2003年以來，全球的孤兒藥市場迅速發(fā)展。根據(jù)湯森路透的調(diào)研數(shù)據(jù)，從2001年至2010年，全球孤兒藥的市場增長率超過25.8%。業(yè)內(nèi)預(yù)測，2022年孤兒藥的市場規(guī)模將占到全球藥物市場份額的21%?？焖僭鲩L的市場空間、溫和的競爭環(huán)境以及多重利好的特殊政策等吸引了各大制藥巨頭對孤兒藥領(lǐng)域的早期布局。2016年，全球孤兒藥的銷售額為1140美元，銷售額位列榜首的來那度胺超過70億美元；在新藥的審批端，2016年FDA批準(zhǔn)的孤兒藥增長了6%，歐盟增長了9%。
與國際市場中孤兒藥研發(fā)的火爆現(xiàn)狀相比較，目前國內(nèi)的孤兒藥研發(fā)就顯得分外清冷孤獨(dú)。到目前為止，中國本土制藥企業(yè)在孤兒藥領(lǐng)域的原創(chuàng)性研發(fā)成果少之又少，深圳微芯 2015年上市的西達(dá)本胺是少有的個(gè)例。 中國是罕見疾病的人口大國，官方的數(shù)據(jù)顯示2016年我國罕見疾病人口總數(shù)超過1680萬人，國內(nèi)患者對于孤兒藥的需求主要依賴于進(jìn)口產(chǎn)品。即便如此，在目前全球已上市的大約為500種的孤兒藥之中，國內(nèi)上市的數(shù)量占比還不到20%。另外，長期以來，鑒于進(jìn)口藥品國內(nèi)上市申請的冗長途徑等因素，同一種孤兒藥在國內(nèi)的上市時(shí)間通常都會比國外晚數(shù)年之久，而且價(jià)格不菲，國內(nèi)罕見病患者群體對于孤兒藥的可及性需求難有保障。孤兒藥領(lǐng)域這種困境產(chǎn)生的原因是多方面的，突出表現(xiàn)為以下兩個(gè)方面：
臨床難
孤兒藥適用人群少，臨床試驗(yàn)患者的招募難度很大，加上國內(nèi)具備孤兒藥臨床試驗(yàn)資格的機(jī)構(gòu)匱乏，相比其他藥物，這類藥物的臨床試驗(yàn)難度很大，臨床試驗(yàn)的成本也更高。
支付難有保障
絕大多數(shù)已在我國上市的孤兒藥都沒有被納入到醫(yī)保的范圍之內(nèi)，而目前的很多孤兒藥都需要通過終生用藥的方式來控制和延緩病情，患者自身支付用藥的方式難以為繼。不少國際制藥巨頭嘗試采用部分免費(fèi)贈(zèng)藥的方式，如拜耳的倍泰龍，然而頻頻出現(xiàn)虧損危機(jī)的商業(yè)模式到底能持續(xù)多久依然是一個(gè)很大的未知數(shù)。
從根本上來講，國內(nèi)罕見病患者用藥需求的解決最終還是需要依靠國產(chǎn)孤兒藥研發(fā)能力的徹底提升。然而，短期之內(nèi)，國內(nèi)孤兒藥市場嚴(yán)重依賴進(jìn)口的情況暫時(shí)還不會有大的改變。只是，隨著國內(nèi)政策環(huán)境的改善，國內(nèi)罕見病群體對于進(jìn)口孤兒藥的可及性正在增大。
從2016年開始，CFDA陸續(xù)出臺政策，明確了孤兒藥的國內(nèi)注冊申請可享受優(yōu)先審評審批待遇；2017年2月，新版醫(yī)保目錄發(fā)布，包括西那卡塞、利魯唑等在內(nèi)的孤兒藥進(jìn)入了醫(yī)保目錄；2017年3月17日，CFDA發(fā)布《關(guān)于調(diào)整進(jìn)口藥品注冊管理有關(guān)事項(xiàng)的決定（征求意見稿）》，鼓勵(lì)境外未上市的新藥經(jīng)批準(zhǔn)后在境內(nèi)外同步開展臨床試驗(yàn)，進(jìn)口新藥上市申請不必等國外批準(zhǔn)后才能在國內(nèi)遞交；5月11日，CFDA總局發(fā)布了《關(guān)于鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新改革臨床試驗(yàn)管理的相關(guān)政策》（征求意見稿），涉及到進(jìn)口藥品國內(nèi)注冊申請的內(nèi)容包括"申請人在境外取得的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，符合中國藥品醫(yī)療器械注冊相關(guān)要求的，經(jīng)現(xiàn)場檢查后可用于在中國申報(bào)注冊申請"等內(nèi)容。這些改變都體現(xiàn)出了國家對于罕見病用藥人群的關(guān)注，也預(yù)示著孤兒藥領(lǐng)域政策改革的新階段。
相比而言，歐美國家具有相對健全的孤兒藥研發(fā)保障制度體系。孤兒藥激勵(lì)政策是多層次的，比如美國先后出臺了《孤兒藥法案》和《罕見病法案》，孤兒藥的研發(fā)企業(yè)可以全程享受臨床研究經(jīng)費(fèi)的支持和稅收減免政策、上市申請的綠色通道以及上市后為期7年的市場獨(dú)占期等。我國孤兒藥現(xiàn)狀的改變并非一朝一夕，還有很長的路需要走。盡管如此，接踵而至的藥品新政將顯著縮短國內(nèi)患者獲取全球最新藥品的時(shí)間，對孤兒藥領(lǐng)域是重大利好。
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