2025年6月5日，北京大學人民醫(yī)院黃曉軍院士團隊開出中國首 款干細胞藥物——艾米邁托賽注射液（商品名：睿鉑生）的首張?zhí)幏?。從凍存環(huán)境取出的干細胞制劑，歷經清洗、質檢、包裝及全程掃碼追溯，于6月6日清晨通過專業(yè)冷鏈箱送往臨床一線，正式用于單倍體移植患者的治療。這一藥物由鉑生生物研發(fā)，主要設計用于治療激素治療失敗的急性移植物抗宿主?。╝GVHD），填補了該領域長期以來的技術空白。更以19800元/次、完整療程15.8萬元的親民定價，顛覆了全球干細胞治療的天價困局——僅為美國同類產品Ryoncil單價的1.5%、療程總價的1.4%。雖說是“親民”，但對于部分患者來說，15.8萬元/療程仍可能屬高成本治療。
根據統計，國內每年約2萬人接受造血干細胞移植，其中約30%-50%發(fā)生aGVHD，是治療需求非常迫切的病癥。在睿鉑生上市之前，國內尚無專門針對耐藥性aGVHD的干細胞藥物，治療以現有免疫抑制藥物為主，但療效有限且副作用明顯。如果能進醫(yī)保，將進一步降低患者負擔，提升市場能見度。
跨度百倍的全球價格對比：睿鉑生如何實現可及性升級
美國Ryoncil的定價策略曾引發(fā)全球震動：單次輸注19.4萬美元（約138萬元人民幣），8次療程總價高達155.2萬美元（約1100萬元人民幣）。
相比之下，睿鉑生以完整療程15.8萬元的定價，僅相當于Ryoncil的1.4%。這一“中國定價”的實現依托于三大創(chuàng)新：
1. 成本管控技術革新
華龕生物提供的3D TableTrix®微載體與3D FloTrix® vivaSPIN生物反應器技術，幫助鉑生生物實現了干細胞大規(guī)模自動化生產，顯著降低單位成本。相較于Ryoncil依賴人工操作的傳統培養(yǎng)工藝，國產3D智造平臺通過封閉式自動化系統提升產效，使規(guī)?；苽涑蔀榭赡堋?/p>
2. 支付模式創(chuàng)新
據行業(yè)披露，企業(yè)正與醫(yī)保部門磋商“療效分期付款”方案：患者先支付基礎費用，治療無效可申請部分退款。這一風險共擔模式既緩解患者支付壓力，也倒逼企業(yè)提升產品有效性。
3. 政府補貼緩解研發(fā)壓力：
鉑生生物作為國產創(chuàng)新藥企，在干細胞藥物研發(fā)過程中獲得了國家層面的專項資助和地方補貼。這直接減少了企業(yè)在技術研發(fā)上的資金壓力，使其可以制定更優(yōu)的定價策略，將部分成本優(yōu)勢轉移給患者。
昂貴的干細胞藥物：從全球價格到國產希望
全球上市的干細胞藥物覆蓋了多種嚴重疾病，包括急性移植物抗宿主?。╝GVHD）、腸道疾病、心血管問題、免疫缺陷、軟骨修復等。其中，aGVHD是治療研發(fā)的熱點領域，多款藥物針對該疾病推出，如睿鉑生、Prochymal、Temcell-Hs等。
根據不完全統計，目前全球上市的干細胞藥物共計10余款，大多針對難以治愈或常規(guī)治療不可及的高危疾病，例如角膜緣干細胞缺乏癥、急性心肌梗塞和嚴重免疫缺陷病。這些疾病治療市場較為明確，但患者群體普遍較為小眾，因此藥物開發(fā)過程強調高效和精準。
對比全球已上市的10余款MSC藥物，價格差異主要受到生產成本、市場購買力和保險體系的影響，但普遍比較昂貴。印度Stempeucel定價最低（約3000美元/療程），但因有限許可難以推廣。銷售情況最 好的是日本的Temcell，享受了納入健保給付帶來的好處，Temcell一劑價格為868,680日元，系列療程約1390萬日元。由于健保輔助，患者只承擔10-30%。
希望國產干細胞藥物能夠探索出更具性價比的支付模式，比如分期付款，與商業(yè)保險進行合作，為低收入或貧困嘉賓病患提供部分減免等等。
圖片來源：求實藥社整理
結束語
首張?zhí)幏降囊饬x遠超商業(yè)銷售本身——它驗證了一條兼顧技術創(chuàng)新與可及性普惠的中國特色干細胞產業(yè)發(fā)展路徑。隨著原能細胞、華龕生物等企業(yè)構建起自主可控的產業(yè)鏈，以及CDE將國際人用藥品注冊技術協調會（ICH）指導原則全面轉化實施，中國干細胞藥物已具備參與全球競爭的基礎。
通過醫(yī)保覆蓋、生產優(yōu)化、支付模式創(chuàng)新和多渠道資金支持相結合，希望睿鉑生可以在未來大幅降低高額治療費用，進一步親民化，同時保障企業(yè)盈利。通過借鑒全球經驗并結合中國市場的獨特特點，干細胞藥物可以推動更大范圍的應用，使更多患者受益。
隨著更多干細胞藥物向肝病、腦卒中、糖尿病等大病種拓展，中國不僅有望成為全球干細胞療法的“價值定價標桿”，更可能重塑生物醫(yī)藥創(chuàng)新的倫理坐標——讓尖端醫(yī)療技術從“富豪專屬”回歸“生命普惠”的本質。
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