2023年8月18日，中國(guó)醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會(huì)官網(wǎng)發(fā)布"《體細(xì)胞臨床研究工作指引（試行）》的通知"（中生協(xié)字〔2023〕第12號(hào)），新指南的發(fā)布受到了眾多從事CAR-T細(xì)胞療法等體細(xì)胞療法臨床研究活動(dòng)的從業(yè)主體和行業(yè)的廣泛關(guān)注，此指南的落地表明國(guó)家衛(wèi)健委積極探索體細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的監(jiān)管模式。本文對(duì)《體細(xì)胞臨床研究工作指引（試行）》政策發(fā)布背景和若干要點(diǎn)作簡(jiǎn)單梳理和分析，供大家參考討論。
一、體細(xì)胞臨床研究的定義和地位
研究者發(fā)起的臨床研究是當(dāng)前國(guó)內(nèi)外醫(yī)藥界廣泛存在的一種研究形式，英文稱之為investigator initiated trial（簡(jiǎn)稱IIT）。IIT研究更多不是以藥品注冊(cè)為目的，而是探索、擴(kuò)展和優(yōu)化現(xiàn)有療法，獲得更多研究數(shù)據(jù)，為循證醫(yī)學(xué)提供依據(jù)。IIT最大的特征在于研究者既為申辦者也是責(zé)任人?！扼w細(xì)胞臨床研究工作指引》明確體細(xì)胞臨床研究是指利用人自體或異體的成熟/功能分化細(xì)胞，經(jīng)可能改變體細(xì)胞特性的體外操作后，如分離、純化、激活、擴(kuò)增培養(yǎng)、負(fù)載、遺傳修飾、凍存和復(fù)蘇等（不包括單純分離），作為研究性干預(yù)措施回輸（或植入）人體，用于疾病治療的臨床研究。本指引適用于由醫(yī)療機(jī)構(gòu)的研究者發(fā)起的、非藥品注冊(cè)為目的的體細(xì)胞臨床研究。
《體細(xì)胞臨床研究工作指引》明確了體細(xì)胞IIT數(shù)據(jù)的地位。文件中明確體細(xì)胞臨床研究不同于藥物臨床試驗(yàn)， 其研究的出發(fā)點(diǎn) 不以上市為目的，而是基于其前期的研究基礎(chǔ)開(kāi)展的一種早期臨床探索，用于回答某些科學(xué)問(wèn)題或驗(yàn)證某些科學(xué)假設(shè)。
二、我國(guó)體細(xì)胞臨床研究備案制度要來(lái)了！
在我國(guó)，體細(xì)胞治療屬于細(xì)胞治療，是一種具有特殊性質(zhì)的疾病治療方法，其行業(yè)實(shí)踐和監(jiān)管長(zhǎng)期存在"雙軌制"的模式。即根據(jù)其開(kāi)展方式，受到藥品監(jiān)督管理局（"藥監(jiān)局"）和衛(wèi)生健康委員會(huì)（"衛(wèi)健委"）雙軌制監(jiān)管，企業(yè)的體細(xì)胞制劑鼓勵(lì)按藥品申報(bào)，由國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局(NMPA)監(jiān)管；醫(yī)療機(jī)構(gòu)主導(dǎo)的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)，即醫(yī)院制劑可按醫(yī)療技術(shù)進(jìn)行管理，由衛(wèi)健委監(jiān)管?！扼w細(xì)胞臨床研究工作指引》明確規(guī)定了對(duì)體細(xì)胞臨床研究進(jìn)行備案管理，對(duì)開(kāi)展體細(xì)胞臨床研究的醫(yī)療機(jī)構(gòu)及技術(shù)管理提出相應(yīng)的合規(guī)要求，同時(shí)明確了責(zé)任主體和對(duì)利益沖突管理的要求，一定程度上表明了國(guó)家未來(lái)的監(jiān)管趨勢(shì)。
三、體細(xì)胞臨床研究的管理程序
醫(yī)療機(jī)構(gòu)開(kāi)展研究者發(fā)起的體細(xì)胞臨床研究應(yīng)當(dāng)按要求在國(guó)家醫(yī)學(xué)研究登記備案信息系統(tǒng)（以下簡(jiǎn)稱信息系統(tǒng)）提交并上傳信息，具體參照《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》執(zhí)行。此外，第四節(jié)進(jìn)一步規(guī)定了在信息系統(tǒng)提交上傳材料的具體要求，包括體細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)材料和體細(xì)胞臨床研究相關(guān)材料。
1、體細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)有關(guān)材料
醫(yī)療機(jī)構(gòu)開(kāi)展體細(xì)胞臨床研究時(shí)應(yīng)當(dāng)按照上表材料目錄提供機(jī)構(gòu)相關(guān)材料，并滿足以下要求：
（1）機(jī)構(gòu)體細(xì)胞臨床研究管理主要負(fù)責(zé)人如果非機(jī)構(gòu)法定代表人，應(yīng)當(dāng)獲得機(jī)構(gòu)法定代表人的授權(quán)。質(zhì)量受權(quán)人為醫(yī)療機(jī)構(gòu)內(nèi)負(fù)責(zé)研究用體細(xì)胞制劑質(zhì)量管理和院內(nèi)放行的人員，應(yīng)當(dāng)獲得機(jī)構(gòu)履職的授權(quán)，需重點(diǎn)提供質(zhì)量受權(quán)人從事體細(xì)胞制備或產(chǎn)品質(zhì)量控制相關(guān)的工作簡(jiǎn)歷。
（2）有關(guān)機(jī)構(gòu)學(xué)術(shù)委員會(huì)和倫理（審查）委員會(huì)組成的材料需包括全體委員姓名、性別、職稱和專業(yè)領(lǐng)域等信息。
（3）體細(xì)胞制劑院內(nèi)管理制度應(yīng)當(dāng)包含醫(yī)療機(jī)構(gòu)對(duì)臨床研究用體細(xì)胞制劑如何實(shí)施質(zhì)量管理的內(nèi)容。
（4）醫(yī)療機(jī)構(gòu)承擔(dān)國(guó)家和省級(jí)體細(xì)胞相關(guān)研究重大課題相關(guān)材料需提供課題名稱、承擔(dān)單位、課題負(fù)責(zé)人、起止時(shí)間和是否結(jié)題等信息，并附課題任務(wù)批件復(fù)印件等。
2、體細(xì)胞臨床研究有關(guān)材料
醫(yī)療機(jī)構(gòu)開(kāi)展體細(xì)胞臨床研究應(yīng)當(dāng)按照下表材料目錄提供相關(guān)材料，并提供機(jī)構(gòu)學(xué)術(shù)委員會(huì)和倫理（審查）委員會(huì)的審核意見(jiàn)。如為修改或補(bǔ)充后再次提交，應(yīng)當(dāng)提供詳細(xì)的修改和補(bǔ)充說(shuō)明，并滿足以下要求：
參考文獻(xiàn)：[1] 中國(guó)醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會(huì)等公眾號(hào)
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