近日，Rocket Pharmaceuticals宣布美國(guó)食品和藥物管理局 （FDA） 已針對(duì)其KRESLADI™（MARNETEGRAGENE AUTOTEMCEL; MARNE-CEL）生物制品許可申請(qǐng)發(fā)出了完整回復(fù)函 （CRL），其中FDA要求提供有限的額外化學(xué)制造和控制（CMC）信息以完成其審查。
KRESLADI™ 是一種研究性基因療法，包含自體（患者來(lái)源的）造血干細(xì)胞，這些造血干細(xì)胞已用慢病毒 （LV） 載體進(jìn)行基因修飾，以遞送ITGB2基因的功能拷貝，該基因編碼 β-2 整合素成分CD18，這是一種促進(jìn)白細(xì)胞粘附并使其從血管外滲以對(duì)抗感染的關(guān)鍵蛋白質(zhì)。
Rocket在美國(guó)擁有FDA再生醫(yī)學(xué)高級(jí)療法（RMAT）、罕見兒科和快速通道資格，在歐盟擁有PRIME和先進(jìn)治療藥品（ATMP）資格，并在這兩個(gè)地區(qū)擁有孤兒藥資格。
嚴(yán)重白細(xì)胞粘附缺陷-I（LAD-I）是一種罕見的常染色體隱性遺傳兒科疾病，由編碼β-2整合素成分CD18的ITGB2基因突變引起。CD18是一種關(guān)鍵蛋白，可促進(jìn)白細(xì)胞粘附和血管外滲以對(duì)抗感染。
因此，患有嚴(yán)重LAD-I的兒童通常在出生后立即受到影響。在嬰兒期，他們患有反復(fù)發(fā)作的危及生命的細(xì)菌和真菌感染，對(duì)抗生素反應(yīng)不佳，需要經(jīng)常住院治療。在嬰兒期存活的兒童會(huì)經(jīng)歷反復(fù)的嚴(yán)重感染，包括肺炎、牙齦潰瘍、壞死性皮膚潰瘍和敗血癥。
如果沒有成功的骨髓移植，童年以后的存活率就很少見了。據(jù)估計(jì)，LAD-I將影響美國(guó)和歐洲的800至1,000人。目前唯一可能的治愈性治療方法是同種異體造血干細(xì)胞移植，這些兒童可能無(wú)法及時(shí)獲得，并且其本身具有很高的發(fā)病率和死亡率。重度LAD-I患者的醫(yī)療需求未得到滿足。
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