還有沒有百分百安全的療法？
12月25日晚，看到一則關(guān)于輝瑞被FDA暫停DMD基因治療的消息。不過搜遍FDA官網(wǎng)，未能找到該消息確切來源，也可能是搜索方法不對(duì)。但卻從其他渠道佐證了該信息的準(zhǔn)確性。
美國(guó)知名生物類網(wǎng)站GENENGNEWS官網(wǎng)以《After Patient Death, FDA Places Hold on Pfizer DMD Gene Therapy Trial》，“病人死亡后，F(xiàn)DA暫停輝瑞DMD基因治療試驗(yàn)”為題，于2021年12月21日刊發(fā)。
https://www.genengnews.com/topics/genome-editing/gene-therapy/after-patient-death-fda-places-hold-on-pfizer-dmd-gene-therapy-trial/
隨后clinicalomics官網(wǎng)也以《Patient Death Results in FDA Hold on Pfizer Duchenne Muscular Dystrophy Gene Therapy Trial》，“患者死亡導(dǎo)致輝瑞暫停DMD基因治療試驗(yàn)”為題，在2021年12月22日刊發(fā)。
https://www.clinicalomics.com/topics/precision-medicine-topic/gene-therapy/patient-death-results-in-fda-hold-on-pfizer-duchenne-muscular-dystrophy-gene-therapy-trial/
關(guān)于輝瑞這款基因治療，早在2020年10月1日，就在其官網(wǎng)有過介紹。這是獲得了FDA快速通道的，當(dāng)時(shí)該藥物在靜脈給藥中有良好的耐受性，并且蛋白的表達(dá)水平持續(xù)了12個(gè)月，被各界抱以厚望。
https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/pfizer-receives-fda-fast-track-designation-duchenne
就DMD（杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥）這種病而言，患者通常因?yàn)榧∪馑ネ?，壽命一般只能維持到二十多歲。在美國(guó)可能有上萬人受該病困擾，是種伴X染色體隱性遺傳罕見病，發(fā)病者以男性為主。該藥物以重組腺相關(guān)病毒（rAAV）為載體，能對(duì)肌肉組織產(chǎn)生靶向作用。這對(duì)于一個(gè)會(huì)因呼吸衰竭等肌肉問題死亡的病種來說，無疑是有特殊針對(duì)性的藥物。
本身生物醫(yī)學(xué)界共識(shí)是AAV不會(huì)導(dǎo)致人類疾病，作為基因載體治療有著非常好的前景，甚至是最優(yōu)前景的。全球使用該載體的臨床試驗(yàn)，也有數(shù)百項(xiàng)。此次死亡事件，會(huì)不會(huì)導(dǎo)致其他研究中斷，尚不得知。但很多情況下，資本市場(chǎng)對(duì)于此類風(fēng)險(xiǎn)是非常關(guān)注的，所以輝瑞股票這幾天也算是再起波瀾。
圖源 富途牛牛
方法學(xué)的一致性或者相似性，使得藥物研發(fā)過程中，經(jīng)常在不同企業(yè)，不同病種中出現(xiàn)“一榮俱榮，一損俱損”的狀況。4月份，因?yàn)橛袊?guó)外有腺病毒載體**接種者出現(xiàn)血栓，使得國(guó)內(nèi)一款同樣原理的**企業(yè)股票股價(jià)大跌。這是人們對(duì)于新興技術(shù)的恐慌感，捧是因?yàn)樗拢哂邪l(fā)展?jié)摿?；棄是因?yàn)樘拢恢罆?huì)不會(huì)有潛在風(fēng)險(xiǎn)。
早在1999年，腺病毒基因治療就差點(diǎn)被各界拋棄，當(dāng)時(shí)因?yàn)橐粋€(gè)患有嚴(yán)重鳥氨酸轉(zhuǎn)氨甲酰酶18歲少年臨床試驗(yàn)后，出現(xiàn)免疫反應(yīng)而死亡。我們知道面對(duì)一個(gè)出了人命的治療方法，監(jiān)管部門做的第一步就是“暫停”，然后同類方法的一律變的更嚴(yán)格。一度讓整個(gè)基因治療領(lǐng)域偃旗息鼓。
當(dāng)然，作為有著基礎(chǔ)，且臨床試驗(yàn)已經(jīng)上路的研發(fā)機(jī)構(gòu)而言，不論監(jiān)管如何變嚴(yán)，都要繼續(xù)推動(dòng)發(fā)展，不然再好的成果也無法變現(xiàn)。不能因噎廢食，是研發(fā)機(jī)構(gòu)對(duì)于風(fēng)險(xiǎn)的態(tài)度。作為罕見病患者來說，其實(shí)沒有太多的選擇，要么明確的等死，要么抱著希望去試一試。后者也可能會(huì)更提前結(jié)束生命，但也會(huì)成為其他同類患者的風(fēng)險(xiǎn)控制點(diǎn)。人類醫(yī)學(xué)史，就是以同類的不幸作為契機(jī)來發(fā)展的。
輝瑞作為一個(gè)國(guó)際公司，研發(fā)罕見病藥物，一方面是社會(huì)責(zé)任，一方面也是自我能力驅(qū)動(dòng)。新藥的研發(fā)歷程，必定是迂回曲折的，甚至還會(huì)犯錯(cuò)誤。但災(zāi)難不應(yīng)成為我們制藥企業(yè)選擇回避創(chuàng)新，只產(chǎn)仿制藥來盈利的理由。面對(duì)這些研發(fā)中的災(zāi)難，民眾要給予企業(yè)一定的寬容態(tài)度；而資本方也要認(rèn)清導(dǎo)向，避免快進(jìn)快退式的波動(dòng)，這樣其實(shí)會(huì)容易給企業(yè)研發(fā)壓力，使得新藥更加艱難。
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