2025年5月，吉美瑞生集團（Regend Therapeutics）的全資子公司上海吉銳醫(yī)學科技有限公司自主研發(fā)的自體腎前體細胞回輸制劑（吉美瑞生“REGEND003”）的新藥注冊臨床試驗I/II期申請，已順利獲得國家藥品監(jiān)督管理局NMPA批準（受理號：CXSL2500196），用于治療2型糖尿病合并慢性腎臟疾?。–KD）。這是吉美瑞生集團基于其自主知識產(chǎn)權(quán)的“R-Clone”技術(shù)平臺獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準的第三款細胞治療1類新藥臨床試驗批件。
據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心官網(wǎng)公布，吉美瑞生旗下全資子公司上海吉銳醫(yī)學科技有限公司的REGEND003細胞自體回輸制劑，于2025年5月27日獲得藥監(jiān)局頒發(fā)的《藥物臨床試驗批準通知書》（受理號：CXSL2500196）。這款由吉美瑞生自主研發(fā)的全球首 創(chuàng)干細胞新藥是首個獲批進入臨床的腎臟干細胞產(chǎn)品，利用自體腎臟來源的SOX9+CD73+腎前體細胞（一種腎臟干細胞）腎內(nèi)移植策略，可實現(xiàn)腎臟組織的再生修復及功能重建，在多種慢性腎臟疾病治療中具有巨大的潛力。
圖1.國家藥監(jiān)局臨床試驗?zāi)驹S可批件
慢性腎臟疾?。–KD）作為威脅全球1.3億糖尿病患者的嚴重并發(fā)癥，以不可逆的腎功能損傷為特征，約27.1%~83.6%的糖尿病患者伴隨腎臟損害，臨床表現(xiàn)為持續(xù)性蛋白尿及腎小球濾過率（GFR）進行性下降，最終可能發(fā)展為終末期腎病（ESRD），依賴透析或腎移植生存。現(xiàn)有療法如SGLT2抑制劑、血糖/血壓控制或透析雖能延緩病情進展，但無法逆轉(zhuǎn)腎單位損失或促進組織修復。尤其對于中晚期CKD患者，長期透析不僅生活質(zhì)量顯著降低，還伴隨心血管并發(fā)癥等高風險，而腎移植則面臨供體短缺和免疫排斥的挑戰(zhàn)。大量患者在漫長的治療過程中，承受著身體與經(jīng)濟的雙重壓力。因此亟待一種能夠修復腎臟損傷、延緩甚至逆轉(zhuǎn)疾病進展的創(chuàng)新療法，以填補這一關(guān)鍵臨床空白。
本次獲批的REGEND003細胞自體回輸制劑（即腎前體細胞療法）通過突破性再生技術(shù)破解治療困局。該干細胞藥物從患者尿液中無創(chuàng)提取具有再生功能的SOX9+CD73+腎前體細胞，經(jīng)體外擴增后回輸至腎臟損傷區(qū)域，通過分化和旁分泌兩種途徑協(xié)同，實現(xiàn)腎小管及腎小球組織細胞的功能性再生，從而修復腎臟結(jié)構(gòu)，提升腎臟功能。
圖2.腎內(nèi)移植的SOX9+CD73+人腎臟前體細胞
目前美國FDA已批準Rilparencel靶向腎內(nèi)給藥治療糖尿病腎病的III期臨床試驗，有望在明年實現(xiàn)上市應(yīng)用。已披露的II期臨床顯示，Rilparencel細胞治療在總體上具有良好的安全性和有效性。主要終點指標eGFR年下降率從注射前4.63 mL/min/1.73m2減緩至注射后?1.69 mL/min/1.73m2（p=0.015），有32%的患者在治療后eGFR出現(xiàn)提升。然而，Rilparencel需腎臟活檢取樣，取樣過程容易造成針對腎臟的創(chuàng)傷，且僅能采樣一次，培養(yǎng)終產(chǎn)品為多種復合細胞群體的混合物，有效成分純度不明確、可能存在潛在個體療效差異。與之相比，吉美瑞生的REGEND003腎前體細胞產(chǎn)品來源于尿液，取樣過程完全無創(chuàng)，可多次重復采樣，最終產(chǎn)品為高純度的自體腎前體細胞，有效成分純度更高、所需劑量更小，可預(yù)見的術(shù)后不良反應(yīng)更為可控，有望帶來療效的進一步提升。
REGEND003注冊臨床I/II期試驗負責人、同濟大學附屬同濟醫(yī)院腎臟內(nèi)科主任、上海市醫(yī)師協(xié)會腎臟醫(yī)師分會副會長余晨教授表示：“很高興能見證一款針對慢性腎病的全新干細胞藥物能夠得到藥監(jiān)局的認可獲批。中國慢性腎病患者基數(shù)大、醫(yī)療負擔沉重，干細胞治療為患者帶來了新的希望。我們將聯(lián)合全國多家高水平專業(yè)醫(yī)療機構(gòu)，規(guī)范開展高質(zhì)量的多中心臨床試驗，探索干細胞藥物的有效性和安全性，期待早日為患者健康提供更好的醫(yī)療服務(wù)?！?/p>
吉美瑞生科學創(chuàng)始人、同濟大學左為教授表示：“團隊從2017年開始立項啟動了基于成體干細胞的腎臟再生技術(shù)研發(fā)，期間獲得了兩項國家重點研發(fā)計劃干細胞專項的資助，與同濟大學附屬同濟醫(yī)院、解放軍總醫(yī)院、同濟大學附屬東方醫(yī)院、南方醫(yī)院等科研及臨床團隊開展了緊密合作，發(fā)表了一系列高影響力的學術(shù)論文。歷經(jīng)“八年磨一劍”，終于邁出了基礎(chǔ)科學成果向臨床產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化的步伐。期待能在后續(xù)臨床試驗中對REGEND003的安全性和有效性完成全面的評估，從而開發(fā)出繼REGEND001氣道基底層干細胞產(chǎn)品之后，又一再生醫(yī)學產(chǎn)品的重磅成果。”
吉美瑞生參照國際標準與國內(nèi)法規(guī)，已完成REGEND003細胞自體回輸制劑安全性驗證、有效性研究、質(zhì)量管控體系搭建及規(guī)?；a(chǎn)籌備。待藥物臨床試驗啟動，吉美瑞生將即刻開展受試者招募工作，通過嚴格篩選流程確定符合標準的受試者，并以標準化操作流程確保試驗科學規(guī)范。后續(xù)，吉美瑞生還將聯(lián)合同濟大學附屬同濟醫(yī)院團隊，在保障藥物安全有效的前提下，加速推進REGEND003細胞自體回輸制劑的研發(fā)與應(yīng)用落地，致力于填補臨床空白，為患者帶來新希望。
關(guān)于吉美瑞生
吉美瑞生再生醫(yī)學集團（Regend Therapeutics）成立于2015年，由國家青年特聘專家、長江學者團隊創(chuàng)立。公司專注于基于干細胞的人體器官再生醫(yī)學領(lǐng)域，以開發(fā)創(chuàng)新的細胞基因治療產(chǎn)品，實現(xiàn)人體組織器官的修復、再生和增強為使命。公司是國家重點研發(fā)計劃“干細胞研究與器官修復”重點專項的牽頭單位, 擁有包括R-Clone?前體細胞擴增平臺、MiniLung?和MiniKidney?類器官功能驗證平臺、Chimera?嵌合動物構(gòu)建技術(shù)、MIX0109?組織細胞年輕化技術(shù)等核心研發(fā)平臺，并以此自主研發(fā)了全球首 創(chuàng)First-in-class的再生醫(yī)學產(chǎn)品：包括肺干細胞藥物(REGEND001)和腎干細胞藥物(REGEND003)等。目前已獲得國家藥監(jiān)局頒發(fā)的三項藥物臨床試驗批件，其中REGEND001針對COPD和IPF兩項適應(yīng)癥已完成臨床Ⅱ期研究，REGEND003即將開展針對2型糖尿病腎臟病的臨床試驗。新一代產(chǎn)品Pulmovinci獲美國FDA孤兒藥認定。經(jīng)過多年建設(shè)與發(fā)展，公司累積完成數(shù)億元融資，在上海、蘇州、杭州、南昌和香港建有研發(fā)、中試、商業(yè)化生產(chǎn)基地和海外辦公室，實現(xiàn)了全產(chǎn)業(yè)鏈的戰(zhàn)略布局。2025年，公司研發(fā)的自體氣道基底層干細胞先進技術(shù)目前已獲監(jiān)管部門批準在海南博鰲醫(yī)療先行區(qū)開啟商業(yè)化應(yīng)用，用于慢性阻塞性肺疾病的臨床治療。
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