據(jù)RTTNews網(wǎng)站近來的發(fā)文，Aquestive Therapeutics公司的藥物Exservan有望在11月30日收到FDA對(duì)于其用于肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）的輔助治療的最終審查決定。Exservan一旦獲得FDA批準(zhǔn)，有望憑借其劑型的特殊性，為針對(duì)傳統(tǒng)藥物存在吞咽或給藥困難的患者帶來新選擇。
肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）也叫盧伽雷（Lou Gehrig）病，俗稱"漸凍癥"，
是一種進(jìn)行性、最終致命的神經(jīng)退行性疾病，其特征是中樞神經(jīng)系統(tǒng)中控制隨意肌運(yùn)動(dòng)的神經(jīng)細(xì)胞逐漸變性退化，其中吞咽障礙（吞咽困難）是ALS的特征之一。該病一般進(jìn)展迅速，半數(shù)以上患者確診后平均生存時(shí)間為3-5年，且多死于呼吸肌無力導(dǎo)致的呼吸衰竭。據(jù)估計(jì)任何時(shí)點(diǎn)都有超過2萬美國(guó)人患有該病，且ALS的發(fā)病率隨年齡增長(zhǎng)而增加。
目前，ALS治療領(lǐng)域仍有大片空白，如何更有效地早期干預(yù)、延緩疾病進(jìn)展一直是臨床及科研人員關(guān)注的問題。至今FDA已經(jīng)批準(zhǔn)Rilutek（利魯唑片劑）、Tiglutik（利魯唑混懸劑）和Radicava（edaravone，依達(dá)拉奉靜脈注射液）這三款藥物來治療ALS。其中Rilutek是最早獲批的ALS治療藥物，于1995年12月獲批。利魯唑可以通過血腦屏障，最初實(shí)驗(yàn)證明其可以預(yù)防因γ-氨基丁酸導(dǎo)致的驚厥，隨后研究表明其能通過對(duì)抗興奮性氨基酸導(dǎo)致的紋狀體乙酰膽堿的釋放來降低興奮性氨基酸和谷氨酸的**作用。此外利魯唑還有神經(jīng)保護(hù)作用，歐美一項(xiàng)臨床試驗(yàn)證明其可以增強(qiáng)肌力，有效延長(zhǎng)ALS病人的存活時(shí)間和推遲氣管的切開時(shí)間。Tiglutik于2018年9月獲批，不過其有效成分也是利魯唑，但是TIGLUTIK是利魯唑的一種新劑型，是第一種也是唯一一種易于吞咽的增稠利魯唑液體制劑，僅需每日兩次通過口用注射器給藥，在臨床使用時(shí)優(yōu)于Rilutek。依達(dá)拉奉是一種自由基清除劑，被認(rèn)為能夠緩解氧化應(yīng)激的影響，最初在日本被批準(zhǔn)用于改善與急性缺血性腦卒中相關(guān)的神經(jīng)癥狀、日常活動(dòng)障礙和功能失調(diào)，后被批準(zhǔn)用于治療ALS，在美國(guó)獲批ALS適應(yīng)癥的時(shí)間是2017年，不過該藥需由醫(yī)療專業(yè)人員通過靜脈輸液給予患者。
Exservan是Aquestive Therapeutics公司利用PharmFilm®技術(shù)開發(fā)的一種利魯唑（riluzole）口服可溶性薄膜制劑，曾被FDA授予治療ALS的孤兒藥地位。Exservan不同于之前獲批利魯唑片劑和利魯唑混懸劑，不需要喝水就可以在口腔內(nèi)溶解。這對(duì)于吞咽困難或者無法吞咽ALS患者，Exservan將會(huì)是非常好的一種選擇，衷心期望Exservan可以早日獲批，造福ALS患者。
關(guān)于Aquestive Therapeutics
Aquestive Therapeutics是一家專業(yè)制藥公司，專注于識(shí)別、開發(fā)和商業(yè)化差異化產(chǎn)品以解決未滿足的醫(yī)療需求，擁有一個(gè)專注于中樞神經(jīng)系統(tǒng)或中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療的后期專有產(chǎn)品管道。其中樞神經(jīng)系統(tǒng)項(xiàng)目包括一系列產(chǎn)品，如Libervant、Sympazan、AQST-117、AQST-108和AQST-30。其中 Libervant是地 西 泮的口含可溶性薄膜制劑，用于治療復(fù)發(fā)性癲癇發(fā)作；Sympazan是一種口服可溶性薄膜制劑**（**），已于2018年11月被FDA批準(zhǔn)用于2歲及以上患者治療Lennox-Gastaut綜合征（LGS）相關(guān)的癲癇發(fā)作。AQST-117就是上述提到的Exservan，一種利魯唑（riluzole）的口服可溶性薄膜制劑，目前正在接受FDA審查，近日有望收到FDA回復(fù)；AQST-108是一種用于治療過敏反應(yīng)的舌下含服腎上腺素的薄膜制劑；AQST-305是奧曲肽（octreotide）的口腔膜制劑，用于治療肢端肥大癥和神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤。除了上述藥物，Aquestive Therapeutics還擁有商業(yè)化和開發(fā)階段合作產(chǎn)品組合，如Suboxone，一種丁 丙 諾 啡（**）和納 洛 酮（naloxone）的舌下薄膜配方，是治療阿 片類藥物依賴的市場(chǎng)佼佼者。
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