髓區(qū)亞型特化神經(jīng)前體細(xì)胞新藥再生治療脊髓損傷的注冊臨床試驗，將由脊髓損傷診療領(lǐng)域頂級專家中山大學(xué)附屬第三醫(yī)院戎利民院長作為牽頭臨床中心及臨床總負(fù)責(zé)人，大連醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院黨委書記、大連干細(xì)胞與精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)創(chuàng)新研究院劉晶院長作為聯(lián)合臨床中心及臨床聯(lián)合負(fù)責(zé)人正式開展。

       脊髓損傷為全球公認(rèn)的重大神經(jīng)系統(tǒng)疾病，被納入國家級醫(yī)療體系關(guān)注的重大疾病范疇及重點支持領(lǐng)域，具有重大及明確的未被滿足的臨床需求，具有高致殘率、不可逆強(qiáng)、年輕化、患者家庭及社會負(fù)擔(dān)沉重等顯著特點，脊髓損傷多見于青壯年人群（如交通事故、運(yùn)動損傷等），屬于“社會功能損失”高危疾病，患者終身護(hù)理與康復(fù)治療造成巨大的經(jīng)濟(jì)與社會負(fù)擔(dān)。脊髓損傷不僅導(dǎo)致個人長期殘疾，還對社會和醫(yī)療系統(tǒng)造成巨大負(fù)擔(dān)。患者常面臨就業(yè)困難、社會參與受限和心理健康問題。在高收入國家，脊髓損傷患者的終生醫(yī)療和護(hù)理費用可能超過100萬美元。

       全球脊髓損傷患者群體人數(shù)眾多（約1500萬人），其中，中國脊髓損傷患者超過300萬，每年新增急性/亞急性損傷病例10萬例，平均每小時新增10例脊髓損傷患者。脊髓一旦受損，極易造成患者全身或部分癱瘓、失去運(yùn)動和感覺功能，包括四肢癱瘓（高位損傷）或下肢癱瘓（低位損傷），多數(shù)患者終身殘疾，嚴(yán)重影響生活質(zhì)量。由于中樞神經(jīng)系統(tǒng)再生能力極低，神經(jīng)修復(fù)極為困難，目前治療手段仍以康復(fù)訓(xùn)練和輔助支持為主，缺乏損傷期神經(jīng)再生修復(fù)方法。

       士澤生物與脊髓損傷診療領(lǐng)域頂級臨床團(tuán)隊強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)合，開展“全球首 個”通用型iPSC衍生亞型神經(jīng)細(xì)胞再生治療脊髓損傷的注冊臨床試驗，已與合作醫(yī)院順利通過立項會及正式倫理會。期待中國團(tuán)隊在開發(fā)通用再生神經(jīng)細(xì)胞新藥治療脊髓損傷做出更多全球創(chuàng)新和貢獻(xiàn)，讓更多全球及中國脊髓損傷患者站起來，給更多患者及其家庭帶來幫助和福音！

       士澤生物注冊臨床試驗牽頭中心中山大學(xué)附屬第三醫(yī)院戎利民院長/主任（臨床項目總負(fù)責(zé)人）表示：

       “脊髓損傷治療一直未有理想的治療方案，讓更多患者站起來，是我們的初衷，科學(xué)嚴(yán)謹(jǐn)?shù)呐R床試驗方案設(shè)計是臨床高級別證據(jù)的保障，我們一直在努力，非常期待和士澤生物聯(lián)合高標(biāo)準(zhǔn)完成這項注冊臨床試驗項目，早日福澤更多患者及其家庭！”

       士澤生物注冊臨床期試驗聯(lián)合中心大連醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院劉晶書記/主任（臨床項目聯(lián)合負(fù)責(zé)人）表示：

       “脊髓損傷作為中樞神經(jīng)系統(tǒng)領(lǐng)域的“世紀(jì)難題”，因其極低的自我修復(fù)能力和缺乏有效治療手段，長期以來成為困擾醫(yī)學(xué)界的重大挑戰(zhàn)。近年iPSC細(xì)胞療法持續(xù)向縱深發(fā)展、日臻成熟，未來有望為更多深陷無藥可醫(yī)困境的重大疾病患者，帶來真正意義上的修復(fù)與重生。我院團(tuán)隊將充分發(fā)揮在干細(xì)胞臨床研究質(zhì)控體系建設(shè)與中樞神經(jīng)修復(fù)領(lǐng)域的優(yōu)勢，與士澤生物、中山三院團(tuán)隊緊密協(xié)作，以科學(xué)嚴(yán)謹(jǐn)?shù)膽B(tài)度和國際化標(biāo)準(zhǔn)推進(jìn)臨床試驗全流程，全力加速這一創(chuàng)新技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化，期待盡早為患者及其家庭帶來福音?！?/p>

       士澤生物長期專注于開發(fā)臨床級、異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生細(xì)胞藥，用于治療尚無實質(zhì)臨床解決方案的中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病（CNS Diseases）。士澤生物已獲得中國國家藥監(jiān)局（NMPA）和美國食品藥品監(jiān)督管理局（U.S.FDA）正式批準(zhǔn)的七項中美注冊臨床試驗批件，在治療帕金森病、漸凍癥和脊髓損傷等重大或危重神經(jīng)系統(tǒng)疾病，率先取得領(lǐng)域突破進(jìn)展，多款通用型iPSC衍生細(xì)胞新藥處于中美注冊臨床試驗階段：

       2023年，“中國首 個”iPSC衍生細(xì)胞藥（XS228注射液）獲得美國FDA認(rèn)證并授予全球孤兒藥資格；

       2024年，“中國首 個”iPSC衍生細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的國家級備案臨床研究獲批，與上海市東方醫(yī)院劉中民院長團(tuán)隊合作，完成包括“中國首例”在內(nèi)的多例帕金森病患者GCP/GMP級細(xì)胞治療，隨訪超過12個月，安全性良好，患者“開關(guān)期時間”、MDS-UPDRS評分及多項非運(yùn)動指標(biāo)顯著改善，并通過國家衛(wèi)健委GCP/GMP雙核查；

       2024年，“全球首 款”iPSC衍生細(xì)胞（XS228注射液）治療漸凍癥（ALS）的國家級備案臨床研究獲批，與東方醫(yī)院合作完成包括“全球首例”在內(nèi)的多例患者治療，安全性良好，初步顯示可有效延緩疾病進(jìn)程；

       2025年，“中國首 個”由國家級神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心——北京天壇醫(yī)院牽頭，聯(lián)合北京協(xié)和醫(yī)院開展的異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞（XS411注射液）注冊臨床I期試驗，用于治療全球第二大神經(jīng)退行性疾病原發(fā)性帕金森??；

       2025年，“中國首 個”采用證據(jù)級別最高的“隨機(jī)雙盲對照”設(shè)計的注冊臨床I/II期試驗，由復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院（同為國家級神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心）牽頭，聯(lián)合蘇州大學(xué)附屬第二醫(yī)院開展，用于治療早發(fā)性帕金森?。‥OPD）；

       2025年，“全球首 個”異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞新藥（XS228注射液）的注冊臨床I/II期試驗，由北京大學(xué)第三醫(yī)院牽頭，用于治療“世界四大絕癥之一”漸凍癥（ALS）。

       2025年，“全球首 個”異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞新藥的注冊臨床I期試驗，由中山大學(xué)附屬第三醫(yī)院牽頭，聯(lián)合大連醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院開展，用于治療重大神經(jīng)系統(tǒng)疾病脊髓損傷（SCI）。

       關(guān)于士澤生物

       士澤生物由創(chuàng)始人李翔博士全職歸國創(chuàng)立于2021年，士澤生物長期專注于開發(fā)臨床級、異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生細(xì)胞藥治療以帕金森病（全球第二大神經(jīng)退行性疾?。榇淼纳袩o實質(zhì)臨床解決方案的中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾?。–NS Diseases）。

       士澤生物多款通用細(xì)胞治療新藥正處于中美注冊臨床試驗階段，且均由頂級醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)外科牽頭及聯(lián)合開展，包括用于治療：

       原發(fā)性帕金森病（中美注冊臨床I期）；早發(fā)性帕金森?。ㄖ袊耘R床I/II期）；脊髓損傷疾?。ㄖ忻雷耘R床I期）；肌萎縮側(cè)索硬化癥/漸凍癥（中國注冊臨床I/II期及美國注冊臨床I期），為中國首 個自主iPSC衍生細(xì)胞藥獲美國FDA認(rèn)證并授予全球孤兒藥資格。

       士澤生物組建了具有國際競爭力及專注于產(chǎn)業(yè)化的全職All In團(tuán)隊，建立了一批具有自主知識產(chǎn)權(quán)、國際領(lǐng)先的產(chǎn)業(yè)化技術(shù)及平臺，圍繞核心主營業(yè)務(wù)可持續(xù)自研創(chuàng)新：士澤生物已自主建設(shè)及運(yùn)營>5000平方米的研發(fā)中心、B+A級GMP基地及質(zhì)控中心，士澤生物自主開發(fā)的多款臨床級iPSC衍生細(xì)胞藥已完成核心CMC開發(fā)、建立了全流程的臨床級制備工藝及質(zhì)量控制體系，作為一站式平臺，完成多種GMP級iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞治療新藥產(chǎn)品的正式注冊批及臨床批生產(chǎn)并用于多項國家級備案臨床研究或注冊臨床試驗。

       士澤生物已完成兩項國家備案臨床研究項目（均為中國首 個），擁有一項美國食品藥品監(jiān)督管理局（U.S.FDA）認(rèn)證全球孤兒藥資格，已獲得中國國家藥監(jiān)局（NMPA）和美國FDA正式批準(zhǔn)的七項注冊臨床試驗批件，在治療帕金森病、漸凍癥和脊髓損傷等重大或危重神經(jīng)系統(tǒng)疾病，率先取得領(lǐng)域突破進(jìn)展，多款通用型iPSC衍生細(xì)胞新藥處于中美注冊臨床試驗階段：

       2023年，“中國首 個”iPSC衍生細(xì)胞藥（XS228注射液）獲得美國FDA認(rèn)證并授予全球孤兒藥資格；

       2024年，“中國首 個”iPSC衍生細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的國家級備案臨床研究獲批，與上海市東方醫(yī)院合作，完成包括“中國首例”在內(nèi)的多例帕金森病患者GCP/GMP級細(xì)胞治療，隨訪超過12個月，安全性良好，患者“開關(guān)期時間”、MDS-UPDRS評分及多項非運(yùn)動指標(biāo)顯著改善，并通過國家衛(wèi)健委GCP/GMP雙核查；

       2024年，“全球首 款”iPSC衍生細(xì)胞（XS228注射液）治療漸凍癥（ALS）的國家級備案臨床研究獲批，與東方醫(yī)院合作完成包括“全球首例”在內(nèi)的多例患者治療，安全性良好，初步顯示可有效延緩疾病進(jìn)程；

       2025年，“中國首 個”由國家級神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心——北京天壇醫(yī)院牽頭，聯(lián)合北京協(xié)和醫(yī)院開展的異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞（XS411注射液）注冊臨床I期試驗，用于治療全球第二大神經(jīng)退行性疾病原發(fā)性帕金森??；

       2025年，“中國首 個”采用證據(jù)級別最高的“隨機(jī)雙盲對照”設(shè)計的注冊臨床I/II期試驗，由復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院（同為國家級神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心）牽頭，聯(lián)合蘇州大學(xué)附屬第二醫(yī)院開展，用于治療早發(fā)性帕金森?。‥OPD）；

       2025年，“全球首 個”異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞新藥（XS228注射液）的注冊臨床I/II期試驗，由北京大學(xué)第三醫(yī)院牽頭，用于治療“世界四大絕癥之一”漸凍癥（ALS）。

       2025年，“全球首 個”異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞新藥的注冊臨床I期試驗，由中山大學(xué)附屬第三醫(yī)院牽頭，聯(lián)合大連醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院開展，用于治療重大神經(jīng)系統(tǒng)疾病脊髓損傷（SCI）。

       士澤生物為江蘇省雙創(chuàng)團(tuán)隊領(lǐng)軍企業(yè)，姑蘇重大創(chuàng)新團(tuán)隊企業(yè)、姑蘇創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)領(lǐng)軍人才企業(yè)、上海市東方英才計劃企業(yè)、上海市春申計劃杰出引進(jìn)人才企業(yè)等；連續(xù)獲評中國潛在獨角獸及江蘇省潛在獨角獸企業(yè)；連續(xù)兩年獲得國家科技部全國顛覆性技術(shù)創(chuàng)新大賽優(yōu)勝獎（最高獎）等；獲我國《新華日報》《科技日報》《科創(chuàng)板日報》等多次報道。

       士澤生物已完成由著名市場化風(fēng)險投資機(jī)構(gòu)集體領(lǐng)投的多輪數(shù)億元融資：由峰瑞資本、啟明創(chuàng)投、禮來亞洲基金、紅杉中國、泰瓏/泰鯤資本等多家知名市場化機(jī)構(gòu)領(lǐng)投及多輪持續(xù)投資，其中包括2022-2024年在生物醫(yī)藥領(lǐng)域寒冬期的逾3億元A/A+/B1輪市場化融資。