阿爾茨海默病的靶向基因治療及其遞送障礙
阿爾茨海默?。ˋD)是一種以記憶和認(rèn)知功能減退為特征的神經(jīng)退行性疾病,基因療法尤其是siRNA基因療法成為治療熱點(diǎn),AD與多個(gè)基因相關(guān),siRNA雖在治療AD上有潛力,但在體內(nèi)外穩(wěn)定性、脫靶效應(yīng)及細(xì)胞內(nèi)外屏障(體循環(huán)、血腦屏障、溶酶體和內(nèi)涵體屏障)等問題阻礙其臨床應(yīng)用,當(dāng)前針對(duì)這些障礙有不同應(yīng)對(duì)策略和研究方向 。