本周，熱點(diǎn)不少。首先看審評(píng)審批方面，信念醫(yī)藥血友病基因療法在中國(guó)獲批上市以及乳腺癌1類新藥在中國(guó)申報(bào)上市；其次看研發(fā)方面，多個(gè)藥取得重要進(jìn)展，其中，榮昌生物公布泰它西普最新Ⅲ期臨床數(shù)據(jù)，98.1%患者顯著改善；最后是交易及投融資方面，恒瑞醫(yī)藥輔助生殖領(lǐng)域口服GnRH拮抗劑中國(guó)大陸商業(yè)化權(quán)益授予德國(guó)默克。

　　本周盤點(diǎn)包括審評(píng)審批、研發(fā)以及交易及投融資三大板塊，統(tǒng)計(jì)時(shí)間為4.7-4.11，包含30條信息。

　　審評(píng)審批

　　NMPA

　　上市

　　批準(zhǔn)

　　1、4月8日，NMPA官網(wǎng)顯示，翰森制藥的枸櫞酸艾瑞芬凈片獲批上市，用于成年和初潮后女性外陰陰道念珠菌病（VVC）的治療。艾瑞芬凈是一款全新三萜類結(jié)構(gòu)的糖原合成酶抑制劑，最初由SCYNEXIS開發(fā)。目前，艾瑞芬凈已獲FDA批準(zhǔn)兩項(xiàng)適應(yīng)癥，分別用于治療外陰陰道念珠菌?。╒VC）及降低復(fù)發(fā)性外陰陰道念珠菌病的發(fā)生率（RVVC）。

　　2、4月8日，NMPA官網(wǎng)顯示，恒瑞醫(yī)藥的夫那奇珠單抗注射液新適應(yīng)癥獲批，用于常規(guī)治療療效欠佳的活動(dòng)性強(qiáng)直性脊柱炎成人患者。夫那奇珠單抗是恒瑞醫(yī)藥自主研發(fā)的重組抗IL-17A人源化單克隆抗體，首個(gè)適應(yīng)癥已經(jīng)于2024年8月在中國(guó)獲批，治療斑塊狀銀屑病。

　　3、4月8日，NMPA官網(wǎng)顯示，恒瑞醫(yī)藥的艾瑪昔替尼新適應(yīng)癥獲批，用于對(duì)局部外用治療或其他系統(tǒng)性治療應(yīng)答不充分或不耐受的成人和12歲及以上青少年中度至重度特應(yīng)性皮炎患者。艾瑪昔替尼是一款JAK1抑制劑，2025年3月，硫酸艾瑪昔替尼片在中國(guó)獲批上市，用于對(duì)一種或多種TNF抑制劑療效不佳或不耐受的活動(dòng)性強(qiáng)直性脊柱炎成人患者；隨后獲批用于治療成人中重度活動(dòng)性類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎患者。

　　4、4月10日，NMPA官網(wǎng)顯示，信念醫(yī)藥全資子公司上海信致醫(yī)藥的波哌達(dá)可基注射液（商品名：信玖凝）獲批上市，用于治療中重度血友病 B（先天性凝血因子IX缺乏癥）成年患者。波哌達(dá)可基注射液是重組腺相關(guān)病毒（rAAV）載體基因治療產(chǎn)品，通過(guò)rAAV載體將FIX基因?qū)氚屑?xì)胞（主要是肝細(xì)胞），從而表達(dá)FIX。

　　申請(qǐng)

　　5、4月7日，CDE官網(wǎng)顯示，諾華的英克司蘭鈉注射液新適應(yīng)癥申報(bào)上市，預(yù)測(cè)用于治療動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾?。ˋSCVD）患者或ASCVD高危人群。英克司蘭鈉是一款靶向PCSK9的小干擾核酸（siRNA）療法，每年進(jìn)行兩次注射。該產(chǎn)品此前已于2023年8月在中國(guó)獲批，用于治療成人原發(fā)性高膽固醇血癥（雜合子型家族性和非家族性）或混合性血脂異?；颊摺?/p>

　　6、4月8日，CDE官網(wǎng)顯示，禮來(lái)1類新藥Imlunestrant片申報(bào)上市，這是禮來(lái)在研的口服選擇性雌激素受體降解劑（SERD）。該產(chǎn)品治療雌激素受體陽(yáng)性（ER+）、人表皮生長(zhǎng)因子受體2陰性（HER2-）晚期乳腺癌患者的Ⅲ期臨床研究此前已經(jīng)取得積極結(jié)果。

　　7、4月9日，CDE官網(wǎng)顯示，武田的注射用阿帕達(dá)酶α申報(bào)上市。這是武田研發(fā)的酶替代療法apadamtase alfa，于2025年3月被CDE正式納入優(yōu)先審評(píng)，適用于兒童和成人先天性血栓性血小板減少性紫癜（cTTP）患者的按需或預(yù)防酶替代治療（ERT）。此前，2023年11月獲FDA批準(zhǔn)，為首 款獲FDA所批準(zhǔn)用于治療先天性血栓性血小板減少性紫癜（cTTP）成人和兒童患者的酶替代療法。

　　臨床

　　批準(zhǔn)

　　8、4月7日，CDE官網(wǎng)顯示，正大天晴1類治療用生物制品注射用TQB2934獲批臨床，新增適應(yīng)癥為用于治療成人系統(tǒng)性輕鏈（AL）型淀粉樣變患者。注射用TQB2934是其開發(fā)的創(chuàng)新型抗BCMA/CD3雙特異性抗體。此前，TQB2934已于2022年在中國(guó)獲批臨床，擬開發(fā)治療多發(fā)性骨髓瘤。

　　9、4月7日，CDE官網(wǎng)顯示，凡恩世生物的Peluntamig獲批Ⅱ期臨床，將評(píng)估peluntamig與化療和/或PD-L1抑制劑聯(lián)合治療在小細(xì)胞肺癌（SCLC）和其他神經(jīng)內(nèi)分泌癌（NEC），包括前列腺神經(jīng)內(nèi)分泌癌（NEPC）受試者中的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)和抗腫瘤活性。2024年，凡恩世與羅氏達(dá)成臨床供藥協(xié)議，以研究peluntamig與羅氏的PD-L1抑制劑阿替利珠單抗的聯(lián)合用藥。

　　10、4月7日，CDE官網(wǎng)顯示，華東醫(yī)藥控股子公司道爾生物申報(bào)的注射用DR30206獲批臨床，聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)化療用于治療晚期或轉(zhuǎn)移性消化道腫瘤患者，旨在評(píng)價(jià)DR30206聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)化療方案在消化道腫瘤中的安全性、耐受性和初步療效。注射用DR30206是1類治療用生物制品，為一種靶向PD-L1、VEGF和TGF-β的抗體融合蛋白。

　　11、4月8日，CDE官網(wǎng)顯示，中國(guó)生物制藥旗下正大天晴1類新藥TQB2922新適應(yīng)癥獲批臨床，新增適應(yīng)癥為聯(lián)合已上市其他抗腫瘤藥物治療晚期惡性腫瘤。TQB2922是一種靶向EGFR/c-Met的人源化雙特異性抗體，TQB2922擬聯(lián)合多種抗腫瘤藥物用于治療包含肺癌在內(nèi)的晚期惡性腫瘤，滿足臨床未被滿足的治療需求。

　　12、4月8日，CDE官網(wǎng)顯示，中國(guó)生物制藥旗下正大天晴1類新藥TQC2938新適應(yīng)癥獲批臨床，新增適應(yīng)癥為治療季節(jié)性過(guò)敏性鼻炎。TQC2938是一種基于人ST2序列的人源化IgG2單克隆抗體。TQC2938可以特異性結(jié)合人ST2，明確地抑制IL-33/ST2信號(hào)通路，通過(guò)減少下游Th2細(xì)胞因子的產(chǎn)生，有望改善過(guò)敏性鼻炎癥狀。

　　13、4月8日，CDE官網(wǎng)顯示，冰洲石生物科技1類新藥AC699片獲批臨床，擬用于治療ESR1突變的雌激素受體陽(yáng)性（ER+）和人表皮生長(zhǎng)因子受體2陰性（HER2-）晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌。AC699是一種口服生物可利用的ERα嵌合降解劑。該產(chǎn)品目前正在美國(guó)處于Ⅰ期臨床研究階段，本次是其首次在中國(guó)獲批IND。

　　14、4月8日，CDE官網(wǎng)顯示，正大天晴1類新藥TQB3019膠囊獲批臨床，擬開發(fā)治療血液腫瘤。TQB3019是該公司開發(fā)的口服BTK蛋白質(zhì)靶向降解劑，其降解活性高、特異性好，無(wú)Ikaros和Aiolos脫靶降解，對(duì)TEC等激酶選擇性高、口服成藥性好。

　　15、4月9日，CDE官網(wǎng)顯示，先聲藥業(yè)旗下先祥醫(yī)藥1類新藥注射用SIM0686獲批臨床，擬開發(fā)治療FGFR2b陽(yáng)性的局部晚期/轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤。這是一款靶向FGFR2b的抗體偶聯(lián)藥物（ADC），先聲藥業(yè)擬開發(fā)該產(chǎn)品治療胃癌和肺癌等晚期惡性腫瘤。本次是該產(chǎn)品首次在中國(guó)獲批IND。

　　16、4月11日，CDE官網(wǎng)顯示，康方生物1類新藥AK139注射液獲批臨床，擬開發(fā)治療控制欠佳的慢性阻塞性肺疾?。–OPD）、中重度控制欠佳的支氣管哮喘。這是康方生物研發(fā)的靶向IL-4Rα/ST2雙特異性抗體，也是該公司非腫瘤領(lǐng)域首個(gè)進(jìn)入臨床階段的雙特異性抗體新藥，擬針對(duì)呼吸系統(tǒng)及皮膚疾病等多領(lǐng)域疾病展開探索。

　　17、4月11日，CDE官網(wǎng)顯示，士澤生物的異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞注射液獲批注冊(cè)臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，用于治療帕金森病。此前于2025年1月，美國(guó)FDA已正式批準(zhǔn)了士澤生物的通用型iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞注射液的研究性新藥申請(qǐng)（IND），用于治療美國(guó)帕金森病的注冊(cè)臨床Ⅰ期試驗(yàn)。

　　申請(qǐng)

　　18、4月9日，CDE官網(wǎng)顯示，Arcus Biosciences1類新藥Casdatifan片申報(bào)臨床。Casdatifan是一款在研HIF-2α小分子抑制劑,本次是該產(chǎn)品首次在中國(guó)申報(bào)IND。Casdatifan是一款在研HIF-2α小分子抑制劑。它通過(guò)選擇性抑制HIF-2α，旨在阻斷多種與腫瘤增殖、生存、耐藥和血管生成相關(guān)的通路，從而導(dǎo)致癌細(xì)胞死亡。

　　突破性療法

　　19、4月9日，CDE官網(wǎng)顯示，鞍石生物的PLB1004膠囊擬納入突破性治療品種，用于治療既往接受EGFR-TKI治療失敗后，具有EGFR突變、MET擴(kuò)增和/或過(guò)表達(dá)的局部晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC患者。PLB1004是其在研的新型小分子酪氨酸激酶不可逆抑制劑（EGFR-TKI），具有高選擇性，可以透過(guò)血腦屏障。

　　20、4月9日，CDE官網(wǎng)顯示，康方生物的AK109注射液擬納入突破性治療品種，聯(lián)合AK104用于治療經(jīng)含PD-(L)1抑制劑治療后進(jìn)展的晚期鱗狀NSCLC。AK109是一款全人源VEGFR-2（抗血管內(nèi) 皮生長(zhǎng)因子受體-2）單克隆抗體；AK104為一款PD-1/CTLA-4雙特異性抗體，已經(jīng)在中國(guó)獲批治療宮頸癌、胃癌等適應(yīng)癥。

　　21、4月9日，CDE官網(wǎng)顯示，翰森制藥的注射用HS-20093擬納入突破性治療品種，用于治療既往經(jīng)過(guò)含鉑化療后進(jìn)展或復(fù)發(fā)的驅(qū)動(dòng)基因陰性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非鱗狀NSCLC。HS-20093是一種B7-H3靶向抗體偶聯(lián)藥物（ADC），由全人源抗B7-H3單抗與拓?fù)洚悩?gòu)酶抑制劑(TOPOi)有效載荷共價(jià)連接而成。

　　22、4月9日，CDE官網(wǎng)顯示，三生制藥的SSGJ-707注射液擬納入突破性治療品種，用于一線治療PD-L1表達(dá)陽(yáng)性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC。SSGJ-707是一款VEGF/PD-1雙抗，研究人員正在推進(jìn)該產(chǎn)品在包括單藥一線治療PD-L1陽(yáng)性的NSCLC、聯(lián)合化療一線治療NSCLC、轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌（mCRC）、以及包括子宮內(nèi)膜癌、卵巢癌等在內(nèi)的晚期婦科腫瘤等Ⅱ期臨床。

　　FDA

　　孤兒藥資格

　　23、4月8日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，艾威藥業(yè)的IVIEW-1201（1.0%聚維酮碘眼用凝膠無(wú)菌溶液）被授予孤兒藥資格，用于治療真菌性角膜炎（FK）。IVIEW-1201，在原理上、通過(guò)獨(dú)特的殺菌機(jī)制和創(chuàng)新的給藥途徑，展現(xiàn)出可快速殺滅包括真菌、細(xì)菌和病毒在內(nèi)的多種病原體而不易產(chǎn)生耐藥性的優(yōu)勢(shì)，具有長(zhǎng)效緩釋和安全性高的特點(diǎn)。

　　研發(fā)

　　臨床狀態(tài)

　　24、4月9日，ClinicalTrials官網(wǎng)顯示，Argenx啟動(dòng)了補(bǔ)體C2單抗Empasiprubart（ARGX-117）的第二項(xiàng)Ⅲ期臨床試驗(yàn)（ARGX-117-2302）。這是全球首個(gè)進(jìn)入Ⅲ期階段的補(bǔ)體C2藥物，也是唯一一款臨床在研補(bǔ)體C2藥物。

　　25、4月10日，藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)顯示，百奧泰啟動(dòng)了BAT8006的首個(gè)Ⅲ期臨床。該藥物是繼普方生物的PRO1184后，第二款進(jìn)入Ⅲ期階段的國(guó)產(chǎn)FRα ADC，也是百奧泰第二個(gè)啟動(dòng)Ⅲ期臨床的ADC藥物。

　　臨床數(shù)據(jù)

　　26、4月8日，Cartesian Therapeutics公布了CAR-T細(xì)胞療法Descartes-08治療全身型重癥肌無(wú)力（gMG）的Ⅱb期MG-001研究的12個(gè)月數(shù)據(jù)。Descartes-08是Cartesian Therapeutics開發(fā)的一款靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的在研CAR-T細(xì)胞療法。

　　27、4月9日，榮昌生物公布了BLyS/APRIL雙靶點(diǎn)融合蛋白泰它西普用于治療全身型重癥肌無(wú)力（gMG）Ⅲ期臨床，數(shù)據(jù)顯示，泰它西普治療24周后，98.1%的患者重癥肌無(wú)力日?；顒?dòng)評(píng)分（MG-ADL）改善≥3分，87%的患者定量重癥肌無(wú)力評(píng)分（QMG）改善≥5分，具有顯著的臨床意義。 目前，泰它西普用于治療全身型重癥肌無(wú)力的上市申請(qǐng)已于2024年10月獲CDE受理，并被納入優(yōu)先審評(píng)，預(yù)計(jì)于2025年二季度在中國(guó)獲批上市。

　　交易及投融資

　　28、4月7日，德國(guó)默克宣布，獲得恒瑞1類新藥口服GnRH受體拮抗劑SHR7280（適應(yīng)癥涵蓋醫(yī)學(xué)輔助生殖及婦科領(lǐng)域）在中國(guó)大陸地區(qū)（不含中國(guó)香港、中國(guó)澳門和中國(guó)臺(tái)灣地區(qū)）的獨(dú)家商業(yè)化權(quán)益。 根據(jù)協(xié)議，默克將向恒瑞支付1500萬(wàn)歐元首付款；恒瑞有權(quán)收取許可產(chǎn)品的里程碑付款及在許可區(qū)域的年度凈銷售額兩位數(shù)百分比的銷售提成。

　　29、4月7日，天境生物宣布，與渤健就菲澤妥單抗在中國(guó)的兩項(xiàng)Ⅲ期注冊(cè)性臨床研究達(dá)成合作，共同推進(jìn)菲澤妥單抗治療IgA腎病（lgAN）和原發(fā)性膜性腎?。≒MN）的開發(fā)與全球（包括中國(guó)）產(chǎn)品注冊(cè)。天境生物擁有菲澤妥單抗在大中華地區(qū)（包括中國(guó)大陸、中國(guó)臺(tái)灣、中國(guó)香港和中國(guó)澳門地區(qū)）所有適應(yīng)癥的獨(dú)家開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化權(quán)益。

　　30、4月11日，睿健醫(yī)藥宣布完成B+輪融資。本輪融資由豐川資本領(lǐng)投，荷塘創(chuàng)投跟投。根據(jù)新聞稿，該公司在短短數(shù)月間迅速完成兩輪超億元融資，合計(jì)融資金額超過(guò)2億元人民幣。本輪融資資金將用于加速推進(jìn)睿健醫(yī)藥帕金森病治療產(chǎn)品NouvNeu001/NouvNeu003，以及眼科治療產(chǎn)品NouvSight001的中美臨床推進(jìn)，加強(qiáng)公司多款創(chuàng)新管線的研發(fā)推進(jìn)和臨床能力的搭建等。