2025年4月22日，阿斯利康宣布，其長效C5補體抑制劑偉立瑞®（瑞利珠單抗注射液）正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準，用于與常規(guī)治療藥物聯(lián)合治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重癥肌無力（gMG）患者，這一里程碑式的進展為gMG患者群體帶來了新的治療希望。
圖1. 瑞利珠單抗注射液在華獲批，來源：阿斯利康中國公眾號
關于瑞利珠單抗
瑞利珠單抗是一種長效C5補體抑制劑，通過靶向抑制補體系統(tǒng)中末端補體C5的激活來發(fā)揮作用。補體系統(tǒng)是先天免疫系統(tǒng)的一部分，當其異常激活時，會導致機體攻擊自身健康細胞，引發(fā)多種免疫疾病。瑞利珠單抗通過高親和力與C5結合，抑制C5分解為C5a和C5b，從而阻斷補體終末通路，減少對神經肌肉接點的攻擊和損傷。
作為一款長效C5單克隆抗體，瑞利珠單抗在設計上具有獨特優(yōu)勢，其半衰期比第一代C5補體抑制劑（如依庫珠單抗）更長。成人患者接受初始誘導劑量后，后續(xù)僅需每8周靜脈注射一次，極大地減輕了患者的治療負擔，提高了治療的便利性和依從性。
瑞利珠單抗此次在中國獲批，是基于CHAMPION-MG III期研究的積極成果。該研究結果顯示，瑞利珠單抗在關鍵療效終點——第26周重癥肌無力日常生活活動（MG-ADL）評分較基線改善方面，顯著優(yōu)于安慰劑。
關于全身型重癥肌無力
全身型重癥肌無力（gMG）是一種罕見的、致殘性的慢性自身免疫性神經肌肉疾病。該病癥以肌肉功能喪失和嚴重衰弱為特征，在中國約有113,000名確診患者。大約80%的gMG患者為乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性，這些患者體內的抗體會結合到神經肌肉接點的信號受體，激活補體系統(tǒng)，進而引發(fā)免疫系統(tǒng)對神經肌肉接點的攻擊，導致炎癥反應并破壞大腦與肌肉之間的正常通信。
gMG可在任何年齡段發(fā)病，但女性多在40歲前發(fā)病，男性則多在60歲后發(fā)病。患者初期可能出現言語模糊、復視、眼瞼下垂和平衡缺失等癥狀，隨著疾病進展，這些癥狀可能加劇為吞咽障礙、窒息、極度疲勞甚至呼吸衰竭，嚴重影響患者的日常生活和工作能力。
臨床試驗數據詳情
CHAMPION-MG III期研究是一項為期26周的隨機、雙盲、安慰劑對照的多中心臨床試驗，旨在評估瑞利珠單抗在治療成人gMG患者中的安全性和有效性。研究共納入175例患者，覆蓋北美、歐洲、亞太地區(qū)和日本。所有受試者在篩選訪視前至少六個月被確診為重癥肌無力，血清學檢測為抗AChR抗體陽性，MG-ADL評分至少為6分，且符合美國重癥肌無力基金會臨床分型II至IV型。在隨機對照期間，患者可繼續(xù)接受穩(wěn)定劑量的標準藥物治療。
研究中，患者按1:1的比例隨機分配至瑞利珠單抗組或安慰劑組，接受26周的治療?；颊咴诘?天接受基于體重的單次誘導劑量，隨后從第15天開始每8周接受一次基于體重的維持劑量給藥。研究的主要終點為第26周MG-ADL評分較基線的變化，次要終點則包括多個疾病相關指標和生活質量指標的改善。結果顯示，瑞利珠單抗組在MG-ADL評分改善方面顯著優(yōu)于安慰劑組，表明其能有效提升患者的日?；顒幽芰Α?/p>
此外，開放標簽擴展研究證實，瑞利珠單抗的療效可持續(xù)至60周。美國神經病學學會（AAN）公布并發(fā)表于《歐洲神經學雜志》的CHAMPION-MG III期試驗最終研究結果進一步證實，瑞利珠單抗對重癥肌無力（MG）癥狀的改善可維持長達164周，為患者的長期治療提供了有力支持。更值得關注的是，與安慰劑相比，瑞利珠單抗治療使每百名患者每年的疾病加重發(fā)生率大幅降低了71.1%。
在CHAMPION-MG研究中，瑞利珠單抗展現出與安慰劑相當的安全性。長期觀察結果與III期研究數據保持一致，接受瑞利珠單抗治療的患者中常見的不良反應包括惡心、頭痛和腹瀉，這些反應大多為輕至中度，且在治療過程中可有效管理。
價值前景展望
瑞利珠單抗的獲批為gMG患者帶來了全新的治療選擇。傳統(tǒng)的gMG治療方法雖能在一定程度上緩解癥狀，但存在諸多局限性。而瑞利珠單抗憑借其獨特的C5補體抑制機制長效發(fā)揮作用，能更有效地控制病情，減少疾病加重的風險，為患者提供更穩(wěn)定、更長期的治療效果。每8周一次的給藥方式不僅提高了治療的便捷性，還有助于改善患者的治療依從性，從而進一步提升治療效果，改善患者的生活質量。
瑞利珠單抗的成功研發(fā)和獲批上市，體現了生物醫(yī)藥技術在罕見病治療領域的創(chuàng)新突破。作為一款長效C5補體抑制劑，它為補體介導疾病的治療提供了新的思路和方法。其研發(fā)過程中所采用的先進技術和獨特設計，如延長半衰期的優(yōu)化，為未來開發(fā)更多長效、高效的生物制品提供了寶貴經驗，推動了整個行業(yè)在罕見病治療藥物研發(fā)方面的發(fā)展。
對于阿斯利康而言，瑞利珠單抗在華獲批標志著其在罕見病治療領域的進一步拓展。此前，瑞利珠單抗已在多個國家和地區(qū)獲批用于治療多種自身免疫性疾病，如陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）、非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）、視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）等。
此次在中國獲批用于gMG治療，豐富了其產品管線，擴大了市場覆蓋范圍。隨著中國對罕見病治療重視程度的不斷提高和醫(yī)療需求的持續(xù)增長，瑞利珠單抗有望在中國市場取得良好的業(yè)績表現，為公司帶來新的增長機遇。
結語
瑞利珠單抗在華獲批用于治療成人gMG患者，是阿斯利康在中國罕見病領域發(fā)展的重要里程碑。展望未來，阿斯利康有望繼續(xù)加大在罕見病治療領域的研發(fā)投入，推動更多創(chuàng)新藥物的上市。同時，隨著瑞利珠單抗在臨床應用中的不斷推廣，其在gMG治療中的價值將得到更充分的驗證和肯定，有望進一步提升其在市場中的份額和影響力。
瑞利珠單抗的獲批為成人全身型重癥肌無力患者帶來了新的曙光。其獨特的長效設計、顯著的臨床療效以及便捷的給藥方式，使其成為gMG治療領域的有力武器。這一成果不僅是阿斯利康在罕見病治療領域的重大突破，也為廣大患者帶來了實實在在的臨床獲益，開啟了gMG治療的新篇章。
參考資料：
1. 阿斯利康中國公眾號
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