2022年10月，Nucleome Therapeutics宣布完成4240萬(wàn)美元的A輪融資，此次融資由M Ventures牽頭，強(qiáng)生的戰(zhàn)略風(fēng)險(xiǎn)投資部門JJDC（強(qiáng)生創(chuàng)新）、輝瑞風(fēng)投等參投。資金將用于推進(jìn)公司的自身免疫性疾病項(xiàng)目，推動(dòng)暗基因圖譜的拓展，以及其開創(chuàng)性平臺(tái)的開發(fā)。
今年9月，ROME Therapeutics完成了7200萬(wàn)美元B+輪融資。此次B+輪融資除了孵化機(jī)構(gòu)GV及老股東ARCH Venture Partners等的追加投資外，ROME此次還獲得了強(qiáng)生創(chuàng)新、BMS及賽諾菲風(fēng)投的青睞。
什么是黑暗基因組（Dark genome）？
黑暗基因組又稱基因組"暗物質(zhì)"，即指基因組中的非編碼RNA，指在人類基因組中不直接編碼蛋白質(zhì)的DNA，約占人類基因組的98%。黑暗基因組主要由病毒樣重復(fù)元件和非編碼序列等組成。這些重復(fù)序列包括長(zhǎng)散在重復(fù)元件LINEs (long interspersed elements; 約占人類基因組的21%)、短散在重復(fù)元件 SINES (short interspersed elements; 約占人類基因組的 15%)、人類內(nèi)源性逆轉(zhuǎn)錄病毒序列HERVs (human endogenous retroviruses, 約占人類基因組的9%)等。
近些年的研究發(fā)現(xiàn)，黑暗基因組中隱藏了很多重要的調(diào)節(jié)性元件，能夠控制大量基因的活性，而且這些元件在多種疾病發(fā)生中也扮演著非常關(guān)鍵的角色。大多數(shù)導(dǎo)致復(fù)雜免疫和過敏性疾病易感性的遺傳變異都集中在黑暗基因組中，比如多發(fā)性硬化癥、狼瘡和類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎等。
探索黑暗基因組功能的公司
Nucleome Therapeutics
Nucleome Therapeutics創(chuàng)立于2019年，是一家致力于解碼人類基因組暗物質(zhì)中的遺傳變異，以尋找治療疾病新療法的生物科技公司。
2021年5月，Nucleome Therapeutics在《自然》雜志上發(fā)表了一種新型的3D基因組分析方法。該方法被稱為Micro Capture-C（MCC）。這項(xiàng)技術(shù)可以讓團(tuán)隊(duì)從三維角度，觀察DNA在細(xì)胞中的折疊情況，幫助解開人類基因組暗物質(zhì)中的基因變體，最終找到用藥的候選靶點(diǎn)。
Nucleome Therapeutics的研究重點(diǎn)在于淋巴細(xì)胞和相關(guān)的自身免疫性疾病，其目標(biāo)是建立一個(gè)強(qiáng)大的藥物資產(chǎn)管線。
CAMP4 Therapeutics
2022年7月20日，專注于開發(fā)可編程療法的生物技術(shù)公司CAMP4 Therapeutics宣布完成1億美元的B輪融資，用于其針對(duì)監(jiān)管RNA的平臺(tái)，該平臺(tái)用于解碼黑暗基因組。
本輪融資由Patient Square Capital領(lǐng)投，Gaingels與現(xiàn)有投資者5AM Ventures、Polaris Partners、Northpond Ventures、Kraft Group和Andreessen Horowitz跟投。
CAMP4 Therapeutics開發(fā)的調(diào)節(jié)RNA（regRNA）驅(qū)動(dòng)平臺(tái)技術(shù)能夠在所有細(xì)胞種類中，發(fā)現(xiàn)與控制蛋白表達(dá)基因相關(guān)的regRNA圖譜，并開發(fā)可編程的反義寡核苷酸（ASO）靶向這些regRNA，以協(xié)助基因的上調(diào)，最終達(dá)到治療疾病的效果。
Omega Therapeutics
Omega Therapeutics創(chuàng)立于2017年，是一家處于臨床前階段的生物技術(shù)公司，致力于使用DNA序列靶向、mRNA編碼療法來調(diào)控基因的表達(dá)。公司正在通過專有平臺(tái)Omega開發(fā)多條管線，旨在針對(duì)不同的EpiZips開發(fā)對(duì)應(yīng)的OEC，調(diào)控不同基因的表達(dá)，從而達(dá)到治療、保健等醫(yī)學(xué)目的。
Omega Therapeutics于2021年7月在美國(guó)納斯達(dá)克上市。公司致力于將研發(fā)藥物用于傳統(tǒng)方式未能成功解決的特定疾病，包括某些腫瘤適應(yīng)癥、肝病、嚴(yán)重炎癥、急性呼吸窘迫綜合征（ARDS）等。
Rome Therapeutics
Rome Therapeutics于2020年創(chuàng)立，由谷歌旗下風(fēng)投機(jī)構(gòu) Google Ventures（GV）投資并孵化建立。Rome Therapeutics的藥物研發(fā)重點(diǎn)集中于人類黑暗基因組。 Rome Therapeutics研發(fā)管線中的其他項(xiàng)目側(cè)重于腫瘤學(xué)，即靶向表達(dá)高水平重復(fù)衍生抗原和重復(fù)誘導(dǎo)基因組不穩(wěn)定性的癌細(xì)胞，以及神經(jīng)退行性疾病。
今年9月12日，Rome Therapeutics宣布完成7200萬(wàn)美元B輪融資，用于將其主要候選藥物L(fēng)INE-1逆轉(zhuǎn)錄酶（RT）抑制劑推進(jìn)至臨床測(cè)試階段。
LINE-1（Long interspersed nuclear elements）是反轉(zhuǎn)錄轉(zhuǎn)座子的一種，是人類基因組中豐度最高的反轉(zhuǎn)錄轉(zhuǎn)座子，占據(jù)人類基因組序列的17%左右。人類基因組中包含了數(shù)十萬(wàn)個(gè)LINE-1，它們能夠在基因組中復(fù)制和跳躍，還能夠轉(zhuǎn)錄為L(zhǎng)INE-1 RNA，它們會(huì)隨著年齡的增長(zhǎng)以及包括癌癥和心血管疾病在內(nèi)的疾病情況而變化，不過目前對(duì)LINE-1的功能仍知之甚少。
作為黑暗基因組領(lǐng)域的探路者，這些公司的臨床探索將為其理論提供重要驗(yàn)證；如果得到臨床證實(shí)，其可能為相關(guān)疾病領(lǐng)域開啟一條全新的治療路徑，為患者帶來更多的治療選擇。
參考來源：
1. Research from the Lab of CAMP4 Co-Founder Richard Young Shows That RNA Binding to Transcription Factors Fine-Tunes Gene Expression o CAMP4 (camp4tx.com).
2. https://www.globenewswire.com/news-release/2022/10/19/2537043/0/en/Nucleome-Therapeutics-raises-oversubscribed-37-5-million-Series-A-financing-to-decode-the-dark-matter-of-the-human-genome-and-deliver-first-in-class-precision-medicines.html.
3. Drug discovery biotech looking into the 'dark' regions of the human genome picks up a $40M+ Series A，Retrieved Oct 20th, 2022, from https://endpts.com/drug-discovery-biotech-looking-into-the-dark-regions-of-the-human-genome-picks-up-a-40m-series-a/.
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